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sexta-feira, 28 de fevereiro de 2020
Um futuro melhor para os portadores de Parkinson
FEBRUARY 27, 2020 - A Better Future for Those With Parkinson’s.
sábado, 21 de dezembro de 2019
O que dizer de nosso futuro?
Pesquisas, pesquisas
e mais pesquisas… Quanto mais se pesquisa, mais se referenda o fato
de que o Parkinson se trata de uma doença complexa, mais que isso,
complexíssima.
Pessoalmente concluo
que levodopa e seus coadjuvantes (pramipexole, amantadina, etc…)
somente nos levarão à demência, em que pese levarem a alívios
eventuais e temporários.
Como mensagem de fim
de ano venho fortemente a recomendar o uso do canabidiol, que não
cura, mas dá um alívio dos sintomas. Independente de haver ou não
evidências ditas “científicas” quanto à sua eficácia, o fato
é que funciona para muitos de nós, eu inclusive. Aliás, só não tem
evidências científicas para quem não quer vê-las, mormente os alopatas.
Procurem, sei que é
difícil, a ABRACE, e introduzam gradualmente o canabidiol, e o
experimentem por no mínimo 15 dias, que é um tempo médio para que
faça efeito. Se gerar algum desconforto, mexam na dosagem, mas
insistam, afinal não insistiram com a levodopa, a despeito dos
efeitos negativos? Inclusive ideações suicídas? Levem o CBD a sério, é meu conselho.
E lembro que o
famigerado THC tem propriedades antidepressivas e alucinógenas. Bem melhor do que suicidas...
Com isto desejo a
toda família parkinsoniana, votos de dias melhores no ano novo, e
fundamentalmente, dias de esperança. Nosso combustível.
terça-feira, 10 de abril de 2018
Faixas de pesquisa estão se multiplicando para melhorar os tratamentos
 |
| Les chercheurs travaillent actuellement sur de nouvelles pistes encourageantes pour traiter la maladie de Parkinson RelaxNews / sanjeri / Istock.com |
A esperança da imunoterapia
A imunoterapia, usada em oncologia, interessa atualmente aos pesquisadores o tratamento da doença de Parkinson, caracterizada pela destruição progressiva dos neurônios dopaminérgicos envolvidos no manejo do movimento. Como uma vacina, o objetivo é injetar anticorpos no alvo e eliminar depósitos de proteínas aglomeradas em células dopaminérgicas que estimulam o controle do movimento. Um ensaio clínico de fase II envolvendo 300 pacientes está em andamento no Hospital Universitário de Nantes.
Níveis mais baixos de ferro
Os pacientes com Parkinson têm níveis muito altos de ferro no cérebro, fontes potenciais de degeneração neuronal. Uma nova terapia testa "um quelante de ferro, uma molécula capaz de se ligar ao ferro para formar um complexo que será eliminado na urina", diz Inserm em um comunicado. Um estudo realizado em escala europeia, liderado pelo Lille University Hospital, Inserm e a rede NS-Park, está em andamento.
Especificando a estimulação cerebral
Em 2016, neurologistas do Hospital Universitário de Saint-Etienne (Loire) descobriram que, estimulando o cérebro de pacientes com Parkinson com eletrodos, seu desempenho motor melhorou em 70% e os tratamentos com drogas diminuíram em 40 a 60%. Esta cirurgia é proposta geralmente após 7 a 8 anos de evolução da doença. "Um estudo também deve começar em breve para testar os benefícios desta cirurgia em pacientes com idade acima de 70", diz o Inserm.
Células-tronco de enxerto
O uso de células-tronco continua sendo estudado. A terapia celular envolve injetar os chamados neurônios "funcionais" para substituir os neurônios degenerados. Por enquanto, os resultados são animadores em macacos, de acordo com um estudo publicado na revista Nature em 2017. "A ideia agora é transplantar a partir de células-tronco do próprio paciente, para evitar incompatibilidades entre doadores e receptores e, portanto, o risco de rejeição do transplante", diz o Inserm.
Segunda doença neurodegenerativa após a doença de Alzheimer, a doença de Parkinson afeta cerca de 200.000 pessoas, com a idade de 58 anos, em média. Em alguns casos (10% dos pacientes), a doença é diagnosticada antes dos 50 anos.
Para ir mais longe: franceParkinson.fr/la-recherche/pistes-de-recherche
Original em francês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Ladepeche.
quinta-feira, 1 de março de 2018
quarta-feira, 23 de agosto de 2017
Banho Maria
segunda-feira, 26 de junho de 2017
Novidades sobre as descobertas no campo do Parkinson
26/06/2017 - Tempos atrás (2015) um estudo da Universidade de Columbia propunha um perfil de doença alternativa para o Parkinson que se afasta de ser inteiramente um distúrbio neurológico e conduz para uma doença auto-imune.
Isto sugere que, quando os neurônios morrem, eles estão fazendo isso especificamente porque os antígenos (ou bactérias) na superfície dos neurônios estão sendo expostos. Isto permite que as células T do organismo, que medeiam a imunidade, ataquem o antígeno, de modo a matar o neurônio por engano. Até esta pesquisa, os neurônios não foram pensados por exibirem quaisquer antígenos, ou seja, o sistema imunológico não iria responder. Mas novos dados apresentam uma visão contrária a essa crença profundamente arraigada.
Durante muito tempo, os cientistas acreditavam que ataques de células T não eram páreo para os neurônios do cérebro. "Essa ideia fazia sentido, porque, exceto em raras circunstâncias, o nosso cérebro não pode fazer novos neurônios para reabastecer os mortos pelo sistema imunológico", explicou o Dr. David Sulzer, o autor sênior do estudo e professor de neurobiologia da Columbia, em um comunicado. Não faria sentido, em outras palavras, para o cérebro permitir que suas próprias células morresssem, essencialmente por se render. "Mas, inesperadamente, descobrimos que alguns tipos de neurônios podem exibir antígenos."
A maioria das células, quando estão infectadas por um vírus ou bactérias invasoras, revelam partes delas em sua superfície. Parkinson é um caso interessante porque os cientistas ainda não entendem a causa da morte neuronal - o porquê. O presente estudo oferece é uma visão sobre a forma como. Sulzer e sua equipe acreditam que erros do sistema imunológico do corpo ante invasores estranhos, semelhante a outras células no caso da diabetes tipo I, doença celíaca, e esclerose múltipla, matam as células, na esperança de erradicar o "vírus".
O problema, claro, é que não há nenhum vírus. Para entender por que o sistema imunológico se comporta assim, a equipe de pesquisa usou um tecido cerebral post-mortem saudável para analisar a natureza dos ataques de células T, restando-nos saber se o tecido post-mortem se comporta igualmente in vivo, neste caso, Eles especificamente olharam para um conjunto de moléculas da superfície celular chamado complexo principal de histocompatibilidade (MHC), que está presente quando o antígeno é apresentado. Eles descobriram, para sua surpresa, proteínas MHC em dois tipos de neurônios. Ambos tipos de neurônios degeneram na doença de Parkinson.
"Neste momento, nós mostramos que certos neurônios apresentam antígenos e que as células T podem reconhecer esses antígenos e matar neurônios", disse o Dr. Sulzer ", mas ainda precisamos determinar se isso está realmente acontecendo nas pessoas. Precisamos mostrar que há certas células T em doentes de Parkinson, que podem atacar seus neurônios."
O que resta para descobrir é decididamente fundamental. Só porque uma resposta tem lugar na presença de outra resposta, neste caso, os antígenos são exibidos em neurônios tipicamente envolvidos com Parkinson, mas não significa que não se envolvam com outros. Os exames para acompanhamento precisam mostrar se outras funções estão em jogo. Alternativamente, pode ser o caso em que a morte neuronal seja mediada pelo sistema imune, mas apenas como último passo de uma longa série de avarias.
"Essa idéia pode explicar o passo final", disse Sulzer. "Nós não sabemos se impedir a morte dos neurônios neste momento vai deixar as pessoas com as células doentes e sem nenhuma mudança em seus sintomas, ou não."
Pois bem, recentemente, em 2017, amostras de pesquisa de 67 pacientes e 36 indivíduos saudáveis para observar diferenças em seus cérebros foram comparados. Os especialistas perceberam que um determinado conjunto de moléculas derivadas de alfa-sinucleína, que atua como determinante antígeno expresso pelos alelos do complexo principal de histocompatibilidade (MHC) - podem ser reconhecidos pelas células T de pacientes, mas não por indivíduos saudáveis.
Este sistema imunológico ignora a maioria destes fragmentos, mas alguns deles provocam uma resposta inadequada de resposta de células T e destas células depende um gene envolvido no sistema imunitário, o que explicaria a associação de doença com variantes do gene MHC que iria levar a uma resposta auto-imune e pode ser o gatilho da doença.
O problema é agravado no Parkinson em avançada idade e em certas doenças, onde o processo de reciclagem é atenuado e a proteína resulta acumulada, tal como a alfa-sinucleína. Se o sistema imunitário não detectou estas proteínas previamente, as confunde com um agente patogênico que é necessário enfrentar e o ataca. Por agora, esta equipe de investigação continua a analisar as respostas de pacientes para identificar as fases moleculares que levam a uma resposta auto-imune em modelos animais e celulares. De acordo com Alessandro Sette, co-autor do estudo e pesquisador do Instituto La Jolla para Alergia e Imunologia, a sua descoberta levanta a possibilidade de que a imunoterapia possa melhorar a tolerância do sistema imunológico à alfa-sinucleína; e isso poderia impedir ou prevenir os piores sintomas de Parkinson.
