August 7, 2018 - A Lundbeck, da Dinamarca, está trazendo para a clínica uma terceira droga potencial para a doença de Parkinson - um anticorpo humano que a empresa espera combater a causa subjacente da doença.
O composto conhecido como Lu AF82422 foi inventado pela Lundbeck em colaboração com a Genmab, a empresa que também desenvolveu o medicamento para câncer de sangue Darzalex da Janssen (daratumumab).
De acordo com a Lundbeck Lu AF82422 é um anticorpo humano dirigido contra as proteínas tóxicas que causam a morte das células cerebrais produtoras de dopamina que levam à doença de Parkinson.
Acredita-se que o composto funcione como os anticorpos naturais do corpo quando o sistema imunológico trabalha para remover proteínas prejudiciais.
Como tem como alvo a biologia subjacente da doença, o Lu AF82422 pode potencialmente não apenas tratar seus sintomas, mas também pode retardar ou interromper sua progressão.
O primeiro anticorpo que a Lundbeck trouxe para o desenvolvimento clínico, no estudo de fase 1, será estudado em voluntários saudáveis e em pacientes com doença de Parkinson.
A Lundbeck já adicionou dois outros potenciais medicamentos de Parkinson ao seu duto este ano: o Lu AF28996 e o foliglurax. A farmacêutica dinamarquesa também começou a desenvolver o Lu AF764323 para a esquizofrenia e a doença de Alzheimer este ano.
Há uma necessidade desesperada de novos medicamentos para Parkinson - com apenas um punhado de drogas sendo aprovado na última década.
O filme sob a língua APL-130277 da Sunovion está próximo do mercado, depois de atingir a meta em um teste de estágio avançado, melhorando a função motora em comparação com o placebo.
No ano passado, a FDA aprovou o Xadago (safinamida) da Newron como um tratamento adicional para pacientes que tomam levodopa / carbidopa e estão experimentando episódios "desligados", após uma batalha de cinco anos com o regulador. O Xadago foi aprovado na Europa em 2015.
O Nuplazid da Acadia, que trata alucinações e delírios causados pela doença, foi aprovado pela FDA em 2016, mas há preocupações sobre sua segurança.
A empresa britânica de biotecnologia e-Therapeutics começou a trabalhar este ano com a empresa de genômica C4X Discovery para desenvolver novas terapias para o Parkinson. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Pharma Phorum.
Mostrando postagens com marcador anticorpo. Mostrar todas as postagens
Mostrando postagens com marcador anticorpo. Mostrar todas as postagens
terça-feira, 7 de agosto de 2018
terça-feira, 24 de julho de 2018
terça-feira, 17 de julho de 2018
Anticorpo Monoclonal Anti-α-Sinucleína Mostra Segurança e Tolerabilidade na Doença de Parkinson
 |
| A 97% reduction in free serum α-synuclein levels was observed after a single dose of PRX002 at the highest concentration. |
Este estudo randomizado duplo-cego de múltiplas doses ascendentes incluiu 80 participantes aleatoriamente designados para receber PRX002 intravenoso a 0,3 mg / kg, 1,0 mg / kg, 3,0 mg / kg, 10 mg / kg, 30 mg / kg ou 60 mg / kg ou uma dose de placebo. Os participantes do estudo foram administrados 3 doses por mês e monitorados por 6 meses. Os eventos adversos emergentes do tratamento que ocorreram incluíram 5 casos de constipação, 4 casos de reação à infusão e 3 casos de diarreia, cefaléia, edema periférico, síndrome de punção pós-lombar e infecção do trato respiratório superior. Nenhum evento adverso emergente ou grave ocorreu. Anticorpos em desenvolvimento contra a droga não foram detectados.
Os níveis séricos de PRX002 aumentaram conforme o esperado e a meia-vida de eliminação terminal média foi de 10,2 dias em diferentes doses. Uma redução de 97% nos níveis de α-sinucleína sérica livre foi observada após uma dose única de PRX002 na concentração mais alta (F 78,284 = 1,66; P = 0,002), com reduções comparáveis após mais 2 doses. Em cada grupo, a concentração de PRX002 no líquido cefalorraquidiano aumentou com a dose para aproximadamente 0,3% em relação ao soro.
