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quinta-feira, 9 de maio de 2019
quinta-feira, 18 de outubro de 2018
Duas novas drogas de Parkinson se aproximam do mercado: FDA se prepara para regulamentar novos tratamentos financiados pelo MJFF no início do desenvolvimento
October 17, 2018 - Para muitas pessoas com Parkinson, episódios de "off" - quando os sintomas incapacitantes voltam antes da hora da próxima dose de levodopa oral - estão entre os aspectos mais preocupantes da doença. Agora, duas formulações de medicamentos inteiramente novas, com potencial para aliviar episódios "off", podem ter atingido o trecho inicial de sua longa jornada até o mercado. Espera-se que a FDA decida sobre uma formulação de levodopa em pó inalado (com distribuição semelhante a um inalador de asma) e uma formulação de apomorfina em "tira de listerina" sob a língua em janeiro de 2019.
Em uma pesquisa do MJFF de 2014 com mais de 3.000 entrevistados, quase 50% relataram que os episódios "off" afetaram moderada ou severamente sua capacidade de realizar tarefas diárias. "As aprovações dessas drogas representariam um marco em nossa estratégia de 'redução de risco'", disse o CEO da MJFF, Todd Sherer, PhD. "Na busca urgente de melhores opções de tratamento para os pacientes, trabalhamos para identificar e financiar as idéias mais promissoras. O objetivo é mantê-las avançando no desenvolvimento e ajudar as farmacêuticas a atrair os recursos necessários para obter novos tratamentos na linha de chegada."
Capital criado por doadores impulsiona resultados relevantes para o paciente
A MJFF não assume uma posição de IP (n.t.: Intellectual Property) sobre a pesquisa que financiamos, avaliando o ROI (n.t.: Return On Investment) exclusivamente com base no potencial para melhor atender às necessidades médicas não atendidas dos pacientes. As doações da Fundação de US $ 1,3 milhão e US $ 1,5 milhão (respectivamente) financiaram testes clínicos iniciais com levodopa inalada e apomorfina solúvel, e ajudaram fabricantes de medicamentos a obter centenas de milhões de dólares em investimentos adicionais para impulsionar as terapias durante os ensaios clínicos de Fase II e Fase III. Ambas são "terapias de resgate", destinadas a aliviar rapidamente os sintomas de movimento, incluindo tremores, rigidez e lentidão durante os períodos de folga.
A levodopa inalada, a ser comercializada como Inbrija, foi desenvolvida pela biotecnologia Civitas Therapeutics, que recebeu doações do MJFF em 2011 e 2013. Depois de promissores resultados iniciais ajudaram a empresa a levantar três rodadas de capital no total de US $ 121 milhões. Civitas foi adquirida pela empresa biofarmacêutica Acorda por US $ 525 milhões em 2014.
Em uma cadeia semelhante de eventos, a biotecnologia Cynapsus Therapeutics recebeu doações de MJFF para testes iniciais de sua fita apomorfina em 2012 e 2014. Ele arrecadou US $ 99 milhões em financiamentos (incluindo o IPO de 2015) e foi adquirido pela farmacêutica Sunovion para US $ 624 milhões em 2016.
O risco de descida aproxima o campo das curas
Não é exagero dizer que desde que Michael fundou a Fundação, o financiamento de mais de US $ 800 milhões em pesquisa pela MJFF transformou o desenvolvimento de medicamentos de Parkinson. Hoje, a pesquisa de Parkinson representa uma tremenda oportunidade para muitas empresas e investidores, e o pipeline está repleto de novas abordagens terapêuticas em desenvolvimento.
O apoio do MJFF está impulsionando novos tratamentos para os sintomas de Parkinson, bem como terapias que podem retardar, parar ou até mesmo prevenir a doença. Um rico portfólio de estratégias está mirando nos principais alvos genéticos:
A biotecnologia de San Francisco, Denali Therapeutics, anunciou resultados promissores de seu estudo clínico de Fase I de um inibidor de LRRK2 em voluntários saudáveis e está planejando um estudo de Fase II em pacientes com Parkinson.
Sete terapias com alfa-sinucleína estão agora em ensaios clínicos (três receberam doações iniciais do MJFF). Depois que doações da Fundação totalizaram US $ 740.000, a Neuropore, empresa de biotecnologia de San Diego, assinou um contrato no valor de até US $ 460 milhões com a empresa farmacêutica UCB para continuar desenvolvendo seu pipeline terapêutico.