Em resumo, a alfa-sinucleína é sobre expressada por uma ação auto-imune de nosso corpo, Agora o próximo passo é descobrir o que faz o nosso sistema imunológico, ou seja, as células T, reagirem à alfa-sinucleína, provocando sua multiplicação e seu acúmulo nas sinapses neuronais, prejudicando-as. Com esse dado descobrir a maneira de como inibir esta auto-imunidade, provavelmente através de vacinas ora em desenvolvimento como AFFITOPE® PD03A pela austríaca Affiris, PBT 434 pelo laboratório Prana Biotechnology da Austrália, PRX002 da Prothena / Roche, CLR01 pela multinacional Viartis, além do Rasmet, do laboratório Enterin.
Este texto não é original. Trata-se de uma sinopse de apanhados de posts publicados neste Blog (doencadeparkinson.com.br), cujos temas estão referenciados e indexados por palavras chave alfabeticamente ordenadas. Lembro que a velocidade das descobertas avança bastante, sendo possíveis reviravoltas neste quadro, mas um fato parece patente: o parkinson está cada vez mais caracterizado como uma doença auto-imune. E tenhamos esperança na imunologia.
Isto sugere que, quando os neurônios morrem, eles estão fazendo isso especificamente porque os antígenos (ou bactérias) na superfície dos neurônios estão sendo expostos. Isto permite que as células T do organismo, que medeiam a imunidade, ataquem o antígeno, de modo a matar o neurônio por engano. Até esta pesquisa, os neurônios não foram pensados por exibirem quaisquer antígenos, ou seja, o sistema imunológico não iria responder. Mas novos dados apresentam uma visão contrária a essa crença profundamente arraigada.
Durante muito tempo, os cientistas acreditavam que ataques de células T não eram páreo para os neurônios do cérebro. "Essa ideia fazia sentido, porque, exceto em raras circunstâncias, o nosso cérebro não pode fazer novos neurônios para reabastecer os mortos pelo sistema imunológico", explicou o Dr. David Sulzer, o autor sênior do estudo e professor de neurobiologia da Columbia, em um comunicado. Não faria sentido, em outras palavras, para o cérebro permitir que suas próprias células morresssem, essencialmente por se render. "Mas, inesperadamente, descobrimos que alguns tipos de neurônios podem exibir antígenos."
A maioria das células, quando estão infectadas por um vírus ou bactérias invasoras, revelam partes delas em sua superfície. Parkinson é um caso interessante porque os cientistas ainda não entendem a causa da morte neuronal - o porquê. O presente estudo oferece é uma visão sobre a forma como. Sulzer e sua equipe acreditam que erros do sistema imunológico do corpo ante invasores estranhos, semelhante a outras células no caso da diabetes tipo I, doença celíaca, e esclerose múltipla, matam as células, na esperança de erradicar o "vírus".
O problema, claro, é que não há nenhum vírus. Para entender por que o sistema imunológico se comporta assim, a equipe de pesquisa usou um tecido cerebral post-mortem saudável para analisar a natureza dos ataques de células T, restando-nos saber se o tecido post-mortem se comporta igualmente in vivo, neste caso, Eles especificamente olharam para um conjunto de moléculas da superfície celular chamado complexo principal de histocompatibilidade (MHC), que está presente quando o antígeno é apresentado. Eles descobriram, para sua surpresa, proteínas MHC em dois tipos de neurônios. Ambos tipos de neurônios degeneram na doença de Parkinson.
"Neste momento, nós mostramos que certos neurônios apresentam antígenos e que as células T podem reconhecer esses antígenos e matar neurônios", disse o Dr. Sulzer ", mas ainda precisamos determinar se isso está realmente acontecendo nas pessoas. Precisamos mostrar que há certas células T em doentes de Parkinson, que podem atacar seus neurônios."
O que resta para descobrir é decididamente fundamental. Só porque uma resposta tem lugar na presença de outra resposta, neste caso, os antígenos são exibidos em neurônios tipicamente envolvidos com Parkinson, mas não significa que não se envolvam com outros. Os exames para acompanhamento precisam mostrar se outras funções estão em jogo. Alternativamente, pode ser o caso em que a morte neuronal seja mediada pelo sistema imune, mas apenas como último passo de uma longa série de avarias.
"Essa idéia pode explicar o passo final", disse Sulzer. "Nós não sabemos se impedir a morte dos neurônios neste momento vai deixar as pessoas com as células doentes e sem nenhuma mudança em seus sintomas, ou não."
Pois bem, recentemente, em 2017, amostras de pesquisa de 67 pacientes e 36 indivíduos saudáveis para observar diferenças em seus cérebros foram comparados. Os especialistas perceberam que um determinado conjunto de moléculas derivadas de alfa-sinucleína, que atua como determinante antígeno expresso pelos alelos do complexo principal de histocompatibilidade (MHC) - podem ser reconhecidos pelas células T de pacientes, mas não por indivíduos saudáveis.
Este sistema imunológico ignora a maioria destes fragmentos, mas alguns deles provocam uma resposta inadequada de resposta de células T e destas células depende um gene envolvido no sistema imunitário, o que explicaria a associação de doença com variantes do gene MHC que iria levar a uma resposta auto-imune e pode ser o gatilho da doença.
O problema é agravado no Parkinson em avançada idade e em certas doenças, onde o processo de reciclagem é atenuado e a proteína resulta acumulada, tal como a alfa-sinucleína. Se o sistema imunitário não detectou estas proteínas previamente, as confunde com um agente patogênico que é necessário enfrentar e o ataca. Por agora, esta equipe de investigação continua a analisar as respostas de pacientes para identificar as fases moleculares que levam a uma resposta auto-imune em modelos animais e celulares. De acordo com Alessandro Sette, co-autor do estudo e pesquisador do Instituto La Jolla para Alergia e Imunologia, a sua descoberta levanta a possibilidade de que a imunoterapia possa melhorar a tolerância do sistema imunológico à alfa-sinucleína; e isso poderia impedir ou prevenir os piores sintomas de Parkinson.
Em resumo, a alfa-sinucleína é sobre expressada por uma ação auto-imune de nosso corpo, Agora o próximo passo é descobrir o que faz o nosso sistema imunológico, ou seja, as células T, reagirem à alfa-sinucleína, provocando sua multiplicação e seu acúmulo nas sinapses neuronais, prejudicando-as. Com esse dado descobrir a maneira de como inibir esta auto-imunidade, provavelmente através de vacinas ora em desenvolvimento como AFFITOPE® PD03A pela austríaca Affiris, PBT 434 pelo laboratório Prana Biotechnology da Austrália, PRX002 da Prothena / Roche, CLR01 pela multinacional Viartis, além do Rasmet, do laboratório Enterin.
Este texto não é original. Trata-se de uma sinopse de apanhados de posts publicados neste Blog (doencadeparkinson.com.br), cujos temas estão referenciados e indexados por palavras chave alfabeticamente ordenadas. Lembro que a velocidade das descobertas avança bastante, sendo possíveis reviravoltas neste quadro, mas um fato parece patente: o parkinson está cada vez mais caracterizado como uma doença auto-imune. E tenhamos esperança na imunologia.
quarta-feira, 17 de maio de 2017
Ressaca pós 11 de abril - II / A cura do parkinson no horizonte, ou uma luz no fim do túnel
Recentemente publiquei um texto chamado “Ressaca pós 11 de abril”. Neste post me referi à esperança depositada nas drogas em desenvolvimento que combatem as agregações de alfa sinucleína no espaço das sinapses das células nervosas. Estas drogas são a PBT 434 do laboratório Prana Biotechnology da Austrália, PRX002 da Prothena / Roche e a vacina da Afffiris, da Áustria.
No entanto há uma outra droga, que está sendo desenvolvida em velocidade recorde, que é o Rasmet, do laboratório Enterin, constituído por esqualamina, um esteróide, que foi descoberto em espécies de tubarões pequenos também conhecidos como 'cações' que produzem este esteróide natural. Noto que a primeira referência à esqualamina data de 1993 e sua sintetização é datada em 1995.
O estudo irá estabelecer a segurança, tolerabilidade e eficácia do derivado sintético administrado oralmente de esqualamina, que não é absorvido na corrente sanguínea. O composto age localmente sobre as células nervosas entéricas do intestino, estimulando a motilidade intestinal e alterando a sinalização neural aferente do intestino para o cérebro. Possui o potencial para melhorar alguns ou todos os sintomas não motores da doença de Parkinson, incluindo constipação, sono fragmentado e distúrbio do comportamento REM e para modificar a progressão da doença.
A esqualamina sintética demonstrou recentemente prevenir o acúmulo e reduzir a toxicidade da alfa-sinucleína, implicada na patogênese e na progressão da doença de Parkinson. O composto demonstrou deslocar os agregados de alfa-sinucleína da parede interna das células nervosas e prevenir a rigidez que se desenvolve nos vermes C. Elegans manipulados para produzir alfa-sinucleína em seus músculos. Os resultados foram publicados on-line na edição de 7 de fevereiro da Proceedings da Academia Nacional de Ciências (Perni et al., PNAS Vol. 114, no 6, 2017, doi: 10.1073 / pnas.1610586114). Links para o artigo e para a cobertura da imprensa podem ser encontrados no site Enterin.