Dos 80 participantes deste estudo, 78 eram brancos e 64 eram homens, com uma mediana de idade de 58 ± 8,4 anos. O estudo foi realizado em 8 centros de estudo nos Estados Unidos entre julho de 2014 e setembro de 2016 e envolveu participantes com doença de Parkinson idiopática de gravidade leve a moderada. Os pesquisadores avaliaram a segurança e a tolerabilidade por meio de exames neurológicos e físicos, sinais vitais, exames laboratoriais e eventos adversos.
Os pesquisadores
concluíram que “as doses [únicas] e múltiplas de PRX002 eram
geralmente seguras e bem toleradas e resultaram em uma ligação
robusta de α-sinucleína periférica e aumentos dose-dependentes de
PRX002 no líquido cefalorraquidiano, atingindo concentrações de
líquido cefalorraquidiano que podem ser esperadas A-sinucleína
agregada extracelular no cérebro. Os resultados apoiam o desenho de
um estudo clínico em fase 2 em andamento (identificador
Clinicaltrials.gov: NCT03100149).” Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Neurology Advisor.
quarta-feira, 18 de abril de 2018
BIIB054 da Biogen mostra dados positivos na fase 1 do teste de Parkinson
APRIL 18, 2018 - O candidato ao tratamento de Parkinson BIIB054 foi bem tolerado e apresentou um perfil farmacológico favorável nos resultados clínicos preliminares da Fase 1.
A Biogen apresentará esses resultados na Reunião Anual da ANN da American Academy of Neurology em 2018, em Los Angeles, Califórnia, de 21 a 27 de abril. O Parkinson’s News Today estará cobrindo a conferência.
A apresentação “Estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, dose única ascendente do anticorpo anti-alfa-sinucleína BIIB054 em pacientes com doença de Parkinson” será feita às 15h30. PST 24 de abril.
Pessoas com doença de Parkinson geralmente exibem aglomerados compostos principalmente da forma agregada de uma proteína chamada alfa-sinucleína. Esses aglomerados resultam do dobramento incorreto da alfa-sinucleína em sua estrutura tridimensional e prejudicam severamente a comunicação das células nervosas. Os cientistas acreditam que os agregados de alfa-sinucleína se espalham de células doentes para saudáveis, ditando a progressão de Parkinson.
O BIIB054 é um anticorpo derivado de humanos que se liga à alfa-sinucleína agregada, impedindo a propagação da proteína aglomerada.
A Biogen conduziu um ensaio de Fase 1 controlado por placebo (NCT02459886) para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética de uma série de doses únicas de BIIB054, em participantes saudáveis e pacientes com doença de Parkinson precoce. Farmacocinética refere-se à absorção, biodisponibilidade, distribuição, metabolismo e excreção do medicamento no organismo.
Os cientistas também analisaram a farmacocinética do BIIB054 no sangue dos participantes, juntamente com a imunogenicidade do composto experimental, ou a sua capacidade de induzir uma resposta imunitária no organismo.
Um total de 18 pacientes com Parkinson (47-75 anos, 13 homens) receberam aleatoriamente uma série de doses únicas de BIIB054 (15-45 mg / kg) ou placebo. Os indivíduos foram avaliados por 16 semanas com imagens clínicas cerebrais, eletrocardiograma (medição da atividade elétrica do coração) e avaliações laboratoriais.
A meia-vida do sangue da BIIB054 - o tempo necessário para uma redução de 50% na quantidade de um composto - foi de aproximadamente 30 dias nos pacientes com Parkinson. A quantidade média de BIIB054 no líquido cefalorraquidiano, que preenche o cérebro e a medula espinhal, foi de 0,4% em relação à do sangue.
Dados farmacocinéticos de voluntários saudáveis e pacientes com Parkinson foram semelhantes. Os complexos de BIIB054-sinucleína foram encontrados no sangue, confirmando a ligação da molécula à alfa-sinucleína.
A maioria dos eventos adversos foi leve e não relacionada ao tratamento com BIIB054.
"Os resultados preliminares do primeiro estudo da BIIB054 em pacientes com [Parkinson] mostram uma favorável [farmacocinética], segurança e perfis de tolerabilidade, fornecendo justificativa para um maior desenvolvimento clínico", escreveram os pesquisadores. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Parkinsons News Today.
A Biogen apresentará esses resultados na Reunião Anual da ANN da American Academy of Neurology em 2018, em Los Angeles, Califórnia, de 21 a 27 de abril. O Parkinson’s News Today estará cobrindo a conferência.
