Jul 26, 2019 - Em uma reunião movimentada esta semana, especialistas do Comitê de Medicamentos de Uso Humano da Agência Européia de Medicamentos endossaram quatro novos medicamentos, um genérico Mylan, e numerosas novas indicações para medicamentos já comercializados.
Recomendações para aprovação:
O Epidyolex da GW Pharmaceuticals, o medicamento à base de cannabis para o tratamento de convulsões associadas à síndrome de Lennox-Gastaut ou à síndrome de Dravet, parece pronto para o seu aceno europeu. A droga, vendida como Epidiolex nos EUA, ganhou o apoio do CHMP e agora aguarda uma última decisão da Comunidade Européia dentro de dois meses, disse GW. O CEO Justin Gover disse em um comunicado que a empresa está "empolgada com o potencial de levar pacientes e médicos a testar e avaliar rigorosamente o medicamento à base de cannabis".
A Acorda, que sofreu uma grande perda de patentes da Ampyra nos EUA no ano passado, parece pronta para rodar com a Inbrija na Europa nos próximos meses. Os funcionários do CHMP endossaram o medicamento para tratar sintomas de períodos "off" para pacientes com doença de Parkinson. No ano passado, a Acorda perdeu a proteção de patentes Ampyra nos EUA, forçando-a a cortar custos e empregos, e mudou as marchas para focar no novo remédio. (segue…, citando outros medicamentos não relacionados ao Parkinson) Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Fierce Pharma.
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sexta-feira, 26 de julho de 2019
quarta-feira, 23 de janeiro de 2019
Ansiedade
Imbé, 23/01/2019.
Tomar L-dopa, e
saber que ela tem prazo de validade é uma das coisas que me gerava
mais ansiedade. Tinha que sair para resolver um problema e tomava
L-dopa, aguardava fazer efeito e corria, corria, pra tentar fazer tudo
dentro do “on”. Não sei o que era mais angustiante, se me
preparava para o “off” que a passos céleres se avizinhava
inexorável e com o efeito rebote de depressão e ideações suicidas, conforme constava na bula do Prolopa e tiraram, ou não saber se com outra dose, eu iria entrar em “on”
de novo em tempo hábil. Geralmente entrava, mas sempre era uma incógnia. Que gerava muita insegurança. Salve o dbs!
E me pergunto se o Inbrija irá suprir esta deficiência da l-dopa oral. Tomara.
E me pergunto se o Inbrija irá suprir esta deficiência da l-dopa oral. Tomara.
segunda-feira, 14 de janeiro de 2019
domingo, 23 de dezembro de 2018
Inbrija (pó de inalação de levodopa) aprovado na doença de Parkinson
23 December 2018 - A Acorda Therapeutics anunciou que o FDA aprovou o Inbrija (pó de inalação de levodopa) para o tratamento intermitente de episódios de OFF em pessoas com doença de Parkinson tratadas com carbidopa / levodopa. A aprovação do FDA pela Inbrija baseou-se num programa clínico que incluiu aproximadamente 900 pessoas com Parkinson num regime de carbidopa / levodopa com períodos OFF. In FDA approved Inbrija in parkinson's disease.- Acorda Therapeutics. Também aqui: La FDA aprueba uso de levodopa inhalada en ciertas fases del Parkinson.
quinta-feira, 18 de outubro de 2018
Duas novas drogas de Parkinson se aproximam do mercado: FDA se prepara para regulamentar novos tratamentos financiados pelo MJFF no início do desenvolvimento
October 17, 2018 - Para muitas pessoas com Parkinson, episódios de "off" - quando os sintomas incapacitantes voltam antes da hora da próxima dose de levodopa oral - estão entre os aspectos mais preocupantes da doença. Agora, duas formulações de medicamentos inteiramente novas, com potencial para aliviar episódios "off", podem ter atingido o trecho inicial de sua longa jornada até o mercado. Espera-se que a FDA decida sobre uma formulação de levodopa em pó inalado (com distribuição semelhante a um inalador de asma) e uma formulação de apomorfina em "tira de listerina" sob a língua em janeiro de 2019.
Em uma pesquisa do MJFF de 2014 com mais de 3.000 entrevistados, quase 50% relataram que os episódios "off" afetaram moderada ou severamente sua capacidade de realizar tarefas diárias. "As aprovações dessas drogas representariam um marco em nossa estratégia de 'redução de risco'", disse o CEO da MJFF, Todd Sherer, PhD. "Na busca urgente de melhores opções de tratamento para os pacientes, trabalhamos para identificar e financiar as idéias mais promissoras. O objetivo é mantê-las avançando no desenvolvimento e ajudar as farmacêuticas a atrair os recursos necessários para obter novos tratamentos na linha de chegada."
Capital criado por doadores impulsiona resultados relevantes para o paciente
A MJFF não assume uma posição de IP (n.t.: Intellectual Property) sobre a pesquisa que financiamos, avaliando o ROI (n.t.: Return On Investment) exclusivamente com base no potencial para melhor atender às necessidades médicas não atendidas dos pacientes. As doações da Fundação de US $ 1,3 milhão e US $ 1,5 milhão (respectivamente) financiaram testes clínicos iniciais com levodopa inalada e apomorfina solúvel, e ajudaram fabricantes de medicamentos a obter centenas de milhões de dólares em investimentos adicionais para impulsionar as terapias durante os ensaios clínicos de Fase II e Fase III. Ambas são "terapias de resgate", destinadas a aliviar rapidamente os sintomas de movimento, incluindo tremores, rigidez e lentidão durante os períodos de folga.