No entanto há uma outra droga, que está sendo desenvolvida em velocidade recorde, que é o Rasmet, do laboratório Enterin, constituído por esqualamina, um esteróide, que foi descoberto em espécies de tubarões pequenos também conhecidos como 'cações' que produzem este esteróide natural. Noto que a primeira referência à esqualamina data de 1993 e sua sintetização é datada em 1995.
O estudo irá estabelecer a segurança, tolerabilidade e eficácia do derivado sintético administrado oralmente de esqualamina, que não é absorvido na corrente sanguínea. O composto age localmente sobre as células nervosas entéricas do intestino, estimulando a motilidade intestinal e alterando a sinalização neural aferente do intestino para o cérebro. Possui o potencial para melhorar alguns ou todos os sintomas não motores da doença de Parkinson, incluindo constipação, sono fragmentado e distúrbio do comportamento REM e para modificar a progressão da doença.
A esqualamina sintética demonstrou recentemente prevenir o acúmulo e reduzir a toxicidade da alfa-sinucleína, implicada na patogênese e na progressão da doença de Parkinson. O composto demonstrou deslocar os agregados de alfa-sinucleína da parede interna das células nervosas e prevenir a rigidez que se desenvolve nos vermes C. Elegans manipulados para produzir alfa-sinucleína em seus músculos. Os resultados foram publicados on-line na edição de 7 de fevereiro da Proceedings da Academia Nacional de Ciências (Perni et al., PNAS Vol. 114, no 6, 2017, doi: 10.1073 / pnas.1610586114). Links para o artigo e para a cobertura da imprensa podem ser encontrados no site Enterin.
Em resumo, temos mais uma esperança, e pasmem, luzes no fim do túnel! Aguentemos firmes até lá!
segunda-feira, 17 de abril de 2017
Ressaca pós 11 de abril
por Hugo Engel Gutterres, PcP e "gerente" deste blog.
Como era esperado, pulularam notícias e eventos acerca do parkinson no dia mundial da doença.
De concreto, ou seja, com relação à notícias que levassem ao abrandamento aqui e agora da doença, quase nada. Nosso inferno, nossa via crucis, de tomar levodopa e seus consequentes “ons” e “offs” cotidianos e várias vezes por dia prossseguirá… O tobogã seguirá no seu ritmo, descendo e subindo.
O que nos resta fazer é tentar viver o melhor que pudermos agora e ficar à espreita do avanço nos testes das drogas de bloqueio da alfa sinucleína, como a PBT 434 do laboratório Prana Biotechnology da Austrália, PRX002 da Prothena / Roche e a vacina da Afffiris, da Áustria, isto tudo sob a perspectiva otimista da SoPD (Science of Parkinson´s Disease), que informa estarem diminuindo os lapsos de tempo entre os grandes achados sobre a doença, o que convergiria para uma terapia eficaz. Isto posto, por mais uns 5 anos teremos que segurar a peteca no ar, isto é, até o ano de 2022 + ou -. Aguentaremos? Torço para que sim! Quero poder assistir de pé a queda da doença...
Como era esperado, pulularam notícias e eventos acerca do parkinson no dia mundial da doença.
De concreto, ou seja, com relação à notícias que levassem ao abrandamento aqui e agora da doença, quase nada. Nosso inferno, nossa via crucis, de tomar levodopa e seus consequentes “ons” e “offs” cotidianos e várias vezes por dia prossseguirá… O tobogã seguirá no seu ritmo, descendo e subindo.
O que nos resta fazer é tentar viver o melhor que pudermos agora e ficar à espreita do avanço nos testes das drogas de bloqueio da alfa sinucleína, como a PBT 434 do laboratório Prana Biotechnology da Austrália, PRX002 da Prothena / Roche e a vacina da Afffiris, da Áustria, isto tudo sob a perspectiva otimista da SoPD (Science of Parkinson´s Disease), que informa estarem diminuindo os lapsos de tempo entre os grandes achados sobre a doença, o que convergiria para uma terapia eficaz. Isto posto, por mais uns 5 anos teremos que segurar a peteca no ar, isto é, até o ano de 2022 + ou -. Aguentaremos? Torço para que sim! Quero poder assistir de pé a queda da doença...
quinta-feira, 13 de abril de 2017
A Ciência da Doença de Parkinson "200 anos e ainda sem cura"
APRIL 12, 2017 - Colocando os 200 anos no contexto
Aqui na SoPD (Science of Parkinson´s Disease) entendemos e somos profundamente solidários com a frustração sentida pela comunidade de Parkinson em relação à idéia de "200 anos e ainda sem cura".
Como pesquisadores, estamos na trincheira todos os dias - lutando a boa luta - tentando encontrar maneiras de aliviar esta condição terrível. E alguns de nós também estão nas clínicas, interagindo com pacientes e suas famílias, ouvindo suas histórias e tentando ajudar. Embora não trate diretamente com as provações diárias de viver com a doença de Parkinson, estamos conscientes de muitas das questões e estamos totalmente investidos na tentativa de corrigir esta condição.
Sentimos, no entanto, que é importante colocar algum contexto nesse ponto do tempo de '200 anos' que estamos observando esta semana. É muito fácil para as pessoas pensarem "wow, 200 anos e ainda sem cura?"
Em nosso post anterior, feito em colaboração com o Professor Frank Church do blog Journey with Parkinson, listamos os principais marcos históricos e descobertas no campo da doença de Parkinson nos últimos 200 anos.
A característica mais marcante dessa linha de tempo, no entanto, é como apenas pouco realmente aconteceu durante os primeiros 100 anos.
Na verdade, durante a maior parte desse período, a doença de Parkinson nem sequer foi chamada de "doença de Parkinson".
Dos 48 eventos que cobrimos nessa linha de tempo, 37 deles ocorreram nos últimos 50 anos (26 desde 2000).
Tomando esta linha de pensamento um passo adiante, 2017 é também o aniversário de 20 anos da descoberta da associação da alfa sinucleína com a doença de Parkinson. E que notáveis 20 anos tem sido. Em 1997, um grupo de pesquisadores do Instituto Nacional de Saúde liderado por Robert Nussbaum relatou a primeira mutação genética no gene alfa sinucleína que infere vulnerabilidade à doença de Parkinson.
Desde então, temos:
Identificaram múltiplas mutações adicionais dentro desse mesmo gene que aumentam o risco de desenvolver a doença de Parkinson.
Determinou quais são as formas de alfa-sinucleína tóxicas.
Identificou a alfa sinucleína como um componente importante dos corpos de Lewy - os aglomerados densos de proteína encontrados no cérebro do Parkinson.
Descobriu numerosos métodos pelos quais alfa sinucleína pode ser passada entre as células - potencialmente ajudando na propagação da doença de Parkinson.
Desenvolvidos e validados modelos de doença de Parkinson com base em manipulações de alfa sinucleína (incluindo numerosos camundongos de engenharia genética, com modelos de sobre-expressão viral, etc).
Identificou a alfa sinucleína no revestimento do intestino de pessoas com doença de Parkinson e isso nos ajudou a desenvolver novas teorias sobre como a condição pode começar.
Criar e executar inúmeros ensaios clínicos direcionados alfa sinucleína (e aguardamos ansiosamente os resultados desses ensaios).
Publicado mais de 6200 artigos científicos (não acredita em mim? Clique aqui) - que é mais de 300 publicações por ano!
E a parte verdadeiramente surpreendente? Todas essas realizações particulares são apenas de lidar com apenas um gene: alfa sinucleína.
Desde a identificação das mutações da alfa sinucleína, temos subseqüentemente descoberto mutações genéticas em mais de 20 outros genes que aumentam o risco de desenvolver a doença de Parkinson. E nós realizamos as mesmas atividades / experimentos para a maioria desses genes como temos para alfa sinucleina.
Por exemplo, em 2004 descobrimos que as pessoas com mutações genéticas em um gene chamado glucocerebrosidase (ou GBA) tinham um risco aumentado de desenvolver a doença de Parkinson. Em 2016, apenas 12 anos depois desta descoberta, iniciamos um ensaio clínico concebido especificamente para essas pessoas.
Nós aqui no SoPD apoiamos totalmente campanhas como #WeWontWait, e este post não foi escrito (nem pretendido ser tomado) como uma resposta da desculpa à frustração dos "200 anos e de nenhuma cura". Eu posso entender que ele pode ter sido lido dessa forma, mas eu não sabia como escrevê-lo. E pensei que precisava ser escrito.
O ponto de todo este post é que esses 200 anos precisam ser colocados em contexto.
E enquanto todas estas palavras não vão facilitar a vida de alguém que vive com Parkinson para lidar com sua situação, além de aumentar a conscientização esta semana, eu acho que é importante para a comunidade de Parkinson também entender o quão longe temos vindo, e quão rápido estamos atualmente progredindo.
A pergunta pode ser feita: será este o último grande aniversário que reconhecemos no que diz respeito à doença de Parkinson?
Eu sinceramente acho que há motivo para esperar que seja.