Cambridge biotecnologia Lysosomal Therapeutics recebeu financiamento de MJFF de US $ 230.000 para desenvolver uma droga contra a disfunção GBA, que está associada a mutações do gene GBA, a causa genética mais comum conhecida de Parkinson. A Allergan pagou pelos direitos de aquisição da Lysosomal Therapeutics após a fase I dos ensaios de sua droga. As empresas estão atualmente analisando dados de teste.
O apoio do MJFF também permite pesquisas sobre tratamentos aprovados para outras condições que se mostram promissoras na doença de Parkinson. Depois de apoiarmos os ensaios de fase II do isradipina (um medicamento para pressão alta), os Institutos Nacionais de Saúde estão financiando estudos de Fase III em andamento para testar sua eficácia em retardar a doença de Parkinson.
O papel do MJFF evolui com um pipeline robusto
Enquanto continuamos a financiar terapias específicas, nossos recursos não financeiros estão diminuindo os riscos da pesquisa de Parkinson como um todo, atraindo cientistas e desenvolvedores de drogas com as ferramentas para buscar novas terapias.
Talvez a contribuição mais valiosa do MJFF, além do financiamento, esteja galvanizando uma comunidade de voluntários de pesquisa. Nossa Fundação está reunindo informações críticas para ajudar os pesquisadores a entender melhor a doença de Parkinson e projetar melhores testes de drogas. Por meio de estudos em grande escala, como a Iniciativa de Marcadores de Progressão de Parkinson e o Fox Insight online, a MJFF está criando uma rica variedade de dados sobre pacientes e sua experiência única com o doença de Parkinson.
Talvez a contribuição mais valiosa do MJFF, além do financiamento, esteja galvanizando uma comunidade de voluntários de pesquisa. Nossa Fundação está reunindo informações críticas para ajudar os pesquisadores a entender melhor a doença de Parkinson e projetar melhores testes de drogas. Por meio de estudos em grande escala, como a Iniciativa de Marcadores de Progressão de Parkinson e o Fox Insight online, a MJFF está criando uma rica variedade de dados sobre pacientes e sua experiência única com a doença de Parkinson. As empresas estão usando esses dados - todos desidentificados e disponíveis para pesquisadores qualificados - para saber mais sobre quem se inscreve em seus estudos e como medir o sucesso, por exemplo.
Também estamos fornecendo ferramentas de laboratório acessíveis para a pesquisa de Parkinson, juntamente com materiais e suporte para recrutamento de estudos. Esses recursos de “habilitação terapêutica” não apenas ajudam as empresas a executar seus estudos, mas também ajudam a inclinar as chances em favor de sua decisão de buscar o desenvolvimento de drogas para Parkinson. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: MichaelJFox.
Em uma pesquisa do MJFF de 2014 com mais de 3.000 entrevistados, quase 50% relataram que os episódios "off" afetaram moderada ou severamente sua capacidade de realizar tarefas diárias. "As aprovações dessas drogas representariam um marco em nossa estratégia de 'redução de risco'", disse o CEO da MJFF, Todd Sherer, PhD. "Na busca urgente de melhores opções de tratamento para os pacientes, trabalhamos para identificar e financiar as idéias mais promissoras. O objetivo é mantê-las avançando no desenvolvimento e ajudar as farmacêuticas a atrair os recursos necessários para obter novos tratamentos na linha de chegada."
Capital criado por doadores impulsiona resultados relevantes para o paciente
A MJFF não assume uma posição de IP (n.t.: Intellectual Property) sobre a pesquisa que financiamos, avaliando o ROI (n.t.: Return On Investment) exclusivamente com base no potencial para melhor atender às necessidades médicas não atendidas dos pacientes. As doações da Fundação de US $ 1,3 milhão e US $ 1,5 milhão (respectivamente) financiaram testes clínicos iniciais com levodopa inalada e apomorfina solúvel, e ajudaram fabricantes de medicamentos a obter centenas de milhões de dólares em investimentos adicionais para impulsionar as terapias durante os ensaios clínicos de Fase II e Fase III. Ambas são "terapias de resgate", destinadas a aliviar rapidamente os sintomas de movimento, incluindo tremores, rigidez e lentidão durante os períodos de folga.
A levodopa inalada, a ser comercializada como Inbrija, foi desenvolvida pela biotecnologia Civitas Therapeutics, que recebeu doações do MJFF em 2011 e 2013. Depois de promissores resultados iniciais ajudaram a empresa a levantar três rodadas de capital no total de US $ 121 milhões. Civitas foi adquirida pela empresa biofarmacêutica Acorda por US $ 525 milhões em 2014.