A levodopa inalada, a ser comercializada como Inbrija, foi desenvolvida pela biotecnologia Civitas Therapeutics, que recebeu doações do MJFF em 2011 e 2013. Depois de promissores resultados iniciais ajudaram a empresa a levantar três rodadas de capital no total de US $ 121 milhões. Civitas foi adquirida pela empresa biofarmacêutica Acorda por US $ 525 milhões em 2014.
Em uma cadeia semelhante de eventos, a biotecnologia Cynapsus Therapeutics recebeu doações de MJFF para testes iniciais de sua fita apomorfina em 2012 e 2014. Ele arrecadou US $ 99 milhões em financiamentos (incluindo o IPO de 2015) e foi adquirido pela farmacêutica Sunovion para US $ 624 milhões em 2016.
O risco de descida aproxima o campo das curas
Não é exagero dizer que desde que Michael fundou a Fundação, o financiamento de mais de US $ 800 milhões em pesquisa pela MJFF transformou o desenvolvimento de medicamentos de Parkinson. Hoje, a pesquisa de Parkinson representa uma tremenda oportunidade para muitas empresas e investidores, e o pipeline está repleto de novas abordagens terapêuticas em desenvolvimento.
O apoio do MJFF está impulsionando novos tratamentos para os sintomas de Parkinson, bem como terapias que podem retardar, parar ou até mesmo prevenir a doença. Um rico portfólio de estratégias está mirando nos principais alvos genéticos:
A biotecnologia de San Francisco, Denali Therapeutics, anunciou resultados promissores de seu estudo clínico de Fase I de um inibidor de LRRK2 em voluntários saudáveis e está planejando um estudo de Fase II em pacientes com Parkinson.
Sete terapias com alfa-sinucleína estão agora em ensaios clínicos (três receberam doações iniciais do MJFF). Depois que doações da Fundação totalizaram US $ 740.000, a Neuropore, empresa de biotecnologia de San Diego, assinou um contrato no valor de até US $ 460 milhões com a empresa farmacêutica UCB para continuar desenvolvendo seu pipeline terapêutico.
Cambridge biotecnologia Lysosomal Therapeutics recebeu financiamento de MJFF de US $ 230.000 para desenvolver uma droga contra a disfunção GBA, que está associada a mutações do gene GBA, a causa genética mais comum conhecida de Parkinson. A Allergan pagou pelos direitos de aquisição da Lysosomal Therapeutics após a fase I dos ensaios de sua droga. As empresas estão atualmente analisando dados de teste.
O apoio do MJFF também permite pesquisas sobre tratamentos aprovados para outras condições que se mostram promissoras na doença de Parkinson. Depois de apoiarmos os ensaios de fase II do isradipina (um medicamento para pressão alta), os Institutos Nacionais de Saúde estão financiando estudos de Fase III em andamento para testar sua eficácia em retardar a doença de Parkinson.
O papel do MJFF evolui com um pipeline robusto
Enquanto continuamos a financiar terapias específicas, nossos recursos não financeiros estão diminuindo os riscos da pesquisa de Parkinson como um todo, atraindo cientistas e desenvolvedores de drogas com as ferramentas para buscar novas terapias.
Talvez a contribuição mais valiosa do MJFF, além do financiamento, esteja galvanizando uma comunidade de voluntários de pesquisa. Nossa Fundação está reunindo informações críticas para ajudar os pesquisadores a entender melhor a doença de Parkinson e projetar melhores testes de drogas. Por meio de estudos em grande escala, como a Iniciativa de Marcadores de Progressão de Parkinson e o Fox Insight online, a MJFF está criando uma rica variedade de dados sobre pacientes e sua experiência única com o doença de Parkinson.
Talvez a contribuição mais valiosa do MJFF, além do financiamento, esteja galvanizando uma comunidade de voluntários de pesquisa. Nossa Fundação está reunindo informações críticas para ajudar os pesquisadores a entender melhor a doença de Parkinson e projetar melhores testes de drogas. Por meio de estudos em grande escala, como a Iniciativa de Marcadores de Progressão de Parkinson e o Fox Insight online, a MJFF está criando uma rica variedade de dados sobre pacientes e sua experiência única com a doença de Parkinson. As empresas estão usando esses dados - todos desidentificados e disponíveis para pesquisadores qualificados - para saber mais sobre quem se inscreve em seus estudos e como medir o sucesso, por exemplo.
Também estamos fornecendo ferramentas de laboratório acessíveis para a pesquisa de Parkinson, juntamente com materiais e suporte para recrutamento de estudos. Esses recursos de “habilitação terapêutica” não apenas ajudam as empresas a executar seus estudos, mas também ajudam a inclinar as chances em favor de sua decisão de buscar o desenvolvimento de drogas para Parkinson. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: MichaelJFox.
Em uma pesquisa do MJFF de 2014 com mais de 3.000 entrevistados, quase 50% relataram que os episódios "off" afetaram moderada ou severamente sua capacidade de realizar tarefas diárias. "As aprovações dessas drogas representariam um marco em nossa estratégia de 'redução de risco'", disse o CEO da MJFF, Todd Sherer, PhD. "Na busca urgente de melhores opções de tratamento para os pacientes, trabalhamos para identificar e financiar as idéias mais promissoras. O objetivo é mantê-las avançando no desenvolvimento e ajudar as farmacêuticas a atrair os recursos necessários para obter novos tratamentos na linha de chegada."