Deixe-me terminar com uma nota pessoal:
Tenho um bom amigo - vamos chamá-lo de Matt.
Quando jovem, Matt se lembra de seu avô ter a doença de Parkinson. Ele se lembra de ter crescido assistindo as provações e tribulações que o velho passou com a condição. Não havia basicamente opções de tratamento quando o avô de Matt foi diagnosticado e pouco em termos de apoio à família. O corpo de seu avô simplesmente congelou enquanto a doença progredia. L-dopa provavelmente só se tornou disponível para o avô de Matt durante os últimos estágios da doença.
Quatro anos atrás, o pai de Matt foi diagnosticado com a doença de Parkinson.
Graças aos avanços científicos, no entanto, o pai de Matt agora tem uma ampla gama de opções de tratamento no lado da medicação das coisas. A doença pode ser gerenciada para que ele ainda possa jogar o seu golfe e desfrutar da sua aposentadoria - de uma forma que seu próprio pai nunca poderia. Ele também tem várias opções cirúrgicas uma vez que esses medicamentos perdem a sua eficácia (por exemplo, estimulação cerebral profunda, palidotomia, etc). As chances são muito prováveis que o pai de Matt vá passar por causas naturais antes que ele exija muitas dessas opções adicionais.
Este é o progresso que fizemos.
Mas ainda há muito trabalho a ser feito, é claro.
Durante um almoço logo após o diagnóstico de seu pai, Matt olhou diretamente para mim. Eu, o pesquisador do Parkinson. Toda a natureza habitual jovial estava faltando em seu rosto e ele simplesmente murmurou as palavras "apressem-se".
Se ele estava falando por seu pai, ele mesmo ou seus próprios filhos, eu entendi de onde suas palavras estavam vindo e o sentimento.
E, como este post e o post anterior apontam, estamos nos apressando. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Science of Parkinsons. N. do T.: Recomendo a leitura do amplo artigo fonte que aborda o processo evolutivo no tratamento do Parkinson (em inglês).
Aqui na SoPD (Science of Parkinson´s Disease) entendemos e somos profundamente solidários com a frustração sentida pela comunidade de Parkinson em relação à idéia de "200 anos e ainda sem cura".
Como pesquisadores, estamos na trincheira todos os dias - lutando a boa luta - tentando encontrar maneiras de aliviar esta condição terrível. E alguns de nós também estão nas clínicas, interagindo com pacientes e suas famílias, ouvindo suas histórias e tentando ajudar. Embora não trate diretamente com as provações diárias de viver com a doença de Parkinson, estamos conscientes de muitas das questões e estamos totalmente investidos na tentativa de corrigir esta condição.
Sentimos, no entanto, que é importante colocar algum contexto nesse ponto do tempo de '200 anos' que estamos observando esta semana. É muito fácil para as pessoas pensarem "wow, 200 anos e ainda sem cura?"
Em nosso post anterior, feito em colaboração com o Professor Frank Church do blog Journey with Parkinson, listamos os principais marcos históricos e descobertas no campo da doença de Parkinson nos últimos 200 anos.
A característica mais marcante dessa linha de tempo, no entanto, é como apenas pouco realmente aconteceu durante os primeiros 100 anos.
Na verdade, durante a maior parte desse período, a doença de Parkinson nem sequer foi chamada de "doença de Parkinson".
Dos 48 eventos que cobrimos nessa linha de tempo, 37 deles ocorreram nos últimos 50 anos (26 desde 2000).
Tomando esta linha de pensamento um passo adiante, 2017 é também o aniversário de 20 anos da descoberta da associação da alfa sinucleína com a doença de Parkinson. E que notáveis 20 anos tem sido. Em 1997, um grupo de pesquisadores do Instituto Nacional de Saúde liderado por Robert Nussbaum relatou a primeira mutação genética no gene alfa sinucleína que infere vulnerabilidade à doença de Parkinson.
Desde então, temos:
Identificaram múltiplas mutações adicionais dentro desse mesmo gene que aumentam o risco de desenvolver a doença de Parkinson.
Determinou quais são as formas de alfa-sinucleína tóxicas.
Identificou a alfa sinucleína como um componente importante dos corpos de Lewy - os aglomerados densos de proteína encontrados no cérebro do Parkinson.
Descobriu numerosos métodos pelos quais alfa sinucleína pode ser passada entre as células - potencialmente ajudando na propagação da doença de Parkinson.
Desenvolvidos e validados modelos de doença de Parkinson com base em manipulações de alfa sinucleína (incluindo numerosos camundongos de engenharia genética, com modelos de sobre-expressão viral, etc).
Identificou a alfa sinucleína no revestimento do intestino de pessoas com doença de Parkinson e isso nos ajudou a desenvolver novas teorias sobre como a condição pode começar.
Criar e executar inúmeros ensaios clínicos direcionados alfa sinucleína (e aguardamos ansiosamente os resultados desses ensaios).
Publicado mais de 6200 artigos científicos (não acredita em mim? Clique aqui) - que é mais de 300 publicações por ano!
E a parte verdadeiramente surpreendente? Todas essas realizações particulares são apenas de lidar com apenas um gene: alfa sinucleína.
Desde a identificação das mutações da alfa sinucleína, temos subseqüentemente descoberto mutações genéticas em mais de 20 outros genes que aumentam o risco de desenvolver a doença de Parkinson. E nós realizamos as mesmas atividades / experimentos para a maioria desses genes como temos para alfa sinucleina.
Por exemplo, em 2004 descobrimos que as pessoas com mutações genéticas em um gene chamado glucocerebrosidase (ou GBA) tinham um risco aumentado de desenvolver a doença de Parkinson. Em 2016, apenas 12 anos depois desta descoberta, iniciamos um ensaio clínico concebido especificamente para essas pessoas.
Nós aqui no SoPD apoiamos totalmente campanhas como #WeWontWait, e este post não foi escrito (nem pretendido ser tomado) como uma resposta da desculpa à frustração dos "200 anos e de nenhuma cura". Eu posso entender que ele pode ter sido lido dessa forma, mas eu não sabia como escrevê-lo. E pensei que precisava ser escrito.
O ponto de todo este post é que esses 200 anos precisam ser colocados em contexto.
E enquanto todas estas palavras não vão facilitar a vida de alguém que vive com Parkinson para lidar com sua situação, além de aumentar a conscientização esta semana, eu acho que é importante para a comunidade de Parkinson também entender o quão longe temos vindo, e quão rápido estamos atualmente progredindo.
A pergunta pode ser feita: será este o último grande aniversário que reconhecemos no que diz respeito à doença de Parkinson?
Eu sinceramente acho que há motivo para esperar que seja.
Deixe-me terminar com uma nota pessoal:
Tenho um bom amigo - vamos chamá-lo de Matt.
Quando jovem, Matt se lembra de seu avô ter a doença de Parkinson. Ele se lembra de ter crescido assistindo as provações e tribulações que o velho passou com a condição. Não havia basicamente opções de tratamento quando o avô de Matt foi diagnosticado e pouco em termos de apoio à família. O corpo de seu avô simplesmente congelou enquanto a doença progredia. L-dopa provavelmente só se tornou disponível para o avô de Matt durante os últimos estágios da doença.
Quatro anos atrás, o pai de Matt foi diagnosticado com a doença de Parkinson.
Graças aos avanços científicos, no entanto, o pai de Matt agora tem uma ampla gama de opções de tratamento no lado da medicação das coisas. A doença pode ser gerenciada para que ele ainda possa jogar o seu golfe e desfrutar da sua aposentadoria - de uma forma que seu próprio pai nunca poderia. Ele também tem várias opções cirúrgicas uma vez que esses medicamentos perdem a sua eficácia (por exemplo, estimulação cerebral profunda, palidotomia, etc). As chances são muito prováveis que o pai de Matt vá passar por causas naturais antes que ele exija muitas dessas opções adicionais.
Este é o progresso que fizemos.
Mas ainda há muito trabalho a ser feito, é claro.
Durante um almoço logo após o diagnóstico de seu pai, Matt olhou diretamente para mim. Eu, o pesquisador do Parkinson. Toda a natureza habitual jovial estava faltando em seu rosto e ele simplesmente murmurou as palavras "apressem-se".
Se ele estava falando por seu pai, ele mesmo ou seus próprios filhos, eu entendi de onde suas palavras estavam vindo e o sentimento.
E, como este post e o post anterior apontam, estamos nos apressando. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Science of Parkinsons. N. do T.: Recomendo a leitura do amplo artigo fonte que aborda o processo evolutivo no tratamento do Parkinson (em inglês).
Seguem slides referentes à citada evolução no tratamento, cujo lapso de tempo entre cada passo da evolução está diminuindo, razão para acreditarmos....
sexta-feira, 7 de abril de 2017
As drogas de Parkinson "ficando obsoletas"
April 6, 2017 - Uma geração de pessoas com Parkinson nos East Midlands enfrentará um futuro incerto sabendo que sua condição nunca melhorará, a menos que uma ação urgente seja tomada para desbloquear a promessa de desenvolvimentos de pesquisa que poderiam pavimentar o caminho para melhores tratamentos e parar as drogas de Parkinson obsoletas'.
Assim adverte a Parkinson Reino Unido, como lança um apelo urgente para levantar fundos desesperadamente necessários para apoiar a revolucionar a pesquisa de Parkinson nos 200 anos da condição ser primeiramente reconhecida.