Em uma cadeia semelhante de eventos, a biotecnologia Cynapsus Therapeutics recebeu doações de MJFF para testes iniciais de sua fita apomorfina em 2012 e 2014. Ele arrecadou US $ 99 milhões em financiamentos (incluindo o IPO de 2015) e foi adquirido pela farmacêutica Sunovion para US $ 624 milhões em 2016.
O risco de descida aproxima o campo das curas
Não é exagero dizer que desde que Michael fundou a Fundação, o financiamento de mais de US $ 800 milhões em pesquisa pela MJFF transformou o desenvolvimento de medicamentos de Parkinson. Hoje, a pesquisa de Parkinson representa uma tremenda oportunidade para muitas empresas e investidores, e o pipeline está repleto de novas abordagens terapêuticas em desenvolvimento.
O apoio do MJFF está impulsionando novos tratamentos para os sintomas de Parkinson, bem como terapias que podem retardar, parar ou até mesmo prevenir a doença. Um rico portfólio de estratégias está mirando nos principais alvos genéticos:
A biotecnologia de San Francisco, Denali Therapeutics, anunciou resultados promissores de seu estudo clínico de Fase I de um inibidor de LRRK2 em voluntários saudáveis e está planejando um estudo de Fase II em pacientes com Parkinson.
Sete terapias com alfa-sinucleína estão agora em ensaios clínicos (três receberam doações iniciais do MJFF). Depois que doações da Fundação totalizaram US $ 740.000, a Neuropore, empresa de biotecnologia de San Diego, assinou um contrato no valor de até US $ 460 milhões com a empresa farmacêutica UCB para continuar desenvolvendo seu pipeline terapêutico.
Cambridge biotecnologia Lysosomal Therapeutics recebeu financiamento de MJFF de US $ 230.000 para desenvolver uma droga contra a disfunção GBA, que está associada a mutações do gene GBA, a causa genética mais comum conhecida de Parkinson. A Allergan pagou pelos direitos de aquisição da Lysosomal Therapeutics após a fase I dos ensaios de sua droga. As empresas estão atualmente analisando dados de teste.
O apoio do MJFF também permite pesquisas sobre tratamentos aprovados para outras condições que se mostram promissoras na doença de Parkinson. Depois de apoiarmos os ensaios de fase II do isradipina (um medicamento para pressão alta), os Institutos Nacionais de Saúde estão financiando estudos de Fase III em andamento para testar sua eficácia em retardar a doença de Parkinson.
O papel do MJFF evolui com um pipeline robusto
Enquanto continuamos a financiar terapias específicas, nossos recursos não financeiros estão diminuindo os riscos da pesquisa de Parkinson como um todo, atraindo cientistas e desenvolvedores de drogas com as ferramentas para buscar novas terapias.
Talvez a contribuição mais valiosa do MJFF, além do financiamento, esteja galvanizando uma comunidade de voluntários de pesquisa. Nossa Fundação está reunindo informações críticas para ajudar os pesquisadores a entender melhor a doença de Parkinson e projetar melhores testes de drogas. Por meio de estudos em grande escala, como a Iniciativa de Marcadores de Progressão de Parkinson e o Fox Insight online, a MJFF está criando uma rica variedade de dados sobre pacientes e sua experiência única com o doença de Parkinson.
Talvez a contribuição mais valiosa do MJFF, além do financiamento, esteja galvanizando uma comunidade de voluntários de pesquisa. Nossa Fundação está reunindo informações críticas para ajudar os pesquisadores a entender melhor a doença de Parkinson e projetar melhores testes de drogas. Por meio de estudos em grande escala, como a Iniciativa de Marcadores de Progressão de Parkinson e o Fox Insight online, a MJFF está criando uma rica variedade de dados sobre pacientes e sua experiência única com a doença de Parkinson. As empresas estão usando esses dados - todos desidentificados e disponíveis para pesquisadores qualificados - para saber mais sobre quem se inscreve em seus estudos e como medir o sucesso, por exemplo.