Capital criado por doadores impulsiona resultados relevantes para o paciente
A MJFF não assume uma posição de IP (n.t.: Intellectual Property) sobre a pesquisa que financiamos, avaliando o ROI (n.t.: Return On Investment) exclusivamente com base no potencial para melhor atender às necessidades médicas não atendidas dos pacientes. As doações da Fundação de US $ 1,3 milhão e US $ 1,5 milhão (respectivamente) financiaram testes clínicos iniciais com levodopa inalada e apomorfina solúvel, e ajudaram fabricantes de medicamentos a obter centenas de milhões de dólares em investimentos adicionais para impulsionar as terapias durante os ensaios clínicos de Fase II e Fase III. Ambas são "terapias de resgate", destinadas a aliviar rapidamente os sintomas de movimento, incluindo tremores, rigidez e lentidão durante os períodos de folga.
A levodopa inalada, a ser comercializada como Inbrija, foi desenvolvida pela biotecnologia Civitas Therapeutics, que recebeu doações do MJFF em 2011 e 2013. Depois de promissores resultados iniciais ajudaram a empresa a levantar três rodadas de capital no total de US $ 121 milhões. Civitas foi adquirida pela empresa biofarmacêutica Acorda por US $ 525 milhões em 2014.
Em uma cadeia semelhante de eventos, a biotecnologia Cynapsus Therapeutics recebeu doações de MJFF para testes iniciais de sua fita apomorfina em 2012 e 2014. Ele arrecadou US $ 99 milhões em financiamentos (incluindo o IPO de 2015) e foi adquirido pela farmacêutica Sunovion para US $ 624 milhões em 2016.
O risco de descida aproxima o campo das curas
Não é exagero dizer que desde que Michael fundou a Fundação, o financiamento de mais de US $ 800 milhões em pesquisa pela MJFF transformou o desenvolvimento de medicamentos de Parkinson. Hoje, a pesquisa de Parkinson representa uma tremenda oportunidade para muitas empresas e investidores, e o pipeline está repleto de novas abordagens terapêuticas em desenvolvimento.
O apoio do MJFF está impulsionando novos tratamentos para os sintomas de Parkinson, bem como terapias que podem retardar, parar ou até mesmo prevenir a doença. Um rico portfólio de estratégias está mirando nos principais alvos genéticos:
A biotecnologia de San Francisco, Denali Therapeutics, anunciou resultados promissores de seu estudo clínico de Fase I de um inibidor de LRRK2 em voluntários saudáveis e está planejando um estudo de Fase II em pacientes com Parkinson.
Sete terapias com alfa-sinucleína estão agora em ensaios clínicos (três receberam doações iniciais do MJFF). Depois que doações da Fundação totalizaram US $ 740.000, a Neuropore, empresa de biotecnologia de San Diego, assinou um contrato no valor de até US $ 460 milhões com a empresa farmacêutica UCB para continuar desenvolvendo seu pipeline terapêutico.
Cambridge biotecnologia Lysosomal Therapeutics recebeu financiamento de MJFF de US $ 230.000 para desenvolver uma droga contra a disfunção GBA, que está associada a mutações do gene GBA, a causa genética mais comum conhecida de Parkinson. A Allergan pagou pelos direitos de aquisição da Lysosomal Therapeutics após a fase I dos ensaios de sua droga. As empresas estão atualmente analisando dados de teste.
O apoio do MJFF também permite pesquisas sobre tratamentos aprovados para outras condições que se mostram promissoras na doença de Parkinson. Depois de apoiarmos os ensaios de fase II do isradipina (um medicamento para pressão alta), os Institutos Nacionais de Saúde estão financiando estudos de Fase III em andamento para testar sua eficácia em retardar a doença de Parkinson.
O papel do MJFF evolui com um pipeline robusto
Enquanto continuamos a financiar terapias específicas, nossos recursos não financeiros estão diminuindo os riscos da pesquisa de Parkinson como um todo, atraindo cientistas e desenvolvedores de drogas com as ferramentas para buscar novas terapias.
Talvez a contribuição mais valiosa do MJFF, além do financiamento, esteja galvanizando uma comunidade de voluntários de pesquisa. Nossa Fundação está reunindo informações críticas para ajudar os pesquisadores a entender melhor a doença de Parkinson e projetar melhores testes de drogas. Por meio de estudos em grande escala, como a Iniciativa de Marcadores de Progressão de Parkinson e o Fox Insight online, a MJFF está criando uma rica variedade de dados sobre pacientes e sua experiência única com o doença de Parkinson.
Talvez a contribuição mais valiosa do MJFF, além do financiamento, esteja galvanizando uma comunidade de voluntários de pesquisa. Nossa Fundação está reunindo informações críticas para ajudar os pesquisadores a entender melhor a doença de Parkinson e projetar melhores testes de drogas. Por meio de estudos em grande escala, como a Iniciativa de Marcadores de Progressão de Parkinson e o Fox Insight online, a MJFF está criando uma rica variedade de dados sobre pacientes e sua experiência única com a doença de Parkinson. As empresas estão usando esses dados - todos desidentificados e disponíveis para pesquisadores qualificados - para saber mais sobre quem se inscreve em seus estudos e como medir o sucesso, por exemplo.