Enquanto alguns novos medicamentos são desenvolvidos neste momento, nenhuma medicação atual é capaz de abrandar ou parar a propagação da condição, deixando os afetados com severamente limitadas opções de tratamento. As principais drogas que as pessoas com Parkinson dependem de -levodopa - não mudou em mais de 50 anos.
A chamada vem quando a Parkinson Reino Unido revela um desconhecimento chocante dos desafios que as pessoas com o rosto do Parkinson, na tentativa de gerir a sua condição, com uma falta de medicação eficaz significa que não há nada para parar a sua progressão e o agravamento dos sintomas que podem fazer muitas das tarefas diárias impossíveis.
A pesquisa divulgada pela caridade revela que apesar de ser uma condição incurável, degenerativa que pode afetar qualquer um, nos East Midlands:
Quase metade (46%) das pessoas não tem certeza, ou erradamente dizem que é possível prevenir Parkinson.
Quatro em cada cinco (83%) não têm certeza, ou incorretamente pensam que não há limite para a quantidade de tempo que a medicação de Parkinson funciona.
Três em cinco (65%) acreditam erroneamente que a medicação de Parkinson faz mais do que mascarar ou aliviar os sintomas da doença.
A campanha de angariação de fundos 'We Will not Wait' do Parkinson vai levantar fundos essenciais que irão impulsionar desenvolvimentos cruciais na pesquisa de Parkinson para pioneiros de tratamentos mais eficazes que são desesperadamente necessários para as estimadas 9.000 pessoas vivendo com a condição no East Midlands.
Janet Ankers, 66, de Hinckley em Leicestershire, foi diagnosticada em 2003.
"Acho que eu estava tendo sintomas do que acabaram sendo Parkinson em setembro de 2001. Meu braço direito só sentia-o estranho, como se ele não me pertencesse, meu ombro também doeu, e eu estava andando com uma coxa.
"Levei cerca de 18 meses para ir ao meu médico embora - eu apenas mantivesse adiando".
"Para começar eu consegui ir sem medicação, e então eu fui colocada em levodopa. Ela me ajudou a recuperar a capacidade, e viver a vida tão normalmente quanto possível, a dose aumentou ao longo de 10 anos e, eventualmente, eu estava tomando 750 mg por dia. Eu estava tendo sérios problemas, tendo muitos períodos de "off" quando a medicação desaparecia muito rapidamente e às vezes demoraria horas antes da próxima dose começar a funcionar.
"Em dezembro de 2014 me ofereceram a cirurgia de Estimulação Cerebral Profunda, que fez uma enorme diferença. Houve uma grande melhoria desde que eu fiz a cirurgia, e a medicação foi reduzida consideravelmente.
"Seria o céu ter tratamentos novos e melhores, e eu nunca vou desistir da esperança de que isso vá acontecer um dia. Enquanto isso, eu tento ser o mais positiva possível sobre a vida, e viver com a frustração de que atualmente não há cura ".
Parkinson afeta quase todas as áreas da vida de uma pessoa com uma série de sintomas físicos e 'escondidos', incluindo tremor, dor, sono e problemas de saúde mental. Preocupantemente, há uma falta de compreensão pública da realidade do dia-a-dia de viver com a condição, com apenas uma minoria de pessoas na East Midlands associando Parkinson com:
Problemas de bexiga ou intestino (20%)
Ansiedade (41%)
Problemas de sono, incluindo insônia e pesadelos (29%)
Comentando sobre o lançamento da campanha da caridade: Steve Ford, Chefe do Executivo da Parkinson UK disse:
"Nos últimos 200 anos fizemos muitos avanços, mas as pessoas com Parkinson ainda estão esperando por um tratamento que possa enfrentar a doença de frente".
"Parkinson pode deixar as pessoas lutando para andar, conversar e dormir. Hoje, dizemos que não vamos esperar mais. É por isso que a Parkinson Reino Unido está liderando, com a experiência da comunidade de pesquisa e o apoio das pessoas que vivem com Parkinson, a mudança do passo necessária para oferecer melhores tratamentos e uma cura mais rápida.
- Mas não podemos fazer isso sozinhos. É por isso que estamos pedindo com urgência que as pessoas doem, em nossa primeira campanha pública de angariação de fundos, o que for possível para apoiar nosso trabalho vital. Não vamos tolerar tratamentos de Parkinson obsoletos." Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: The Coles Hill Post.
Assim adverte a Parkinson Reino Unido, como lança um apelo urgente para levantar fundos desesperadamente necessários para apoiar a revolucionar a pesquisa de Parkinson nos 200 anos da condição ser primeiramente reconhecida.
Enquanto alguns novos medicamentos são desenvolvidos neste momento, nenhuma medicação atual é capaz de abrandar ou parar a propagação da condição, deixando os afetados com severamente limitadas opções de tratamento. As principais drogas que as pessoas com Parkinson dependem de -levodopa - não mudou em mais de 50 anos.
A chamada vem quando a Parkinson Reino Unido revela um desconhecimento chocante dos desafios que as pessoas com o rosto do Parkinson, na tentativa de gerir a sua condição, com uma falta de medicação eficaz significa que não há nada para parar a sua progressão e o agravamento dos sintomas que podem fazer muitas das tarefas diárias impossíveis.
A pesquisa divulgada pela caridade revela que apesar de ser uma condição incurável, degenerativa que pode afetar qualquer um, nos East Midlands:
Quase metade (46%) das pessoas não tem certeza, ou erradamente dizem que é possível prevenir Parkinson.
Quatro em cada cinco (83%) não têm certeza, ou incorretamente pensam que não há limite para a quantidade de tempo que a medicação de Parkinson funciona.
Três em cinco (65%) acreditam erroneamente que a medicação de Parkinson faz mais do que mascarar ou aliviar os sintomas da doença.
A campanha de angariação de fundos 'We Will not Wait' do Parkinson vai levantar fundos essenciais que irão impulsionar desenvolvimentos cruciais na pesquisa de Parkinson para pioneiros de tratamentos mais eficazes que são desesperadamente necessários para as estimadas 9.000 pessoas vivendo com a condição no East Midlands.
Janet Ankers, 66, de Hinckley em Leicestershire, foi diagnosticada em 2003.
"Acho que eu estava tendo sintomas do que acabaram sendo Parkinson em setembro de 2001. Meu braço direito só sentia-o estranho, como se ele não me pertencesse, meu ombro também doeu, e eu estava andando com uma coxa.
"Levei cerca de 18 meses para ir ao meu médico embora - eu apenas mantivesse adiando".
"Para começar eu consegui ir sem medicação, e então eu fui colocada em levodopa. Ela me ajudou a recuperar a capacidade, e viver a vida tão normalmente quanto possível, a dose aumentou ao longo de 10 anos e, eventualmente, eu estava tomando 750 mg por dia. Eu estava tendo sérios problemas, tendo muitos períodos de "off" quando a medicação desaparecia muito rapidamente e às vezes demoraria horas antes da próxima dose começar a funcionar.
"Em dezembro de 2014 me ofereceram a cirurgia de Estimulação Cerebral Profunda, que fez uma enorme diferença. Houve uma grande melhoria desde que eu fiz a cirurgia, e a medicação foi reduzida consideravelmente.
"Seria o céu ter tratamentos novos e melhores, e eu nunca vou desistir da esperança de que isso vá acontecer um dia. Enquanto isso, eu tento ser o mais positiva possível sobre a vida, e viver com a frustração de que atualmente não há cura ".
Parkinson afeta quase todas as áreas da vida de uma pessoa com uma série de sintomas físicos e 'escondidos', incluindo tremor, dor, sono e problemas de saúde mental. Preocupantemente, há uma falta de compreensão pública da realidade do dia-a-dia de viver com a condição, com apenas uma minoria de pessoas na East Midlands associando Parkinson com:
Problemas de bexiga ou intestino (20%)
Ansiedade (41%)
Problemas de sono, incluindo insônia e pesadelos (29%)
Comentando sobre o lançamento da campanha da caridade: Steve Ford, Chefe do Executivo da Parkinson UK disse:
"Nos últimos 200 anos fizemos muitos avanços, mas as pessoas com Parkinson ainda estão esperando por um tratamento que possa enfrentar a doença de frente".
"Parkinson pode deixar as pessoas lutando para andar, conversar e dormir. Hoje, dizemos que não vamos esperar mais. É por isso que a Parkinson Reino Unido está liderando, com a experiência da comunidade de pesquisa e o apoio das pessoas que vivem com Parkinson, a mudança do passo necessária para oferecer melhores tratamentos e uma cura mais rápida.
- Mas não podemos fazer isso sozinhos. É por isso que estamos pedindo com urgência que as pessoas doem, em nossa primeira campanha pública de angariação de fundos, o que for possível para apoiar nosso trabalho vital. Não vamos tolerar tratamentos de Parkinson obsoletos." Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: The Coles Hill Post.
sábado, 25 de março de 2017
Como será o futuro para as pessoas que vivem com a doença de Parkinson?