Também estamos fornecendo ferramentas de laboratório acessíveis para a pesquisa de Parkinson, juntamente com materiais e suporte para recrutamento de estudos. Esses recursos de “habilitação terapêutica” não apenas ajudam as empresas a executar seus estudos, mas também ajudam a inclinar as chances em favor de sua decisão de buscar o desenvolvimento de drogas para Parkinson. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: MichaelJFox.
terça-feira, 6 de junho de 2017
Os dados da Fase III da CVT-301 (L-dopa pó inalável) mostraram função motora significativamente melhorada durante os períodos de “off” na doença de Parkinson
6/6/2017 - O estudo SPAN-PD da fase 3 da CVT-301 encontrou o objetivo final de melhoria na UPDRS III, em dados apresentados em 2017 Congresso Internacional de Doenças de Parkinson e Distúrbios do Movimento (MDS).
Múltiplos pontos finais secundários apoiaram o resultado do desfecho primário.
A Acorda planeja arquivar o novo pedido de droga (NDA) nos EUA no final do segundo trimestre de 2017 (...)
ARDSLEY, NY - (BUSINESS WIRE) - A Acorda Therapeutics, Inc. apresentou dados de seu ensaio clínico Fase 3 SPAN-PD de CVT-301 (pó de inalação de levodopa) que apresentou uma melhoria estatisticamente significante, clinicamente significativa na função motora, conforme medido pela Escala de Avaliação da Doença de Parkinson Unificada - Parte III (UPDRS III) em pessoas com doença de Parkinson com períodos OFF. Múltiplos pontos finais secundários, incluindo a realização de um estado ON com manutenção durante 60 minutos e Patient Global Impression of Change (PGIC), apoiaram o resultado primário. Essas descobertas estão sendo apresentadas no Congresso Internacional de Doenças de Parkinson e Doenças do Movimento (MDS), realizado em Vancouver, Columbia Britânica, de 4 a 8 de junho de 2017.
A Acorda está desenvolvendo CVT-301 como um tratamento para sintomas de períodos OFF em pessoas com Parkinson tomando um regime de carbidopa / levodopa. Os períodos OFF referem-se ao ressurgimento dos sintomas de Parkinson.
Eficácia chave e resultados de segurança: Estudo SPAN-PD da Fase 3
O cartaz "Levodopa inalada (CVT-301, dose de 84 mg) melhora significativamente a função motora durante os períodos de OFF em indivíduos com doença de Parkinson: um estudo de fase 3 (SPAN-PD)" (Poster # LBA34) destacou resultados de 12 semanas, Ensaio controlado por placebo que matriculou 339 participantes.
O estudo encontrou seu desfecho primário, com CVT-301 84 mg mostrando melhora estatisticamente significante na função motora em comparação com o placebo, conforme medido pela alteração média na UPDRS III em 30 minutos pós-dose na semana 12 (-9,83 vs. -5,91; P = 0,009).
As análises secundárias de eficácia foram realizadas utilizando uma hierarquia pré especificada. A ordem da hierarquia foi definida com base na probabilidade de sucesso, orientada pelos resultados da Fase 2b. O ponto final primário (CVT-301 84 mg versus placebo) foi testado primeiro por significância estatística. Ao atingir significância, os parâmetros secundários foram testados para CVT-301 84 mg versus placebo seguido de CVT-301 60 mg na ordem hierárquica, desde que cada ponto final anterior atingisse um nível de significância de P menor que 0,05. A seqüência hierárquica não alcançou significância estatística na Etapa 3. Os valores p não ajustados (nominais) são apresentados abaixo para todos os pontos-chave principais secundários. (segue…) Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Bio Space. Leia mais aqui: (FEBRUARY 01, 2019) CVT-301 for Parkinson's disease: dose and effect size issues.
Múltiplos pontos finais secundários apoiaram o resultado do desfecho primário.
A Acorda planeja arquivar o novo pedido de droga (NDA) nos EUA no final do segundo trimestre de 2017 (...)
ARDSLEY, NY - (BUSINESS WIRE) - A Acorda Therapeutics, Inc. apresentou dados de seu ensaio clínico Fase 3 SPAN-PD de CVT-301 (pó de inalação de levodopa) que apresentou uma melhoria estatisticamente significante, clinicamente significativa na função motora, conforme medido pela Escala de Avaliação da Doença de Parkinson Unificada - Parte III (UPDRS III) em pessoas com doença de Parkinson com períodos OFF. Múltiplos pontos finais secundários, incluindo a realização de um estado ON com manutenção durante 60 minutos e Patient Global Impression of Change (PGIC), apoiaram o resultado primário. Essas descobertas estão sendo apresentadas no Congresso Internacional de Doenças de Parkinson e Doenças do Movimento (MDS), realizado em Vancouver, Columbia Britânica, de 4 a 8 de junho de 2017.