Também estamos fornecendo ferramentas de laboratório acessíveis para a pesquisa de Parkinson, juntamente com materiais e suporte para recrutamento de estudos. Esses recursos de “habilitação terapêutica” não apenas ajudam as empresas a executar seus estudos, mas também ajudam a inclinar as chances em favor de sua decisão de buscar o desenvolvimento de drogas para Parkinson. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: MichaelJFox.
terça-feira, 20 de fevereiro de 2018
quinta-feira, 23 de novembro de 2017
O espaço de Parkinson em foco após Acorda parar ensaios do Tozadenant
November 22, 2017 - Acorda Therapeutics, Inc. A ACOR anunciou recentemente que está descontinuando o desenvolvimento de um dos principais candidatos da doença de Parkinson ("DP"), tozadenant. A decisão foi tomada depois de alguns sérios problemas de segurança serem observados no estudo de fase III, que foi relatado na semana passada.
A empresa informou a morte de vários pacientes do estudo, incluindo alguns diagnosticados com sepse, uma infecção causada por menor número de glóbulos brancos.
Foi um momento difícil para a Acorda este ano. Em agosto, a empresa informou que a FDA havia emitido uma recusa em apresentar uma carta em conexão com a nova requisição de drogas ("NDA") para seu candidato chave DP, Inbrija. A recusa da FDA no NDA da Inbrija atrasará seu lançamento comercial, anteriormente esperado no primeiro semestre de 2018.
Com a descontinuação do tozadenant, o foco dos investidores voltou a mudar para no espaço do Parkinson.
A doença de Parkinson (DP) é um distúrbio de movimento neurológico contínuo e progressivo resultante da perda de células cerebrais produtoras de dopamina. A doença progride principalmente com a idade.
É o segundo transtorno neurodegenerativo mais comum após a doença de Alzheimer. Cerca de sete a 10 milhões de pessoas em todo o mundo estão vivendo com doença de Parkinson. Cerca de 60.000 pessoas nos Estados Unidos são diagnosticadas com esta doença anualmente, o que deverá mais do que duplicar até 2040. O custo combinado direto e indireto da Parkinson, incluindo tratamento, pagamentos de segurança social e perda de renda por incapacidade de trabalho, é estimado em seja quase US $ 25 bilhões por ano apenas nos Estados Unidos.
A pesquisa de terapias inovadoras no espaço de Parkinson aumentou nos últimos 10 anos. A incidência da doença está aumentando globalmente, dado um rápido aumento na população envelhecida. Segundo GBI Research, o mercado de doenças de Parkinson deverá atingir US $ 3,2 bilhões até 2021 em um CAGR (Compound Annual Growth Rate) de 5,7%.
Medicamentos atualmente comercializados para DP
Observou-se que os pacientes com DP, tratados com medicamentos tradicionais, como levodopa, geralmente sofrem de efeitos colaterais. No entanto, apesar desta desvantagem, a DP é predominantemente tratada com levodopa e agonistas da dopamina. Os principais medicamentos que dominam o mercado de DPs incluem o TEVA Azilect de Teva Pharmaceuticals de Israel, o Neupro da UCB SA e o gigante suíço Novartis NVS Stalevo, cuja maioria é levodopa. No entanto, a perda de exclusividade de patente de todos esses produtos está prejudicando as vendas de drogas.
Em agosto, a Gocovri da Adamas Pharmaceuticals recebeu uma aprovação da FDA para o tratamento da discinesia em pacientes com DP, que estão em terapia com levodopa. Sem drogas aprovadas para tratar a discinesia, a aprovação de Gocovri possui enorme potencial. A empresa espera que a droga seja disponibilizada até o final do ano e um lançamento formal está previsto para janeiro de 2018.
Candidatos no Pipeline
Prothena está avaliando PRX002 em colaboração com Roche RHHBY para tratamento da doença de Parkinson e outras sinucleinopatias relacionadas. Em julho, as empresas iniciaram um estudo de fase II, PASADENA, no PRX002 em pacientes que sofrem o mesmo.
AstraZeneca AZN e Takeda Pharmaceuticals, uma empresa farmacêutica japonesa, também estão desenvolvendo em conjunto o candidato pré-clínico, MEDI1341, para o potencial tratamento da DP. O candidato deve entrar nos estudos de fase I, ainda este ano.
Outras empresas que tentam trazer os tratamentos da doença de Parkinson para o mercado incluem a Vatiquinone da Edison Pharma, a Foliglurax da Prexton Therapeutics e a PBT434 da Prana Biotechnology.
Além de induzir um tratamento caro, a doença degrada substancialmente a qualidade de vida e a capacidade de realizar atividades diárias. A gravidade dos estragos de Parkinson a tal ponto que 37% dos pacientes com esta doença são forçados a se aposentar mais cedo do que aqueles não afetados. Além disso, a falta de terapia curativa nesta área particular está aumentando a necessidade de uma melhor opção de tratamento. Assim, a oportunidade de mercado para trazer produtos inovadores neste espaço é imensa, atraindo mais jogadores para encontrar uma melhor opção de tratamento para atender a necessidade imensamente insatisfeita.
Conclusão
Com as empresas biofarmacêuticas que implementam os mais recentes conhecimentos e tecnologias para melhorar as opções de tratamento para Parkinson, esperamos muitas atualizações deste espaço no curto prazo. (segue…) Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Nasdaq.