A apresentação “Estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, dose única ascendente do anticorpo anti-alfa-sinucleína BIIB054 em pacientes com doença de Parkinson” será feita às 15h30. PST 24 de abril.
Pessoas com doença de Parkinson geralmente exibem aglomerados compostos principalmente da forma agregada de uma proteína chamada alfa-sinucleína. Esses aglomerados resultam do dobramento incorreto da alfa-sinucleína em sua estrutura tridimensional e prejudicam severamente a comunicação das células nervosas. Os cientistas acreditam que os agregados de alfa-sinucleína se espalham de células doentes para saudáveis, ditando a progressão de Parkinson.
O BIIB054 é um anticorpo derivado de humanos que se liga à alfa-sinucleína agregada, impedindo a propagação da proteína aglomerada.
A Biogen conduziu um ensaio de Fase 1 controlado por placebo (NCT02459886) para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética de uma série de doses únicas de BIIB054, em participantes saudáveis e pacientes com doença de Parkinson precoce. Farmacocinética refere-se à absorção, biodisponibilidade, distribuição, metabolismo e excreção do medicamento no organismo.
Os cientistas também analisaram a farmacocinética do BIIB054 no sangue dos participantes, juntamente com a imunogenicidade do composto experimental, ou a sua capacidade de induzir uma resposta imunitária no organismo.
Um total de 18 pacientes com Parkinson (47-75 anos, 13 homens) receberam aleatoriamente uma série de doses únicas de BIIB054 (15-45 mg / kg) ou placebo. Os indivíduos foram avaliados por 16 semanas com imagens clínicas cerebrais, eletrocardiograma (medição da atividade elétrica do coração) e avaliações laboratoriais.
A meia-vida do sangue da BIIB054 - o tempo necessário para uma redução de 50% na quantidade de um composto - foi de aproximadamente 30 dias nos pacientes com Parkinson. A quantidade média de BIIB054 no líquido cefalorraquidiano, que preenche o cérebro e a medula espinhal, foi de 0,4% em relação à do sangue.
Dados farmacocinéticos de voluntários saudáveis e pacientes com Parkinson foram semelhantes. Os complexos de BIIB054-sinucleína foram encontrados no sangue, confirmando a ligação da molécula à alfa-sinucleína.
A maioria dos eventos adversos foi leve e não relacionada ao tratamento com BIIB054.
"Os resultados preliminares do primeiro estudo da BIIB054 em pacientes com [Parkinson] mostram uma favorável [farmacocinética], segurança e perfis de tolerabilidade, fornecendo justificativa para um maior desenvolvimento clínico", escreveram os pesquisadores. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Parkinsons News Today.
quinta-feira, 22 de março de 2018
Pesquisa poderia levar a novos tratamentos para Parkinson
Mar. 22, 2018 - Quando o cantor Neil Diamond anunciou em janeiro que iria parar de fazer uma turnê após ser diagnosticado com a doença de Parkinson, isso trouxe nova atenção para o distúrbio neurodegenerativo que pode trazer muitos tipos diferentes de sintomas.
Enquanto não há cura, existem vários meios de tratar os efeitos da doença, de drogas a exercícios.
E há muitas áreas promissoras de pesquisa, de acordo com a Dra. Lisa Shulman, professora de neurologia na Universidade de Maryland School of Medicine, diretora do Centro de Disease e Distúrbios do Movimento da Universidade de Maryland e um neurologista especializado em doença de Parkinson e outros distúrbios do movimento na Universidade de Maryland Medical Center.
O que é o Parkinson e o que causa isso?
A doença de Parkinson é um tipo de distúrbio neurodegenerativo. Isso significa que uma área do cérebro de uma pessoa é ferida e a lesão progride com o tempo. Na doença de Parkinson, a parte do cérebro que controla o movimento é afetada. Alterações também foram encontradas fora do cérebro em outras regiões do corpo, mesmo no trato gastrointestinal.
Ainda não temos uma resposta clara sobre o que causa a doença de Parkinson. Nós sabemos que a genética tem um papel. Mas dos milhares de pessoas que vivem com Parkinson, a maioria não tem outros membros da família com a doença. Como muitas doenças crônicas, a genética torna uma pessoa vulnerável à doença de Parkinson, mas não necessariamente em alto risco de desenvolvê-la.