A Acorda está desenvolvendo CVT-301 como um tratamento para sintomas de períodos OFF em pessoas com Parkinson tomando um regime de carbidopa / levodopa. Os períodos OFF referem-se ao ressurgimento dos sintomas de Parkinson.
Eficácia chave e resultados de segurança: Estudo SPAN-PD da Fase 3
O cartaz "Levodopa inalada (CVT-301, dose de 84 mg) melhora significativamente a função motora durante os períodos de OFF em indivíduos com doença de Parkinson: um estudo de fase 3 (SPAN-PD)" (Poster # LBA34) destacou resultados de 12 semanas, Ensaio controlado por placebo que matriculou 339 participantes.
O estudo encontrou seu desfecho primário, com CVT-301 84 mg mostrando melhora estatisticamente significante na função motora em comparação com o placebo, conforme medido pela alteração média na UPDRS III em 30 minutos pós-dose na semana 12 (-9,83 vs. -5,91; P = 0,009).
As análises secundárias de eficácia foram realizadas utilizando uma hierarquia pré especificada. A ordem da hierarquia foi definida com base na probabilidade de sucesso, orientada pelos resultados da Fase 2b. O ponto final primário (CVT-301 84 mg versus placebo) foi testado primeiro por significância estatística. Ao atingir significância, os parâmetros secundários foram testados para CVT-301 84 mg versus placebo seguido de CVT-301 60 mg na ordem hierárquica, desde que cada ponto final anterior atingisse um nível de significância de P menor que 0,05. A seqüência hierárquica não alcançou significância estatística na Etapa 3. Os valores p não ajustados (nominais) são apresentados abaixo para todos os pontos-chave principais secundários. (segue…) Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Bio Space. Leia mais aqui: (FEBRUARY 01, 2019) CVT-301 for Parkinson's disease: dose and effect size issues.
quinta-feira, 9 de fevereiro de 2017
Acorda prepara FDA para arquivar depois que a droga de Parkinson (levodopa inalável) bate o ponto final no teste primário em Fase III
A Acorda está relatando esta manhã que CVT-301 atingiu o endpoint primário no estudo, demonstrando uma melhoria significativa nas habilidades motoras sobre um placebo. O CEO Ron Cohen pegou a droga em um acordo em dinheiro para adquirir a Civitas no final de 2014.
A terapia irá direcionar pacientes de Parkinson durante os períodos de OFF que eles experimentam durante o curso regular de seu regime oral de carbidopa / levodopa, quando os sintomas de Parkinson reaparecerem.
As ações da Acorda subiram cerca de 18% na negociação pré-comercial.
O desfecho primário do estudo foi a alteração na Semana 12 na Escala de Avaliação da Doença de Parkinson Unificada - Parte 3 - Escore UPDRS III- relativamente ao placebo 30 minutos após o tratamento para a dose de 84 mg. E ele marcou: mudança UPDRS III para a dose de 84 mg foi -9,83 em comparação com -5,91 para placebo (p = 0,009), a Acorda relatou. Os investigadores, entretanto, estão permanecendo reservados por ora sobre os pontos de extremidade secundários, com o conjunto de dados previsto para lançamento no final do ano.
O plano agora é apressar-se ao longo de um aplicativo da FDA no segundo trimestre, após os investigadores obterem dados de segurança a longo prazo no primeiro trimestre, com um passo das EMA (Enterprise Management Associates – firmas de pesquisa) a seguir antes do final do ano. Isso está um pouco atrasado. A Acorda tinha inicialmente mapeado um plano para arquivo até o final de 2016. Mas isso é um engate relativamente pequeno nesta fase do jogo.
O sucesso da Fase III também é uma boa notícia para a Alkermes, que arrecadou US $ 60 milhões do dinheiro da compra junto com um fluxo de royalties. Alkermes, que uma vez tinha trabalhado em insulina inalada, forneceu uma parte significativa da tecnologia para CVT-301, que é entregue por um inalador.
Na época da compra, a Mark Schoenebaum do ISI estava entusiasmada com as perspectivas da Acorda, destacando o ajuste natural para uma empresa que tem comercializado o medicamento para a esclerose múltipla Ampyra.