22/03/17 - Sete das dez principais causas de incapacidade são causadas por distúrbios do sistema nervoso central (SNC), como a doença de Parkinson ea doença de Alzheimer. O Parkinson é estimado para afetar até 1 em cada 500 pessoas, resultando em mais de 1,5 milhões de pessoas que vivem com a condição nos EUA sozinho. Ao longo dos últimos anos, tem havido uma notável renovação dos esforços da indústria farmacêutica para obter uma melhor compreensão desta doença complexa.
A doença de Parkinson é uma condição progressiva do sistema nervoso, causada por uma perda de células nervosas no cérebro. Os três sintomas físicos mais comuns são um tremor, movimento lento e rígido, músculos inflexíveis, no entanto, é dito que dois pacientes com Parkinson vão apresentar a mesma variação dos sintomas.
O maior problema com Parkinson em que os pacientes sofrem um agravamento gradual dos sintomas ao longo do tempo, o que majoritariamente impacta sua qualidade de vida. Nos estágios posteriores da doença, as pessoas podem ter dificuldade em realizar tarefas diárias normais, como caminhar, conversar e comer.
Por que a doença de Parkinson é tão misteriosa?
O Parkinson não é atualmente uma condição muito bem compreendida, bem como outras doenças do SNC. A causa por trás da perda de células nervosas no cérebro ainda não foi totalmente descoberta, embora a investigação ao longo dos anos desenterrou algumas possíveis causas. A teoria mais aceita é que o Parkinson é causado por uma mistura de mudanças genéticas, tais como genes defeituosos e fatores ambientais, incluindo poluição e herbicidas / pesticidas da agricultura.
Um artigo publicado em 2017 pelo NHS britânico sugere que a doença de Parkinson pode se relacionar com o receptor de melanocortina 1 do gene do cabelo vermelho (MC1R). O artigo foi baseado em estudos que foram realizados em três escolas médicas em todo o mundo, incluindo a Universidade de Harvard, nos EUA. A pesquisa sugere que os ruivos podem estar em um risco ligeiramente mais elevado de desenvolver Parkinson depois que o gene de MC1R foi visto causar problemas progressivos com movimento em ratos.
O que está sendo feito para desenvolver melhores tratamentos?
Não houve grandes avanços nos tratamentos para a doença de Parkinson na década passada por causa da falta de investimento, apesar de muito progresso científico durante este tempo. Isso desencadeou uma nova iniciativa chamada Caminho Crítico para Parkinson (CPP), em que algumas das maiores empresas farmacêuticas, incluindo AbbVie, Eli Lilly e Merck assinaram-se para aumentar a investigação para obter uma melhor compreensão da doença e desenvolver tratamentos mais eficazes. Lançada em outubro de 2015, a iniciativa visa entender o que acontece em pacientes com Parkinson e, usando uma nova abordagem radical, transformar as descobertas científicas mais promissoras em novos tratamentos "em anos e não décadas".
Outras empresas farmacêuticas líderes também estão se juntando à luta contra o Parkinson. Pfizer, um líder global em neurociência, anunciou recentemente que as doenças neurodegenerativas, como Parkinson e Alzheimer são atualmente seu foco principal. Eles pretendem usar a genética, a neurofisiologia e a imagem cerebral funcional para desenvolver terapias inovadoras, muitas das quais visarão a dor crônica causada pela doença. Da mesma forma, a Biogen está colaborando com a Amicus Therapeutics para investigar se uma determinada enzima cerebral pode ser usada para prevenir ou retardar a progressão da doença.
Celebridades com doença de Parkinson, como Michael J. Fox, estrela da trilogia Back to the Future, fizeram muito para aumentar a consciência da condição. Fox é talvez o exemplo mais notável, tendo estabelecido a Fundação Michael Fox em 2001 para ajudar a pesquisa de Parkinson. A Fundação investiu mais de US $ 700 milhões em fundos para encontrar maneiras de tratar e curar o Parkinson tão urgentemente quanto possível. Eles foram responsáveis por apoiar uma vacina contra o Parkinson que estimulou o sistema imunológico do corpo a produzir anticorpos contra a proteína que aglomera nas células dos pacientes. Atualmente, está em fase inicial de ensaios clínicos realizada pela empresa austríaca de biotecnologia AFFiRiS AG.
Que progressos foram feitos até agora?
Em 2017, outros pesquisadores fizeram uma ligação entre as bactérias intestinais ea doença de Parkinson, sugerindo que há uma diferença significativa no tipo de bactérias que vivem no intestino daqueles que têm a doença e aqueles que não têm. Foi também observada uma diferença no metabolismo. Os pesquisadores acreditam que este achado é significativo porque microorganismos em nossos sistemas digestivos desempenham um papel importante na quebra de produtos químicos que não se espera que sejam dentro de um organismo. Esta descoberta poderia conduzir ao caminho para uma melhor compreensão do que causa a doença e apresentar uma outra maneira de detectá-la mais cedo em pacientes.
Um estudo clínico recente de pacientes nos estágios iniciais de Parkinson mostrou que o uso a longo prazo de inibidores de MAO-B é eficaz em retardar o declínio dos pacientes. Este poderia ser um avanço potencial para o tratamento de Parkinson como a principal droga principal Levodopa só é capaz de tratar os sintomas da doença e não pode retardar o seu progresso.
Em março de 2017, pesquisadores da Universidade de Auckland fizeram outro avanço significativo. O artigo sugere que as proteínas problemáticas podem se espalhar de célula para célula, o que poderia levar a uma nova maneira de tratar a doença e tornando possível parar a propagação precoce em pacientes. No entanto, outro estudo sugere que a proteína tóxica pode simultaneamente afetar todas as partes do sistema nervoso, em vez de se espalhar de célula para célula, de modo mais investigação será necessária para compreender adequadamente o mecanismo da doença.
A pesquisa nos últimos anos tem sido extremamente útil em trazer-nos vários passos mais perto de compreender o que causa a doença de Parkinson, e isso, sem dúvida, pavimentará o caminho para tratamentos mais eficazes e, eventualmente, uma cura para os pacientes. (segue…) Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Proclinical.
A doença de Parkinson é uma condição progressiva do sistema nervoso, causada por uma perda de células nervosas no cérebro. Os três sintomas físicos mais comuns são um tremor, movimento lento e rígido, músculos inflexíveis, no entanto, é dito que dois pacientes com Parkinson vão apresentar a mesma variação dos sintomas.
O maior problema com Parkinson em que os pacientes sofrem um agravamento gradual dos sintomas ao longo do tempo, o que majoritariamente impacta sua qualidade de vida. Nos estágios posteriores da doença, as pessoas podem ter dificuldade em realizar tarefas diárias normais, como caminhar, conversar e comer.
Por que a doença de Parkinson é tão misteriosa?
O Parkinson não é atualmente uma condição muito bem compreendida, bem como outras doenças do SNC. A causa por trás da perda de células nervosas no cérebro ainda não foi totalmente descoberta, embora a investigação ao longo dos anos desenterrou algumas possíveis causas. A teoria mais aceita é que o Parkinson é causado por uma mistura de mudanças genéticas, tais como genes defeituosos e fatores ambientais, incluindo poluição e herbicidas / pesticidas da agricultura.
Um artigo publicado em 2017 pelo NHS britânico sugere que a doença de Parkinson pode se relacionar com o receptor de melanocortina 1 do gene do cabelo vermelho (MC1R). O artigo foi baseado em estudos que foram realizados em três escolas médicas em todo o mundo, incluindo a Universidade de Harvard, nos EUA. A pesquisa sugere que os ruivos podem estar em um risco ligeiramente mais elevado de desenvolver Parkinson depois que o gene de MC1R foi visto causar problemas progressivos com movimento em ratos.
O que está sendo feito para desenvolver melhores tratamentos?
Não houve grandes avanços nos tratamentos para a doença de Parkinson na década passada por causa da falta de investimento, apesar de muito progresso científico durante este tempo. Isso desencadeou uma nova iniciativa chamada Caminho Crítico para Parkinson (CPP), em que algumas das maiores empresas farmacêuticas, incluindo AbbVie, Eli Lilly e Merck assinaram-se para aumentar a investigação para obter uma melhor compreensão da doença e desenvolver tratamentos mais eficazes. Lançada em outubro de 2015, a iniciativa visa entender o que acontece em pacientes com Parkinson e, usando uma nova abordagem radical, transformar as descobertas científicas mais promissoras em novos tratamentos "em anos e não décadas".
Outras empresas farmacêuticas líderes também estão se juntando à luta contra o Parkinson. Pfizer, um líder global em neurociência, anunciou recentemente que as doenças neurodegenerativas, como Parkinson e Alzheimer são atualmente seu foco principal. Eles pretendem usar a genética, a neurofisiologia e a imagem cerebral funcional para desenvolver terapias inovadoras, muitas das quais visarão a dor crônica causada pela doença. Da mesma forma, a Biogen está colaborando com a Amicus Therapeutics para investigar se uma determinada enzima cerebral pode ser usada para prevenir ou retardar a progressão da doença.
Celebridades com doença de Parkinson, como Michael J. Fox, estrela da trilogia Back to the Future, fizeram muito para aumentar a consciência da condição. Fox é talvez o exemplo mais notável, tendo estabelecido a Fundação Michael Fox em 2001 para ajudar a pesquisa de Parkinson. A Fundação investiu mais de US $ 700 milhões em fundos para encontrar maneiras de tratar e curar o Parkinson tão urgentemente quanto possível. Eles foram responsáveis por apoiar uma vacina contra o Parkinson que estimulou o sistema imunológico do corpo a produzir anticorpos contra a proteína que aglomera nas células dos pacientes. Atualmente, está em fase inicial de ensaios clínicos realizada pela empresa austríaca de biotecnologia AFFiRiS AG.