O que isso faz com uma pessoa ao longo do tempo?
Parkinson afeta a capacidade do cérebro de produzir dopamina, que regula o movimento e as respostas emocionais. A maioria das pessoas associa Parkinson a um tremor, que muitas pessoas experimentam, mas não todas. Também provoca um abrandamento do movimento, rigidez e perda de destreza.
Além dos problemas motores, o Parkinson pode causar alterações cognitivas, incluindo problemas de atenção e multitarefa. Pode causar distúrbios do sono, problemas de equilíbrio, constipação, fadiga e depressão. O Parkinson progride muito gradualmente; perda de equilíbrio e problemas cognitivos geralmente surgem muitos anos após o início.
Como os sintomas motores e não motores são tratados?
A levodopa e outros medicamentos que estimulam o sistema da dopamina são eficazes para os sintomas motores, incluindo tremores, lentidão e rigidez. Quando se trata de sintomas não motores, temos toda uma caixa de ferramentas de medicamentos. Opções estão disponíveis para tratar depressão, ansiedade, constipação e sono. Para muitas pessoas, as partes mais incapacitantes da doença de Parkinson são os problemas de equilíbrio e cognitivos, mas os tratamentos eficazes para esses problemas ainda precisam ser descobertos.
Os últimos 20 anos trouxeram importantes opções cirúrgicas para o tratamento da doença de Parkinson. A cirurgia de estimulação cerebral profunda (DBS) tornou-se um padrão de tratamento para tratar flutuações motoras. Um eletrodo é colocado dentro do cérebro em uma área específica. O eletrodo é conectado a um estimulador que é colocado sob a pele na parte superior do tórax, semelhante a um marcapasso. DBS requer um ou dois buracos no crânio, e eletrodos são passados pelo cérebro. Produz efeitos semelhantes aos que tomam medicação com levodopa e os efeitos são contínuos. A taxa de complicações é baixa; no entanto, como é um dispositivo, pode haver complicações, como problemas de conexão (eletrodos e fios) e necessidade de substituição da bateria.
Os tratamentos não farmacológicos, como o exercício, retardam a progressão da doença?
Uma das descobertas mais importantes nos últimos 15 anos foi que a atividade física claramente beneficia as pessoas com Parkinson. Ambos os exercícios de fortalecimento aeróbico e muscular - esteira, resistência, ciclismo, boxe, dança e tai chi, para citar alguns - têm se mostrado eficazes e podem melhorar a caminhada. O exercício aeróbico melhora a resistência, enquanto a resistência melhora a força muscular - por isso as pessoas devem fazer as duas coisas. É importante manter a frequência cardíaca por 30 a 45 minutos para colher os benefícios. Com o fortalecimento muscular, o objetivo é aumentar progressivamente os pesos ao longo do tempo.
Que novos tratamentos estão no horizonte?
Este é um momento promissor para a pesquisa da doença de Parkinson, porque muitas abordagens novas estão sendo testadas. Para pessoas com diagnóstico recente de Parkinson, estamos atualmente investigando um anticorpo que destrói depósitos anormais de proteínas no cérebro. A esperança é que esta abordagem previna ou retarde a progressão da doença. O Centro Médico da Universidade de Maryland é um dos centros participantes deste estudo clínico.
A ultra-sonografia focada guiada por MRI é uma nova abordagem mais simples que a cirurgia DBS. É classificado como cirurgia, mas não envolve fios cortados ou implantados. Em vez disso, uma pequena lesão é feita no fundo do cérebro com ultra-som. Assim como no DBS, o procedimento de ultrassom focado ajuda a melhorar o tremor, a discinesia e a flutuação motora quando a medicação não é eficaz. Ele potencialmente tem menos efeitos colaterais do que o DBS. O procedimento é atualmente aprovado pelo FDA para outra condição médica chamada tremor essencial, mas ainda não para a doença de Parkinson. Estamos conduzindo testes clínicos no Centro Médico da Universidade de Maryland para investigar o ultrassom focado no Parkinson. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Baltimore Sun.
Enquanto não há cura, existem vários meios de tratar os efeitos da doença, de drogas a exercícios.