"É um ajuste estratégico óbvio (especialidade neuro)", observou quando o negócio foi anunciado. "Os investidores foram" preparados "para tal acordo pela ACOR mgmt, da necessidade médica para o novo produto que é claramente real, o custo da Fase III deve ser gerenciável, o negócio é provável que seja altamente lucrativo (eventualmente) mesmo em níveis de vendas que fiquem aquém doe pico da empresa de $ 500M EU em orientação de vendas, e os dados parecem sólidos. "
"Estamos muito encorajados pelos resultados de eficácia e segurança deste ensaio, que validam os resultados positivos da Fase IIb", disse Burkhard Blank, chefe médico da Acorda. "Nós gostaríamos de expressar nossa gratidão aos voluntários do estudo e aos investigadores clínicos que participaram neste julgamento para promover nossa compreensão desta terapia potencial importante para pessoas com Parkinson." Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: DivestOpedia.
quarta-feira, 12 de outubro de 2016
Versão inalada de drogas de Parkinson pode ajudar a manter os sintomas no controle
WEDNESDAY, Oct. 12, 2016 - Uma versão inalável da droga levodopa para Parkinson pode ajudar quando os pacientes apresentam sintomas entre as doses da forma de pílula do medicamento, um novo pequeno estudo descobre.
A levodopa pode controlar os tremores, rigidez e dificuldade em manter o equilíbrio e coordenação associadas à doença de Parkinson. No entanto, dentro de dois anos, tantos como a metade de todos os pacientes têm perda rápida e inesperada do controle motor durante os períodos "off", quando a droga desaparece entre as doses, os pesquisadores explicaram.
"Períodos off são considerados uma das maiores necessidades médicas não satisfeitas no tratamento da doença de Parkinson e, normalmente, aumentam em frequência durante o curso da doença", disse o pesquisador Michael Lipp. Ele é vice-presidente de desenvolvimento de produtos farmacêuticos e operações técnicas da Acorda Therapeutics, fabricante e financiador do estudo da droga.
Levodopa inalada poderia ser usada juntamente com levodopa oral por 70 por cento dos pacientes de Parkinson nos Estados Unidos, ele disse.
"Estamos estudando levodopa inalada para determinar a medida em que ela pode restaurar a função motora quando utilizada quando as pessoas começam a experimentar períodos off", disse Lipp.
Em ensaios clínicos, os pacientes foram capazes de utilizar o inalador por si próprios, enquanto em um estado off, disse ele. Mais testes e ensaios maiores são necessários antes que a levodopa inalável possa estar disponível.
"Períodos off podem ser extremamente prejudiciais para a vida das pessoas com Parkinson e suas famílias", disse Lipp. "Levodopa inalada tem o potencial de ajudar as pessoas com Parkinson a minimizar essas interrupções."
Dr. Michael Okun é o diretor médico nacional da Fundação Nacional de Parkinson. "A resposta atrasada para medicamentos para iniciar e começar a trabalhar é um enorme problema para muitos de nossos pacientes que chamam a fundação por uma hotline de apoio ao Parkinson", disse ele.
"A formulação levodopa inalada poderia ajudar essas pessoas e estamos ansiosos para estudos maiores com foco nas pessoas" que lutam com esses períodos off, disse Okun.
Para o estudo, Lipp e seus colegas testaram a nova versão de levodopa em cães, 18 pessoas sem Parkinson e 24 doentes de Parkinson que tinham, pelo menos, duas horas off por dia, apesar de tomar pílulas de levodopa.
A droga inalada foi rapidamente absorvida e foi detectável na corrente sanguínea dentro de cinco minutos, em comparação com 20 minutos depois de tomar levodopa por via oral, os pesquisadores descobriram.
Os doentes de Parkinson apresentaram melhora da função motora após a inalação do medicamento, disse Lipp. A droga pareceu segura e foi bem tolerada. A tosse foi o efeito colateral mais comum, de acordo com o estudo.
O relatório foi publicado 12 de outubro na revista Science Translational Medicine.
Há aproximadamente 1 milhão de pessoas nos Estados Unidos com doença de Parkinson, de acordo com os investigadores. Uma doença neurodegenerativa progressiva causada por uma perda gradual de certas células do cérebro responsáveis pela produção de dopamina, provoca perturbações da função motora, o Parkinson inclui movimento descontrolado, rigidez muscular e tremores. Outros sintomas incluem ansiedade, depressão, dificuldades de sono e problemas de estômago, disseram os pesquisadores.
Nos Estados Unidos, cerca de 350.000 pessoas com Parkinson têm off períodos, os pesquisadores adicionaram.
Dr. Andrew Feigin é um neurologista no Instituto Northwell Saúde Neuroscience em Great Neck, NY . "Levodopa continua sendo o tratamento padrão-ouro para a doença de Parkinson, mas os efeitos benéficos podem se tornarem erráticos e não confiáveis com o avanço do Parkinson", disse ele.