A empresa informou a morte de vários pacientes do estudo, incluindo alguns diagnosticados com sepse, uma infecção causada por menor número de glóbulos brancos.
Foi um momento difícil para a Acorda este ano. Em agosto, a empresa informou que a FDA havia emitido uma recusa em apresentar uma carta em conexão com a nova requisição de drogas ("NDA") para seu candidato chave DP, Inbrija. A recusa da FDA no NDA da Inbrija atrasará seu lançamento comercial, anteriormente esperado no primeiro semestre de 2018.
Com a descontinuação do tozadenant, o foco dos investidores voltou a mudar para no espaço do Parkinson.
A doença de Parkinson (DP) é um distúrbio de movimento neurológico contínuo e progressivo resultante da perda de células cerebrais produtoras de dopamina. A doença progride principalmente com a idade.
É o segundo transtorno neurodegenerativo mais comum após a doença de Alzheimer. Cerca de sete a 10 milhões de pessoas em todo o mundo estão vivendo com doença de Parkinson. Cerca de 60.000 pessoas nos Estados Unidos são diagnosticadas com esta doença anualmente, o que deverá mais do que duplicar até 2040. O custo combinado direto e indireto da Parkinson, incluindo tratamento, pagamentos de segurança social e perda de renda por incapacidade de trabalho, é estimado em seja quase US $ 25 bilhões por ano apenas nos Estados Unidos.
A pesquisa de terapias inovadoras no espaço de Parkinson aumentou nos últimos 10 anos. A incidência da doença está aumentando globalmente, dado um rápido aumento na população envelhecida. Segundo GBI Research, o mercado de doenças de Parkinson deverá atingir US $ 3,2 bilhões até 2021 em um CAGR (Compound Annual Growth Rate) de 5,7%.
Medicamentos atualmente comercializados para DP
Observou-se que os pacientes com DP, tratados com medicamentos tradicionais, como levodopa, geralmente sofrem de efeitos colaterais. No entanto, apesar desta desvantagem, a DP é predominantemente tratada com levodopa e agonistas da dopamina. Os principais medicamentos que dominam o mercado de DPs incluem o TEVA Azilect de Teva Pharmaceuticals de Israel, o Neupro da UCB SA e o gigante suíço Novartis NVS Stalevo, cuja maioria é levodopa. No entanto, a perda de exclusividade de patente de todos esses produtos está prejudicando as vendas de drogas.
Em agosto, a Gocovri da Adamas Pharmaceuticals recebeu uma aprovação da FDA para o tratamento da discinesia em pacientes com DP, que estão em terapia com levodopa. Sem drogas aprovadas para tratar a discinesia, a aprovação de Gocovri possui enorme potencial. A empresa espera que a droga seja disponibilizada até o final do ano e um lançamento formal está previsto para janeiro de 2018.
Candidatos no Pipeline
Prothena está avaliando PRX002 em colaboração com Roche RHHBY para tratamento da doença de Parkinson e outras sinucleinopatias relacionadas. Em julho, as empresas iniciaram um estudo de fase II, PASADENA, no PRX002 em pacientes que sofrem o mesmo.
AstraZeneca AZN e Takeda Pharmaceuticals, uma empresa farmacêutica japonesa, também estão desenvolvendo em conjunto o candidato pré-clínico, MEDI1341, para o potencial tratamento da DP. O candidato deve entrar nos estudos de fase I, ainda este ano.
Outras empresas que tentam trazer os tratamentos da doença de Parkinson para o mercado incluem a Vatiquinone da Edison Pharma, a Foliglurax da Prexton Therapeutics e a PBT434 da Prana Biotechnology.
Além de induzir um tratamento caro, a doença degrada substancialmente a qualidade de vida e a capacidade de realizar atividades diárias. A gravidade dos estragos de Parkinson a tal ponto que 37% dos pacientes com esta doença são forçados a se aposentar mais cedo do que aqueles não afetados. Além disso, a falta de terapia curativa nesta área particular está aumentando a necessidade de uma melhor opção de tratamento. Assim, a oportunidade de mercado para trazer produtos inovadores neste espaço é imensa, atraindo mais jogadores para encontrar uma melhor opção de tratamento para atender a necessidade imensamente insatisfeita.
Conclusão
Com as empresas biofarmacêuticas que implementam os mais recentes conhecimentos e tecnologias para melhorar as opções de tratamento para Parkinson, esperamos muitas atualizações deste espaço no curto prazo. (segue…) Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Nasdaq.
segunda-feira, 20 de novembro de 2017
Acorda Therapeutics retalha a droga de Parkinson após as mortes
Nov 20 (Reuters) - A Acorda Therapeutics Inc disse na segunda-feira que deixaria de desenvolver seu medicamento contra a doença de Parkinson, menos de uma semana depois que a empresa reportou óbitos em estudos-chave que testaram o tratamento.
As ações da empresa caíram 8,7% na negociação pré-comercial.
A farmacêutica na semana passada relatou cinco mortes em testes para a droga, tozadenant, e disse que iria parar de matricular pacientes em dois ensaios de segurança a longo prazo, depois de ter encontrado sete casos de sepse em julgamentos de fase média e tardia.
A farmacêutica havia dito na semana passada que aumentaria a monitorização do número de células sanguíneas em pacientes em um ensaio em fase tardia até a semana.