Que progressos foram feitos até agora?
Em 2017, outros pesquisadores fizeram uma ligação entre as bactérias intestinais ea doença de Parkinson, sugerindo que há uma diferença significativa no tipo de bactérias que vivem no intestino daqueles que têm a doença e aqueles que não têm. Foi também observada uma diferença no metabolismo. Os pesquisadores acreditam que este achado é significativo porque microorganismos em nossos sistemas digestivos desempenham um papel importante na quebra de produtos químicos que não se espera que sejam dentro de um organismo. Esta descoberta poderia conduzir ao caminho para uma melhor compreensão do que causa a doença e apresentar uma outra maneira de detectá-la mais cedo em pacientes.
Um estudo clínico recente de pacientes nos estágios iniciais de Parkinson mostrou que o uso a longo prazo de inibidores de MAO-B é eficaz em retardar o declínio dos pacientes. Este poderia ser um avanço potencial para o tratamento de Parkinson como a principal droga principal Levodopa só é capaz de tratar os sintomas da doença e não pode retardar o seu progresso.
Em março de 2017, pesquisadores da Universidade de Auckland fizeram outro avanço significativo. O artigo sugere que as proteínas problemáticas podem se espalhar de célula para célula, o que poderia levar a uma nova maneira de tratar a doença e tornando possível parar a propagação precoce em pacientes. No entanto, outro estudo sugere que a proteína tóxica pode simultaneamente afetar todas as partes do sistema nervoso, em vez de se espalhar de célula para célula, de modo mais investigação será necessária para compreender adequadamente o mecanismo da doença.
A pesquisa nos últimos anos tem sido extremamente útil em trazer-nos vários passos mais perto de compreender o que causa a doença de Parkinson, e isso, sem dúvida, pavimentará o caminho para tratamentos mais eficazes e, eventualmente, uma cura para os pacientes. (segue…) Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Proclinical.
quinta-feira, 23 de março de 2017
O Futuro das Terapias da Doença de Parkinson
March 23, 2017 - Aviso Legal: Eu passei muito dos últimos oito meses visitando instalações neurológicas em toda a América do Norte e reunião com um número de principais pesquisadores e médicos. Há muito poucos tratamentos novos no pipeline ou nos estágios adiantados da pesquisa que têm o potencial revolucionar como nós tratamos a doença de Parkinson. Todas as projeções escritas abaixo parecem ser o consenso no campo, mas são apenas destinadas a servir como um guia do que pode vir, aqueles que lêem isso não devem colocar muita fé em qualquer um deles. As melhores terapias são ainda os grampos de idade: exercício, um estilo de vida saudável, dieta equilibrada e medicação adequada. No entanto, para aqueles que são incapazes, ocupados demais, ou, vamos enfrentá-la, simplesmente muito preguiçoso ou teimoso para exercer regularmente e comer direito, a ciência pode estar vindo para o resgate. (Mas, sério, não basta confiar nos medicamentos ou na ciência para consertá-lo, sair de seu traseiro, participar de um ginásio de boxe ou classe de dança, comer corretamente e viver a vida.) N do T.: as posições do autor neste "Aviso Legal" são controversas e não contam com a concordância deste tradutor, particularmente no que se refere ao tema "estilo de vida", pois entendo que comer corretamente, praticar esportes e viver a vida, não te livram de ter parkinson, caso do tradutor.
Os pesquisadores estão razoavelmente certos de que a acumulação de uma proteína chamada alfa-sinucleína seja responsável por neurônios morrendo em pessoas com DP. No entanto, existem duas teorias concorrentes sobre como ele se acumula e se espalha, a teoria do limiar e a teoria ascendente (também chamada de hipótese do príon). A teoria ascendente afirma que a alfa-sinucleína se espalha de células para células, infectando células à medida que a proteína se move pelo cérebro. A teoria do limiar apresentada recentemente pelo Dr. Ole Isacson e pela Dra. Simone Engelender, propõe que a alfa-sinucleína se acumula de forma independente em cada célula afetada.
De qualquer maneira, uma compreensão melhorada de exatamente como tais proteínas misfold se agrupam está no coração do enigma que é Parkinson assim como uma lista longa de outras doenças. Felizmente um número de laboratórios em todo o mundo têm trabalhado neste problema pegajoso. Além disso, se alguém quiser ajudá-lo pode fazê-lo muito facilmente a partir de qualquer computador, assista a este vídeo para saber como ...
A Era da Medicina Personalizada
A revolução em curso na genética está desempenhando um papel cada vez mais importante na nossa compreensão da doença, ao mesmo tempo, revelando por que ela varia muito de paciente para paciente. Houve dezenas de mutações e variantes associadas até agora com a doença. Estamos apenas começando a entender o papel que nossos genes desempenham no desenvolvimento de doenças neurológicas, mas uma imensa quantidade de progresso tem sido feito nos últimos 15 anos desde que o genoma humano foi seqüenciado. Agora que os custos de seqüenciamento caíram para cerca de mil dólares estamos à beira de uma nova era na medicina que promete dar aos pacientes tratamentos adaptados à sua condição específica.
"Medicina personalizada é a saúde com base em seu modelo genético e molecular único. Cada indivíduo tem mapeamento genético distinto, biomolécula e perfis metabólicos, conjunto de micróbios intestinais, e assim por diante. Da mesma forma, não há um único tamanho-fit-all em saúde. Como você permanecer saudável ou como você é tratado para a doença deve ser servido para combinar seu perfil original. O conhecimento de sua genômica, proteômica, metabolômica, microbiotica, e outros bioinformáticos permitem a melhoria na qualidade de vida, da prevenção da doença à terapia a mais adequada a você. "(Da iniciativa da medicina personalizada em British Columbia.)
Uma melhor compreensão da genética ajudará a desbloquear uma cascata de outros problemas que envolvem esta doença, incluindo disfunção mitocondrial, degradação lisossomal, neuroinflamação, bactérias intestinais e epigenética, entre outros. E, felizmente, existe agora uma grande comunidade global interconectada de pesquisadores trabalhando para resolver esses problemas com mais recursos e melhores ferramentas do que em toda a história humana combinada. Este crescimento em uma variedade de iniciativas de saúde pública e do setor privado em várias disciplinas tem levado um número crescente de especialistas a acreditar que faremos mais progresso na próxima década do que fizemos no século passado, o que é uma boa razão para ser esperançoso considerando o que ”A medicina era como há cem anos atrás ...”
Esta revolução médica será reforçada por técnicas de imagem novas e melhoradas. Uma grande parte do problema que ainda temos com esta doença é que não podemos realmente ver o que está errado. Toda pessoa que tem DP tem sintomas ligeiramente diferentes, mas nós realmente não sabemos porque, principalmente porque não podemos ver exatamente dentro da cabeça do paciente. Logo estará disponível uma nova linha de técnicas de imagem que dará a cirurgiões e pesquisadores uma compreensão muito melhor do que está acontecendo dentro das cabeças de cada paciente.
Além disso, existem algumas imensas colaborações contínuas, como o projeto europeu do cérebro humano e a iniciativa do cérebro dos EUA que estão tentando fazer para o cérebro o que o projeto do genoma humano fez para a nossa compreensão do genoma. Se for bem sucedida, dará aos pesquisadores uma visão sem precedentes de como nossas mentes são reconstituídas.
Depois, há as novas terapias si ...
Ciência para o Resgate
Tratamentos atuais que estão ficando melhores todos os dias
Levodopa - Por 50 anos esta maravilha droga trouxe alívio para milhões. É claro que os problemas ainda persistem, ou seja, passando por essa barreira obstinada do cérebro/sangue e certificando-se de que um suprimento mais estável é fornecido para reduzir as flutuações de on / off. Para contornar alguns desses problemas, agora temos remendos, liberação lenta e cápsulas de liberação prolongada, bem como bombas intestinais que fornecem um fluxo constante do fármaco diretamente para os intestinos. Claro que esta droga não é uma solução ideal, pois há efeitos secundários desagradáveis que vêm de uso a longo prazo, predominantemente discinesia que dá às pessoas o controle do motor de uma blob de geléia, mas por enquanto ainda é a melhor solução de interrupção que temos.
Estimulação profunda do cérebro - esta maravilha da ficção científica transformou-se a rainha indiscutível de tratamentos modernos. Já se provou ser um milagreiro, reanimando centenas de milhares com sua magia elétrica. Ele também está melhorando constantemente, a partir do livro de John Palferman, Brain Storms, "Em vez de implantar dispositivos que simplesmente entregam uma estimulação elétrica contínua, eles estão desenvolvendo tecnologias que fornecem estimulantes solavancos apenas quando necessário. .. A idéia é projetar DBS de modo que o sistema possa monitorar a atividade elétrica nos gânglios basais, e quando detecta um sinal anormal, pode responder automaticamente com uma estimulação apropriada. Um dispositivo inteligente ... "
Terapias que em breve estarão disponíveis (2 a 5 anos)
Novas Drogas - Há uma longa lista de medicamentos promissores que já estão em ensaios clínicos. Algumas dessas drogas têm o potencial de não só oferecer alívio sintomático, mas bater o Santo Graal que é terapia que modifica a doença.