E há muitas áreas promissoras de pesquisa, de acordo com a Dra. Lisa Shulman, professora de neurologia na Universidade de Maryland School of Medicine, diretora do Centro de Disease e Distúrbios do Movimento da Universidade de Maryland e um neurologista especializado em doença de Parkinson e outros distúrbios do movimento na Universidade de Maryland Medical Center.
O que é o Parkinson e o que causa isso?
A doença de Parkinson é um tipo de distúrbio neurodegenerativo. Isso significa que uma área do cérebro de uma pessoa é ferida e a lesão progride com o tempo. Na doença de Parkinson, a parte do cérebro que controla o movimento é afetada. Alterações também foram encontradas fora do cérebro em outras regiões do corpo, mesmo no trato gastrointestinal.
Ainda não temos uma resposta clara sobre o que causa a doença de Parkinson. Nós sabemos que a genética tem um papel. Mas dos milhares de pessoas que vivem com Parkinson, a maioria não tem outros membros da família com a doença. Como muitas doenças crônicas, a genética torna uma pessoa vulnerável à doença de Parkinson, mas não necessariamente em alto risco de desenvolvê-la.
O que isso faz com uma pessoa ao longo do tempo?
Parkinson afeta a capacidade do cérebro de produzir dopamina, que regula o movimento e as respostas emocionais. A maioria das pessoas associa Parkinson a um tremor, que muitas pessoas experimentam, mas não todas. Também provoca um abrandamento do movimento, rigidez e perda de destreza.
Além dos problemas motores, o Parkinson pode causar alterações cognitivas, incluindo problemas de atenção e multitarefa. Pode causar distúrbios do sono, problemas de equilíbrio, constipação, fadiga e depressão. O Parkinson progride muito gradualmente; perda de equilíbrio e problemas cognitivos geralmente surgem muitos anos após o início.
Como os sintomas motores e não motores são tratados?
A levodopa e outros medicamentos que estimulam o sistema da dopamina são eficazes para os sintomas motores, incluindo tremores, lentidão e rigidez. Quando se trata de sintomas não motores, temos toda uma caixa de ferramentas de medicamentos. Opções estão disponíveis para tratar depressão, ansiedade, constipação e sono. Para muitas pessoas, as partes mais incapacitantes da doença de Parkinson são os problemas de equilíbrio e cognitivos, mas os tratamentos eficazes para esses problemas ainda precisam ser descobertos.
Os últimos 20 anos trouxeram importantes opções cirúrgicas para o tratamento da doença de Parkinson. A cirurgia de estimulação cerebral profunda (DBS) tornou-se um padrão de tratamento para tratar flutuações motoras. Um eletrodo é colocado dentro do cérebro em uma área específica. O eletrodo é conectado a um estimulador que é colocado sob a pele na parte superior do tórax, semelhante a um marcapasso. DBS requer um ou dois buracos no crânio, e eletrodos são passados pelo cérebro. Produz efeitos semelhantes aos que tomam medicação com levodopa e os efeitos são contínuos. A taxa de complicações é baixa; no entanto, como é um dispositivo, pode haver complicações, como problemas de conexão (eletrodos e fios) e necessidade de substituição da bateria.
Os tratamentos não farmacológicos, como o exercício, retardam a progressão da doença?
Uma das descobertas mais importantes nos últimos 15 anos foi que a atividade física claramente beneficia as pessoas com Parkinson. Ambos os exercícios de fortalecimento aeróbico e muscular - esteira, resistência, ciclismo, boxe, dança e tai chi, para citar alguns - têm se mostrado eficazes e podem melhorar a caminhada. O exercício aeróbico melhora a resistência, enquanto a resistência melhora a força muscular - por isso as pessoas devem fazer as duas coisas. É importante manter a frequência cardíaca por 30 a 45 minutos para colher os benefícios. Com o fortalecimento muscular, o objetivo é aumentar progressivamente os pesos ao longo do tempo.
Que novos tratamentos estão no horizonte?
Este é um momento promissor para a pesquisa da doença de Parkinson, porque muitas abordagens novas estão sendo testadas. Para pessoas com diagnóstico recente de Parkinson, estamos atualmente investigando um anticorpo que destrói depósitos anormais de proteínas no cérebro. A esperança é que esta abordagem previna ou retarde a progressão da doença. O Centro Médico da Universidade de Maryland é um dos centros participantes deste estudo clínico.