A Acorda disse na segunda-feira que não confiava em que a triagem semanal de contagem de glóbulos brancos seria suficiente para garantir a segurança do paciente.
A empresa estava encerrando suas esperanças no sucesso de tozadenant, já que lutava com a perda de exclusividade em sua droga de esclerose múltipla, Ampyra, e a recusa do regulador dos EUA em revisar sua outra droga de Parkinson, Inbrija. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Nasdaq. Veja também aqui: Additional Blood Cell Monitoring Added to Tozadenant Trials Following Adverse Events.
As ações da empresa caíram 8,7% na negociação pré-comercial.
A farmacêutica na semana passada relatou cinco mortes em testes para a droga, tozadenant, e disse que iria parar de matricular pacientes em dois ensaios de segurança a longo prazo, depois de ter encontrado sete casos de sepse em julgamentos de fase média e tardia.
A farmacêutica havia dito na semana passada que aumentaria a monitorização do número de células sanguíneas em pacientes em um ensaio em fase tardia até a semana.
A Acorda disse na segunda-feira que não confiava em que a triagem semanal de contagem de glóbulos brancos seria suficiente para garantir a segurança do paciente.
A empresa estava encerrando suas esperanças no sucesso de tozadenant, já que lutava com a perda de exclusividade em sua droga de esclerose múltipla, Ampyra, e a recusa do regulador dos EUA em revisar sua outra droga de Parkinson, Inbrija. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Nasdaq. Veja também aqui: Additional Blood Cell Monitoring Added to Tozadenant Trials Following Adverse Events.
quarta-feira, 15 de novembro de 2017
Drugmaker Acorda mergulha após as mortes nos testes de Parkinson
Por Natasha Rausch
15 de novembro de 2017 – As ações declinan por um recorde de 40% para o menor nível em cinco meses.
A Acorda Therapeutics Inc. mergulhou por 40 por cento, recorde, após os pacientes morrerem em estudos finais de um tratamento para a doença de Parkinson, em um novo golpe para uma farmacêutica que começou a se recuperar de contratempos anteriores.
Sete pacientes no estudo desenvolveram uma infecção grave chamada sepsis, e cinco deles morreram, disse Acorda em comunicado na quarta-feira. Dos sete, quatro desenvolveram uma condição em que os glóbulos brancos de luta contra infecções desaparecem do corpo, chamado agranulocitose, o que a empresa disse que poderia estar relacionado à sua droga, tozadenante. A empresa não especificou quantos dos pacientes que morreram tinham agranulocitose.
Acorda disse que iria parar de adicionar novos pacientes ao julgamento. A empresa ainda não tem uma hipótese de por que as mortes ocorreram, disse o presidente-executivo, Ron Cohen, em uma teleconferência de quarta-feira. Ele disse que a Acorda ainda está empenhada em reunir os dados de avaliação do estágio final para a droga no primeiro trimestre de 2018.
"Nós temos que esperar e ver qual é o perfil de eficácia antes de termos realmente uma visão equilibrada", disse ele, acrescentando que a linha do tempo para enviar um novo requerimento de drogas até 2019 pode estar "sujeita a modificações".
As ações caíram 40 por cento para US $ 17,05 às 9:42 da manhã em Nova York. O estoque da Acorda ganhou 50 por cento este ano a partir do fechamento de terça-feira, recuperando depois que a empresa perdeu uma batalha legal sobre uma patente por sua droga mais vendida e reestruturou suas operações para se concentrar em dois tratamentos da doença de Parkinson, tozadenant e outro medicamento chamado Inbrija.
Em agosto, os reguladores dos EUA disseram que não analisariam o requerimento da Acorda para vender o Inbrija devido a questões sobre a fabricação da companhia Ardsley, Nova York. Na chamada, Cohen disse que a empresa planeja reenviar um novo requerimento de drogas para Inbrija neste trimestre. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Bloomberg.
Veja também: Here's Why Acorda Therapeutics Got Crushed Today e aqui: Acorda Therapeutics Reports Five Deaths in Parkinson’s Treatment Study.
7 pacientes doentes, 5 morreram; 4 casos de uma doença relacionada à droga
A Acorda Therapeutics Inc. mergulhou por 40 por cento, recorde, após os pacientes morrerem em estudos finais de um tratamento para a doença de Parkinson, em um novo golpe para uma farmacêutica que começou a se recuperar de contratempos anteriores.
Sete pacientes no estudo desenvolveram uma infecção grave chamada sepsis, e cinco deles morreram, disse Acorda em comunicado na quarta-feira. Dos sete, quatro desenvolveram uma condição em que os glóbulos brancos de luta contra infecções desaparecem do corpo, chamado agranulocitose, o que a empresa disse que poderia estar relacionado à sua droga, tozadenante. A empresa não especificou quantos dos pacientes que morreram tinham agranulocitose.
Acorda disse que iria parar de adicionar novos pacientes ao julgamento. A empresa ainda não tem uma hipótese de por que as mortes ocorreram, disse o presidente-executivo, Ron Cohen, em uma teleconferência de quarta-feira. Ele disse que a Acorda ainda está empenhada em reunir os dados de avaliação do estágio final para a droga no primeiro trimestre de 2018.