Várias novas preparações de levodopa, quer tenham recentemente se tornadas disponível ou estão em desenvolvimento, disse ele. "Atualmente, a única medicação de resgate para essas falhas de dose é um agonista da dopamina injetável chamado APOKYN [apomorfina], portanto, ter um medicamento inalado que podem preencher essa necessidade seria útil", disse Feigin.
Mais informação
Visite a Fundação Nacional de Parkinson para saber mais sobre a doença de Parkinson. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: UPI.
A levodopa pode controlar os tremores, rigidez e dificuldade em manter o equilíbrio e coordenação associadas à doença de Parkinson. No entanto, dentro de dois anos, tantos como a metade de todos os pacientes têm perda rápida e inesperada do controle motor durante os períodos "off", quando a droga desaparece entre as doses, os pesquisadores explicaram.
"Períodos off são considerados uma das maiores necessidades médicas não satisfeitas no tratamento da doença de Parkinson e, normalmente, aumentam em frequência durante o curso da doença", disse o pesquisador Michael Lipp. Ele é vice-presidente de desenvolvimento de produtos farmacêuticos e operações técnicas da Acorda Therapeutics, fabricante e financiador do estudo da droga.
Levodopa inalada poderia ser usada juntamente com levodopa oral por 70 por cento dos pacientes de Parkinson nos Estados Unidos, ele disse.
"Estamos estudando levodopa inalada para determinar a medida em que ela pode restaurar a função motora quando utilizada quando as pessoas começam a experimentar períodos off", disse Lipp.
Em ensaios clínicos, os pacientes foram capazes de utilizar o inalador por si próprios, enquanto em um estado off, disse ele. Mais testes e ensaios maiores são necessários antes que a levodopa inalável possa estar disponível.
"Períodos off podem ser extremamente prejudiciais para a vida das pessoas com Parkinson e suas famílias", disse Lipp. "Levodopa inalada tem o potencial de ajudar as pessoas com Parkinson a minimizar essas interrupções."
Dr. Michael Okun é o diretor médico nacional da Fundação Nacional de Parkinson. "A resposta atrasada para medicamentos para iniciar e começar a trabalhar é um enorme problema para muitos de nossos pacientes que chamam a fundação por uma hotline de apoio ao Parkinson", disse ele.
"A formulação levodopa inalada poderia ajudar essas pessoas e estamos ansiosos para estudos maiores com foco nas pessoas" que lutam com esses períodos off, disse Okun.
Para o estudo, Lipp e seus colegas testaram a nova versão de levodopa em cães, 18 pessoas sem Parkinson e 24 doentes de Parkinson que tinham, pelo menos, duas horas off por dia, apesar de tomar pílulas de levodopa.
A droga inalada foi rapidamente absorvida e foi detectável na corrente sanguínea dentro de cinco minutos, em comparação com 20 minutos depois de tomar levodopa por via oral, os pesquisadores descobriram.
Os doentes de Parkinson apresentaram melhora da função motora após a inalação do medicamento, disse Lipp. A droga pareceu segura e foi bem tolerada. A tosse foi o efeito colateral mais comum, de acordo com o estudo.
O relatório foi publicado 12 de outubro na revista Science Translational Medicine.
Há aproximadamente 1 milhão de pessoas nos Estados Unidos com doença de Parkinson, de acordo com os investigadores. Uma doença neurodegenerativa progressiva causada por uma perda gradual de certas células do cérebro responsáveis pela produção de dopamina, provoca perturbações da função motora, o Parkinson inclui movimento descontrolado, rigidez muscular e tremores. Outros sintomas incluem ansiedade, depressão, dificuldades de sono e problemas de estômago, disseram os pesquisadores.
Nos Estados Unidos, cerca de 350.000 pessoas com Parkinson têm off períodos, os pesquisadores adicionaram.
Dr. Andrew Feigin é um neurologista no Instituto Northwell Saúde Neuroscience em Great Neck, NY . "Levodopa continua sendo o tratamento padrão-ouro para a doença de Parkinson, mas os efeitos benéficos podem se tornarem erráticos e não confiáveis com o avanço do Parkinson", disse ele.
Várias novas preparações de levodopa, quer tenham recentemente se tornadas disponível ou estão em desenvolvimento, disse ele. "Atualmente, a única medicação de resgate para essas falhas de dose é um agonista da dopamina injetável chamado APOKYN [apomorfina], portanto, ter um medicamento inalado que podem preencher essa necessidade seria útil", disse Feigin.