A ultra-sonografia focada guiada por MRI é uma nova abordagem mais simples que a cirurgia DBS. É classificado como cirurgia, mas não envolve fios cortados ou implantados. Em vez disso, uma pequena lesão é feita no fundo do cérebro com ultra-som. Assim como no DBS, o procedimento de ultrassom focado ajuda a melhorar o tremor, a discinesia e a flutuação motora quando a medicação não é eficaz. Ele potencialmente tem menos efeitos colaterais do que o DBS. O procedimento é atualmente aprovado pelo FDA para outra condição médica chamada tremor essencial, mas ainda não para a doença de Parkinson. Estamos conduzindo testes clínicos no Centro Médico da Universidade de Maryland para investigar o ultrassom focado no Parkinson. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Baltimore Sun.
terça-feira, 13 de março de 2018
Terapia de Parkinson modificadora da doença é colocada no teste na fase 2
O novo anticorpo monoclonal apontará para clusters de alfa-sinucleína
"A SPARK está avaliando o composto mais promissor ainda sendo desenvolvido para combater a doença de Parkinson em estágio inicial", diz Hubert H. Fernandez, MD, diretor do Centro de Restauração Neurológica da Cleveland Clinic e co-investigador principal do Comitê de Direção Norte-Americano do ensaio. "Ao contrário das terapias existentes, a evidência mostra que este composto tem como alvo a causa subjacente e pode retardar a progressão da doença. Esta é uma das primeiras terapias de imunização passiva a serem estudadas globalmente ".
Como o composto experimental funciona
A proteína alfa-sinucleína é abundante no cérebro, mas apenas na sua forma mutada e dobrada de forma que forma agregados. Estes agregados de alfa-sinucleína são o principal componente dos corpos de Lewy, que são encontrados na doença de Parkinson e outras síndromes neurodegenerativas. Eles se espalham de neurônio para neurônio e para outras partes do cérebro, contribuindo para a progressão da doença.
A evidência de modelos animais indica que os agregados de alfa-sinucleína provavelmente serão fundamentais para a patologia da doença de Parkinson e não apenas "espectadores inocentes", como diz o Dr. Fernández.
SPARK está avaliando BIIB054, um anticorpo monoclonal humano recombinante em desenvolvimento pela Biogen que se liga à alfa-sinucleína agregada e impede sua propagação. Em modelos animais, os compostos agregados BIIB054 / alfa-sinucleína foram lavados com circulação normal do líquido cefalorraquidiano. Ao mesmo tempo, deficiências motoras típicas dos sintomas da doença de Parkinson melhoraram. "Felizmente, o BIIB054 não se liga à alfa-sinucleína normal não formadora de agregados", observa o Dr. Fernández.
Fase 1, tentativa de incentivo
Os resultados do teste de fase 1 do BIIB054, que começou em 2015, deverão ser publicados em breve. O teste testou doses ascendentes de BIIB054 em 48 adultos saudáveis dos EUA entre as idades entre 40 e 65. O composto geralmente era seguro e bem tolerado, exceto que um participante desenvolveu isquemia assintomática no lóbulo parietal direito com a dose mais alta; esta dosagem já não é utilizada. Alguns participantes relataram dor de cabeça, tonturas ou dor relacionadas à infusão e um desenvolveu uma erupção cutânea no local da infusão.
Projeto de estudo de fase 2
A SPARK deve recrutar mais de 300 pacientes com doença de Parkinson precoce em 50 locais nos EUA, Canadá e Europa, incluindo a Cleveland Clinic. Os participantes devem ter entre 40 e 80 anos, tiveram um diagnóstico de doença de Parkinson há apenas três anos e não obtiveram mais de 2,5 na Escala Hoehn e Yahr modificada, indicando que a doença não progrediu além da fase bilateral leve. Há restrições no tempo da doença de Parkinson que o paciente passou antes da entrada no teste.
Os pacientes são randomizados para receber uma infusão intravenosa de 250, 1.250 ou 3.500 mg de BIIB054 uma vez por mês durante 18 meses. O braço de controle recebe placebo mensalmente durante o primeiro ano e depois será randomizado para um dos braços da terapia por um segundo ano.
A segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do BIIB054 serão avaliadas.
No que manter um olho
Estima-se que o estudo seja concluído em junho de 2022. O Dr. Fernández observa que a detecção de melhora de um novo fármaco para a doença de Parkinson requer muitos debates e um longo período de estudo devido à progressão lenta da doença e à natureza heterogênea.