"Nós temos que esperar e ver qual é o perfil de eficácia antes de termos realmente uma visão equilibrada", disse ele, acrescentando que a linha do tempo para enviar um novo requerimento de drogas até 2019 pode estar "sujeita a modificações".
As ações caíram 40 por cento para US $ 17,05 às 9:42 da manhã em Nova York. O estoque da Acorda ganhou 50 por cento este ano a partir do fechamento de terça-feira, recuperando depois que a empresa perdeu uma batalha legal sobre uma patente por sua droga mais vendida e reestruturou suas operações para se concentrar em dois tratamentos da doença de Parkinson, tozadenant e outro medicamento chamado Inbrija.
Em agosto, os reguladores dos EUA disseram que não analisariam o requerimento da Acorda para vender o Inbrija devido a questões sobre a fabricação da companhia Ardsley, Nova York. Na chamada, Cohen disse que a empresa planeja reenviar um novo requerimento de drogas para Inbrija neste trimestre. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Bloomberg.
Veja também: Here's Why Acorda Therapeutics Got Crushed Today e aqui: Acorda Therapeutics Reports Five Deaths in Parkinson’s Treatment Study.
quarta-feira, 30 de agosto de 2017
FDA rejeita droga para doença de Parkinson
A FDA emitiu uma carta de recusa de arquivo para a Acorda Therapeutics, citando informações insuficientemente completas no novo aplicativo de drogas da empresa para o seu medicamento em investigação sobre doença de Parkinson.
Aug. 29, 2017, a Acorda Therapeutics, uma empresa biofarmacêutica focada em distúrbios neurológicos, anunciou que o FDA emitiu uma carta de recusa de arquivo (RTF) à empresa sobre um novo aplicativo de drogas (NDA) arquivado em 26 de junho de 2017 para Inbrija (levodopa Pó de inalação), um tratamento de investigação para a doença de Parkinson em doentes a tomar um regime de carbidopa / levodopa.
A FDA determinou em uma revisão preliminar que a NDA não era suficientemente completa para permitir uma revisão substantiva. A agência especificou duas razões pelas quais emitiu o RTF. O primeiro envolveu a data em que o local de fabricação estaria pronto para inspeção. A segunda foi uma pergunta que teve sobre a submissão do registro de produção de medicamentos. A FDA também solicitou informações adicionais na reenvio, o que não fazia parte da base para o RTF.
A Acorda disse em um comunicado de imprensa da empresa que buscará orientação imediata, incluindo uma reunião de Tipo A com a FDA, para responder às questões. A empresa acredita que essas questões são abordáveis e buscará esclarecimentos sobre quais informações adicionais serão necessárias. A FDA não solicitou ou recomendou estudos adicionais de eficácia clínica ou segurança.
"Trabalharemos com a FDA o mais rápido possível para abordar os problemas abertos e para esclarecer o caminho para recarregar nosso aplicativo com sucesso", disse Ron Cohen, MD, presidente e CEO da Acorda, no comunicado de imprensa. "Continuamos confiantes no pacote de dados de Inbrija e sua promessa como uma nova e importante terapia para pessoas com doença de Parkinson. Vemos um enorme valor a longo prazo em seu perfil clínico sólido, oportunidades comerciais significativas e forte IP [propriedade intelectual], e continuamos focados em trabalhar para trazer pacientes esta nova terapia importante". Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: BioPharmInternational.
quinta-feira, 18 de maio de 2017
Acorda apresenta novos dados de fase III de INBRIJA (Levodopa pó para inalação) no próximo Congresso MDS
5/18/2017 - Acorda Therapeutics, Inc. apresentará novos dados da Fase 3 do ensaio clínico de INBRIJA (levodopa inalação em pó), no Congresso Internacional de Parkinson. Acorda está desenvolvendo INBRIJA (CVT-301) como um tratamento para os sintomas de períodos de “off” em pessoas com doença de Parkinson tendo a carbidopa / levodopa (MDS), que será realizada em Vancouver, Columbia Britânica a partir de junho 4-8, regime. Períodos OFF referem-se ao ressurgimento dos sintomas de Parkinson.
"Os dados de nosso programa clínico mostraram que INBRIJA tem potencial para ser uma importante nova opção de tratamento para pessoas com Parkinson que passam por períodos de interrupção, o que pode ser extremamente perturbador em suas vidas".
Os dados do ensaio de segurança e eficácia INBRIJA Fase 3, chamado SPAN-PD, serão apresentados como um cartaz de última hora:
A levodopa inalada (CVT-301, dose de 84 mg) melhora significativamente a função motora durante os períodos de “off” em doentes com doença de Parkinson: Estudo de Fase 3 (SPAN-PD). Os dados incluem endpoints primários e secundários (ABSTRACT # LBA34).
A Companhia já havia anunciado dados positivos da linha superior do estudo SPAN-PD e dados de dois estudos separados de segurança a longo prazo do INBRIJA.
"Estamos empolgados em preparar um NDA nos EUA e um MAA na UE, que planejamos apresentar até o final do segundo trimestre e final do ano, respectivamente. Vamos apresentar conclusões adicionais da Fase 3 INBRIJA estudo no MDS Congresso, incluindo chave de medidas secundárias", disse Burkhard Blank, M.D., o chefe médico da Acorda. "Os dados de nosso programa clínico mostraram que INBRIJA tem potencial para ser uma importante nova opção de tratamento para pessoas com Parkinson que passam por períodos de interrupção, o que pode ser extremamente perturbador em suas vidas".