Mais informação
Visite a Fundação Nacional de Parkinson para saber mais sobre a doença de Parkinson. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: UPI.
quarta-feira, 17 de junho de 2015
Períodos 'off' com Levodopa inalado podem ser reduzidos no Parkinson
Inalador inovador aliviou sintomas motores entre as doses de levodopa padrão em um estudo anterior
06.16.2015 - SAN DIEGO - Uma formulação de levodopa inalado reduziu o avanço dos sintomas motores em pacientes com doença de Parkinson durante períodos em que a terapia oral de levodopa se esgotou, os pesquisadores aqui relatam.
Em um estudo de fase IIb, pacientes na investigação droga CVT-301, tiveram uma redução significativa na escala de classificação Parte (UPDRS) da doença de Parkinson, pontuações Unificadas III, ao longo de 4 semanas, em comparação com placebo, Robert Hauser, MD, da University of South Florida Medical Center em Tampa, e colegas relataram em um cartaz na reunião aqui, da Movement Disorders Society.
"Pode servir a uma necessidade não atendida", disse Hauser ao MedPage Today. "Se ficar provado seguro e eficaz em ensaios de fase III, tem o potencial para ser útil."
Episódios "off" envolvem o re-aparecimento de sintomas motores, tais como uma diminuição da capacidade de mover-se, rigidez muscular e tremor; estes ocorrem porque a eficácia da levodopa bucal diminui antes que a próxima dose possa ser dada de forma segura. As terapias atuais para estes episódios, que afetam até a metade de todos os pacientes com levodopa, são limitadas, disseram os pesquisadores.
Uma vez que a levodopa é o tratamento oral mais eficaz para os sintomas de Parkinson, a capacidade de preencher os referidos períodos entre as doses pode ser útil, disse Hauser.
Para o estudo, os investigadores tiveram randomizados 86 pacientes com doença de Parkinson, quer ao produto inalado sob investigação, quer ao placebo, durante um período de 4 semanas. Para as primeiras 2 semanas, os pacientes tomaram uma dose de 35 mg, e para as 2 últimas semanas, eles tomaram a dose de 50 mg.
Todos os pacientes estavam em tratamento com levodopa e sua ingestão diária média foi de 770 mg / dia, com um tempo médio "off" de 6 horas por dia.
O desfecho primário foi a alteração na pontuação no UPDRS parte III durante os períodos "off".
Em média, os pacientes usaram a levodopa "resgate" ou placebo cerca de duas vezes por dia.
Hauser e seus colegas descobriram que a droga melhorou significativamente as pontuações na UPDRS parte III em todos os pontos de tempo entre 10 e 60 minutos após a administração, em comparação com placebo (P <0,05
No final do estudo de 4 semanas, as alteração nas pontuações da UPDRS Parte III foram significativamente melhores para os pacientes de drogas, para ambas as doses média:
35 mg: -9,9 contra -5,3, p = 0,007
50 mg: -10 contra -3,1, P <0,001
Os pacientes também relataram a redução do tempo "off" - em 1,1 horas / dia, com a dose de 35 mg, e por uma significativa 1,6 horas / dia, com a dose de 50 mg.
Houve mais eventos adversos no grupo droga - 47% contra 33% - incluindo tontura, tosse, náuseas e ansiedade, o que poderia ser interpretado como ligado a um excesso de droga, mas que seria necessário um estudo mais aprofundado, disse Hauser.
Eles concluíram que a levodopa inalada melhora a função motora tão cedo quanto aos 10 minutos após a administração, reduz o tempo "off", e parece ser segura e bem tolerada.
A Farmacêutica Acorda Therapeutics está atualmente registrando pacientes em um ensaio de fase III do fármaco.
Peter Jenner, MD, do Kings College London, disse em um comunicado que a nova formulação inalada "parece oferecer uma nova rota de administração de levodopa, que pode ser usada para tratar a períodos 'off'."
"Meu pensamento imediato é que ela vá oferecer uma alternativa para resgatar períodos 'off' atualmente obtidos por injecção subcutânea de apomorfina", disse Jenner. "A forma não-invasiva de terapia de resgate terá utilidade e conveniência para os pacientes com doença de Parkinson que experimentam súbitos 'off' e melhorar a sua qualidade de vida."
O estudo foi apoiado por Acorda Therapeutics. (original em inglês, tradução Google, revisão Hugo) Fonte: MedPage Today.
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