"Esperamos ver indicações de melhoria clínica e evidências adicionais sobre a segurança da droga durante este teste (julgamento)", acrescenta. "Se os sinais desse teste forem favoráveis, certamente planejaremos prontamente uma grande investigação de fase 3".
terça-feira, 29 de agosto de 2017
AstraZeneca e Takeda estabelecem colaboração para desenvolver e comercializar MEDI1341 para a doença de Parkinson
29 August 2017 - AstraZeneca e a Takeda Pharmaceutical Company Limited anunciaram hoje que entraram em um acordo para desenvolver e comercializar conjuntamente o MEDI1341, um anticorpo de alfa-sinucleína atualmente em desenvolvimento como um potencial tratamento para a doença de Parkinson (DP).
A alfa-sinucleína (α-sinucleína) é uma proteína propensa a agregação que contribui para o desenvolvimento da DP. Esta proteína é o principal constituinte dos corpos de Lewy, que são agregados proteicos patológicos que se acumulam nas células nervosas de pacientes com DP e parecem se espalhar por todo o sistema nervoso durante a progressão da doença. Essas idéias apoiam o desenvolvimento de novos medicamentos para DP que buscam remover os agregados patológicos de alfa-sinucleína existentes, impedem sua formação ou impedem que se espalhem. Tais terapias poderiam potencialmente prevenir ou atrasar o início da DP, ou interromper ou retardar sua progressão.
MEDI1341 é um anticorpo que é diferenciado por sua alta afinidade, alta seletividade e função efetora reduzida (menor interação com o sistema imunológico), o que tem potencial para alcançar um melhor perfil de eficácia e segurança do que outros anticorpos de alfa-sinucleína. MEDI1341 deve entrar nos ensaios clínicos de Fase I no final deste ano.
Mene Pangalos, Vice-Presidente Executivo, Unidade de Biotecnologia de Desenvolvimento Inovador e desenvolvimento inovador da AstraZeneca, disse: "Hoje não há medicamentos que possam retardar ou interromper o progresso degenerativo da doença de Parkinson por isso continua a ser uma grande área de necessidade médica não atendida . A Takeda tem um excelente histórico na pesquisa de neurociências e estamos ansiosos para trabalhar juntos. Ao combinar nossos conhecimentos científicos e compartilhar os riscos eo custo do desenvolvimento, esperamos acelerar o avanço do MEDI1341 como uma nova abordagem promissora para apoiar o tratamento de pessoas com doença de Parkinson em todo o mundo ".
Emiliangelo Ratti, chefe da Unidade de Área Terapêutica Global do CNS, Takeda, disse: "Apesar dos modestos avanços nas terapias de manutenção, a doença de Parkinson continua a representar um diagnóstico devastador e um desafio oneroso para a descoberta terapêutica. Nossa colaboração com a AstraZeneca é um sofisticado que nos permitirá avançar eficientemente um alvo validado em uma nova modalidade, com o objetivo de melhorar a vida dos pacientes ".
Considerações contratuais e financeiras
Nos termos do acordo, a AstraZeneca liderará o desenvolvimento da Fase I, enquanto a Takeda liderará atividades futuras de desenvolvimento clínico. As empresas irão compartilhar igualmente os futuros custos de desenvolvimento e comercialização do MEDI1341, bem como quaisquer receitas futuras. A Takeda pagará a AstraZeneca até $ 400 milhões, incluindo receita inicial em 2017 e marcos de desenvolvimento e vendas posteriormente. Os termos adicionais do contrato não são divulgados.
Sobre a doença de Parkinson
A doença de Parkinson é a segunda doença neurodegenerativa mais comum, após a doença de Alzheimer.1 Cerca de sete a dez milhões de pessoas em todo o mundo vivem com doença de Parkinson. O custo combinado direto e indireto da Parkinson, incluindo o tratamento, os pagamentos de segurança social e a perda de renda por incapacidade de trabalho, é estimado em quase US $ 25 bilhões por ano apenas nos Estados Unidos.