A Acorda planeja arquivar um novo pedido de droga (NDA) para INBRIJA com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA até o final do segundo trimestre de 2017, e um pedido de autorização de marketing (MAA) com a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) no final do ano.
A Companhia vai hospedar um webcast para os investidores para fornecer uma visão geral do programa clínico INBRIJA em 5 de junho de 2017. Isso incluirá os dados apresentados no MDS Congresso, bem como conclusões adicionais de dois estudos de segurança a longo prazo e duas populações especiais de estudos. (…)
Sobre a Doença de Parkinson e Períodos OFF
Aproximadamente um milhão de pessoas nos Estados Unidos e 1,2 milhões de europeus são diagnosticados com doença de Parkinson (DP); e períodos OFF são experimentados por cerca de 350.000 nos EUA e 420.000 na Europa.
Parkinson é uma doença neurodegenerativa progressiva resultante da perda gradual de certos neurônios responsáveis pela produção de dopamina. Ele provoca uma série de sintomas, incluindo comprometimento do movimento, rigidez muscular e tremores. À medida que a DP progride, as pessoas com períodos de OFF do Parkinson são caracterizadas pelo ressurgimento dos sintomas da DP. Este ressurgimento pode ocorrer mesmo quando o regime de tratamento de um indivíduo foi otimizado.
Períodos OFF podem ser muito perturbadores para a vida das pessoas com Parkinson, suas famílias e cuidadores. Períodos OFF podem aumentar em freqüência e gravidade durante o curso da doença.
Sobre INBRIJA (pó de inalação de levodopa).
INBRIJA (CVT-301) é uma terapia de levodopa (L-dopa) auto-administrada e inalada em desenvolvimento para o tratamento de sintomas de períodos OFF em pessoas com doença de Parkinson que tomam um regime de carbidopa / levodopa. O nome de propriedade INBRIJA foi aceito condicionalmente pela Food and Drug Administration dos EUA (FDA). Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: BioSpace. Leia mais AQUI.
"Os dados de nosso programa clínico mostraram que INBRIJA tem potencial para ser uma importante nova opção de tratamento para pessoas com Parkinson que passam por períodos de interrupção, o que pode ser extremamente perturbador em suas vidas".
Os dados do ensaio de segurança e eficácia INBRIJA Fase 3, chamado SPAN-PD, serão apresentados como um cartaz de última hora:
A levodopa inalada (CVT-301, dose de 84 mg) melhora significativamente a função motora durante os períodos de “off” em doentes com doença de Parkinson: Estudo de Fase 3 (SPAN-PD). Os dados incluem endpoints primários e secundários (ABSTRACT # LBA34).
A Companhia já havia anunciado dados positivos da linha superior do estudo SPAN-PD e dados de dois estudos separados de segurança a longo prazo do INBRIJA.
"Estamos empolgados em preparar um NDA nos EUA e um MAA na UE, que planejamos apresentar até o final do segundo trimestre e final do ano, respectivamente. Vamos apresentar conclusões adicionais da Fase 3 INBRIJA estudo no MDS Congresso, incluindo chave de medidas secundárias", disse Burkhard Blank, M.D., o chefe médico da Acorda. "Os dados de nosso programa clínico mostraram que INBRIJA tem potencial para ser uma importante nova opção de tratamento para pessoas com Parkinson que passam por períodos de interrupção, o que pode ser extremamente perturbador em suas vidas".
A Acorda planeja arquivar um novo pedido de droga (NDA) para INBRIJA com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA até o final do segundo trimestre de 2017, e um pedido de autorização de marketing (MAA) com a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) no final do ano.
A Companhia vai hospedar um webcast para os investidores para fornecer uma visão geral do programa clínico INBRIJA em 5 de junho de 2017. Isso incluirá os dados apresentados no MDS Congresso, bem como conclusões adicionais de dois estudos de segurança a longo prazo e duas populações especiais de estudos. (…)
Sobre a Doença de Parkinson e Períodos OFF
Aproximadamente um milhão de pessoas nos Estados Unidos e 1,2 milhões de europeus são diagnosticados com doença de Parkinson (DP); e períodos OFF são experimentados por cerca de 350.000 nos EUA e 420.000 na Europa.
Parkinson é uma doença neurodegenerativa progressiva resultante da perda gradual de certos neurônios responsáveis pela produção de dopamina. Ele provoca uma série de sintomas, incluindo comprometimento do movimento, rigidez muscular e tremores. À medida que a DP progride, as pessoas com períodos de OFF do Parkinson são caracterizadas pelo ressurgimento dos sintomas da DP. Este ressurgimento pode ocorrer mesmo quando o regime de tratamento de um indivíduo foi otimizado.
Períodos OFF podem ser muito perturbadores para a vida das pessoas com Parkinson, suas famílias e cuidadores. Períodos OFF podem aumentar em freqüência e gravidade durante o curso da doença.
Sobre INBRIJA (pó de inalação de levodopa).
INBRIJA (CVT-301) é uma terapia de levodopa (L-dopa) auto-administrada e inalada em desenvolvimento para o tratamento de sintomas de períodos OFF em pessoas com doença de Parkinson que tomam um regime de carbidopa / levodopa. O nome de propriedade INBRIJA foi aceito condicionalmente pela Food and Drug Administration dos EUA (FDA). Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: BioSpace. Leia mais AQUI.
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