Sobre a AstraZeneca
AstraZeneca é uma empresa biofarmacêutica global liderada pela ciência que se concentra na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos prescritos, principalmente para o tratamento de doenças em três áreas de terapia - Oncologia, Doenças Cardiovasculares e Metabólicas e Respiratórias. A Companhia também é seletivamente ativa nas áreas de auto-imunidade, neurociência e infecção. AstraZeneca opera em mais de 100 países e seus medicamentos inovadores são usados por milhões de pacientes em todo o mundo.
Para mais informações, visite www.astrazeneca.com e siga-nos no Twitter @AstraZeneca. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: AstraZeneca.
A alfa-sinucleína (α-sinucleína) é uma proteína propensa a agregação que contribui para o desenvolvimento da DP. Esta proteína é o principal constituinte dos corpos de Lewy, que são agregados proteicos patológicos que se acumulam nas células nervosas de pacientes com DP e parecem se espalhar por todo o sistema nervoso durante a progressão da doença. Essas idéias apoiam o desenvolvimento de novos medicamentos para DP que buscam remover os agregados patológicos de alfa-sinucleína existentes, impedem sua formação ou impedem que se espalhem. Tais terapias poderiam potencialmente prevenir ou atrasar o início da DP, ou interromper ou retardar sua progressão.
MEDI1341 é um anticorpo que é diferenciado por sua alta afinidade, alta seletividade e função efetora reduzida (menor interação com o sistema imunológico), o que tem potencial para alcançar um melhor perfil de eficácia e segurança do que outros anticorpos de alfa-sinucleína. MEDI1341 deve entrar nos ensaios clínicos de Fase I no final deste ano.
Mene Pangalos, Vice-Presidente Executivo, Unidade de Biotecnologia de Desenvolvimento Inovador e desenvolvimento inovador da AstraZeneca, disse: "Hoje não há medicamentos que possam retardar ou interromper o progresso degenerativo da doença de Parkinson por isso continua a ser uma grande área de necessidade médica não atendida . A Takeda tem um excelente histórico na pesquisa de neurociências e estamos ansiosos para trabalhar juntos. Ao combinar nossos conhecimentos científicos e compartilhar os riscos eo custo do desenvolvimento, esperamos acelerar o avanço do MEDI1341 como uma nova abordagem promissora para apoiar o tratamento de pessoas com doença de Parkinson em todo o mundo ".
Emiliangelo Ratti, chefe da Unidade de Área Terapêutica Global do CNS, Takeda, disse: "Apesar dos modestos avanços nas terapias de manutenção, a doença de Parkinson continua a representar um diagnóstico devastador e um desafio oneroso para a descoberta terapêutica. Nossa colaboração com a AstraZeneca é um sofisticado que nos permitirá avançar eficientemente um alvo validado em uma nova modalidade, com o objetivo de melhorar a vida dos pacientes ".
Considerações contratuais e financeiras
Nos termos do acordo, a AstraZeneca liderará o desenvolvimento da Fase I, enquanto a Takeda liderará atividades futuras de desenvolvimento clínico. As empresas irão compartilhar igualmente os futuros custos de desenvolvimento e comercialização do MEDI1341, bem como quaisquer receitas futuras. A Takeda pagará a AstraZeneca até $ 400 milhões, incluindo receita inicial em 2017 e marcos de desenvolvimento e vendas posteriormente. Os termos adicionais do contrato não são divulgados.
Sobre a doença de Parkinson
A doença de Parkinson é a segunda doença neurodegenerativa mais comum, após a doença de Alzheimer.1 Cerca de sete a dez milhões de pessoas em todo o mundo vivem com doença de Parkinson. O custo combinado direto e indireto da Parkinson, incluindo o tratamento, os pagamentos de segurança social e a perda de renda por incapacidade de trabalho, é estimado em quase US $ 25 bilhões por ano apenas nos Estados Unidos.
Sobre a AstraZeneca
AstraZeneca é uma empresa biofarmacêutica global liderada pela ciência que se concentra na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos prescritos, principalmente para o tratamento de doenças em três áreas de terapia - Oncologia, Doenças Cardiovasculares e Metabólicas e Respiratórias. A Companhia também é seletivamente ativa nas áreas de auto-imunidade, neurociência e infecção. AstraZeneca opera em mais de 100 países e seus medicamentos inovadores são usados por milhões de pacientes em todo o mundo.
Para mais informações, visite www.astrazeneca.com e siga-nos no Twitter @AstraZeneca. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: AstraZeneca.
Assinar:
Postagens (Atom)