Técnicas de neuromodulação - Várias técnicas de neuromodulação estão sendo testadas para uso clínico. O mais prevalente é chamado de estimulação magnética transcraniana em que ímãs são anexados para o exterior da cabeça do paciente que enviam uma corrente elétrica focada profundamente nas áreas-alvo do cérebro. Já uma terapia aprovada para a depressão, TMS está agora a ser experimentado em DP.
Terapias no horizonte (5 a 10 anos)
Imunoterapias - A relativamente recente identificação de alfa-sinucleína como desempenhando um papel fundamental na formação da doença levou os pesquisadores a acreditar que podemos ser capazes de aproveitar o sistema imunológico dos corpos para parar a proteína de aglutinação, enquanto também atenua respostas inflamatórias aos corpos naturaisque danificam os neurônios.
Farmacogenética - A revolução genética estimulou o desenvolvimento de um campo relativamente novo de farmacologia chamado farmacogenética. Eventualmente, em vez de fazer uma droga para todos, nós seremos capazes de adaptar medicamentos para melhor se encaixam condição única de cada pessoa.
Terapias de Células-Tronco - Embora houvesse uma série de testes nos anos 90 que tinham resultados mistos, recentemente um número de laboratórios ao redor do mundo começaram a reexaminar o potencial terapêutico das células-tronco. Isto é graças em parte à descoberta de 2007 de um novo tipo de célula-tronco chamado IPS células que permitem que os investigadores a crescer o pleno funcionamento células estaminais de células da pele do próprio paciente. Isto abriu a porta a um jogo novo das terapias ao igualmente dar-nos melhores modelos da doença. Desde aqueles primeiros ensaios, também fizemos uma série de outros avanços em nossa compreensão de como usar células-tronco que levou a alguns resultados impressionantes em ensaios com outros macacos. Alguns laboratórios estão esperando para avançar com ensaios humanos a partir do final deste ano.
Terapias de modificação gênica - Como discutido anteriormente, o campo da genética está explodindo e um dos maiores benefícios para a sociedade que virá dele é um novo conjunto de terapias chamadas terapias de modificação genética. O mais popular hoje é chamado CRISPR, uma técnica que já permite aos pesquisadores cortar e colar o código genético, alterando o genoma dos organismos vivos. Um número de artigos vieram para fora touting este tipo de gene-edição de técnicas como o futuro da medicina. Este primeiro uso de CRISPR foi em um paciente com câncer de pulmão na China no outono passado, mas também está sendo usado para nos ajudar a compreender transtornos neurodegenerativos, incluindo a doença de Parkinson.
Tratamentos futuros (10+ anos)
Programação direta - Em conjunto com a terapia genética, acredita-se que a programação direta seja a solução final para o problema da neurodegeneração. É um subconjunto do novo campo da biologia sintética que eventualmente nos permitirá mudar tipos de células em organismos vivos. Por exemplo, em pessoas com doença de Parkinson, seremos capazes de reprogramar outras células saudáveis na área afetada, como células gliais ou astrócitos, e transformá-las diretamente em células produtoras de dopamina.
E se falha toda mais, talvez os robôs o figurarão para fora
Quando se trata de diretamente combater doenças, a razão pela qual não temos sido capazes de curar muitas das doenças que ainda estão conosco hoje, como a neurodegeneração ou câncer, é que há um número incrível de fatores a considerar ao tentar tratá-las, possíveis demais para qualquer humano, ou mesmo qualquer grupo de seres humanos, para dar sentido. Mas pode haver uma solução para este problema, como estamos agora descobrir maneiras de exportar mais e mais de nossas habilidades intelectuais em computadores. Já os computadores tornaram-se tão bons quanto os seres humanos ao diagnosticar certas condições, e um número assombroso de empresas de saúde investiram agora pesadamente na aplicação de inteligência artificial para a indústria médica. Isto, juntamente com outros avanços na nanotecnologia, tem um grande potencial para nos ajudar a compreender doenças como a de Parkinson e pode revelar novos conhecimentos sobre como tratá-los. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: TMRW Edition, com imagens.
Os pesquisadores estão razoavelmente certos de que a acumulação de uma proteína chamada alfa-sinucleína seja responsável por neurônios morrendo em pessoas com DP. No entanto, existem duas teorias concorrentes sobre como ele se acumula e se espalha, a teoria do limiar e a teoria ascendente (também chamada de hipótese do príon). A teoria ascendente afirma que a alfa-sinucleína se espalha de células para células, infectando células à medida que a proteína se move pelo cérebro. A teoria do limiar apresentada recentemente pelo Dr. Ole Isacson e pela Dra. Simone Engelender, propõe que a alfa-sinucleína se acumula de forma independente em cada célula afetada.
De qualquer maneira, uma compreensão melhorada de exatamente como tais proteínas misfold se agrupam está no coração do enigma que é Parkinson assim como uma lista longa de outras doenças. Felizmente um número de laboratórios em todo o mundo têm trabalhado neste problema pegajoso. Além disso, se alguém quiser ajudá-lo pode fazê-lo muito facilmente a partir de qualquer computador, assista a este vídeo para saber como ...
A Era da Medicina Personalizada
A revolução em curso na genética está desempenhando um papel cada vez mais importante na nossa compreensão da doença, ao mesmo tempo, revelando por que ela varia muito de paciente para paciente. Houve dezenas de mutações e variantes associadas até agora com a doença. Estamos apenas começando a entender o papel que nossos genes desempenham no desenvolvimento de doenças neurológicas, mas uma imensa quantidade de progresso tem sido feito nos últimos 15 anos desde que o genoma humano foi seqüenciado. Agora que os custos de seqüenciamento caíram para cerca de mil dólares estamos à beira de uma nova era na medicina que promete dar aos pacientes tratamentos adaptados à sua condição específica.
"Medicina personalizada é a saúde com base em seu modelo genético e molecular único. Cada indivíduo tem mapeamento genético distinto, biomolécula e perfis metabólicos, conjunto de micróbios intestinais, e assim por diante. Da mesma forma, não há um único tamanho-fit-all em saúde. Como você permanecer saudável ou como você é tratado para a doença deve ser servido para combinar seu perfil original. O conhecimento de sua genômica, proteômica, metabolômica, microbiotica, e outros bioinformáticos permitem a melhoria na qualidade de vida, da prevenção da doença à terapia a mais adequada a você. "(Da iniciativa da medicina personalizada em British Columbia.)
Uma melhor compreensão da genética ajudará a desbloquear uma cascata de outros problemas que envolvem esta doença, incluindo disfunção mitocondrial, degradação lisossomal, neuroinflamação, bactérias intestinais e epigenética, entre outros. E, felizmente, existe agora uma grande comunidade global interconectada de pesquisadores trabalhando para resolver esses problemas com mais recursos e melhores ferramentas do que em toda a história humana combinada. Este crescimento em uma variedade de iniciativas de saúde pública e do setor privado em várias disciplinas tem levado um número crescente de especialistas a acreditar que faremos mais progresso na próxima década do que fizemos no século passado, o que é uma boa razão para ser esperançoso considerando o que ”A medicina era como há cem anos atrás ...”
Esta revolução médica será reforçada por técnicas de imagem novas e melhoradas. Uma grande parte do problema que ainda temos com esta doença é que não podemos realmente ver o que está errado. Toda pessoa que tem DP tem sintomas ligeiramente diferentes, mas nós realmente não sabemos porque, principalmente porque não podemos ver exatamente dentro da cabeça do paciente. Logo estará disponível uma nova linha de técnicas de imagem que dará a cirurgiões e pesquisadores uma compreensão muito melhor do que está acontecendo dentro das cabeças de cada paciente.
Além disso, existem algumas imensas colaborações contínuas, como o projeto europeu do cérebro humano e a iniciativa do cérebro dos EUA que estão tentando fazer para o cérebro o que o projeto do genoma humano fez para a nossa compreensão do genoma. Se for bem sucedida, dará aos pesquisadores uma visão sem precedentes de como nossas mentes são reconstituídas.
Depois, há as novas terapias si ...
Ciência para o Resgate
Tratamentos atuais que estão ficando melhores todos os dias
Levodopa - Por 50 anos esta maravilha droga trouxe alívio para milhões. É claro que os problemas ainda persistem, ou seja, passando por essa barreira obstinada do cérebro/sangue e certificando-se de que um suprimento mais estável é fornecido para reduzir as flutuações de on / off. Para contornar alguns desses problemas, agora temos remendos, liberação lenta e cápsulas de liberação prolongada, bem como bombas intestinais que fornecem um fluxo constante do fármaco diretamente para os intestinos. Claro que esta droga não é uma solução ideal, pois há efeitos secundários desagradáveis que vêm de uso a longo prazo, predominantemente discinesia que dá às pessoas o controle do motor de uma blob de geléia, mas por enquanto ainda é a melhor solução de interrupção que temos.
Estimulação profunda do cérebro - esta maravilha da ficção científica transformou-se a rainha indiscutível de tratamentos modernos. Já se provou ser um milagreiro, reanimando centenas de milhares com sua magia elétrica. Ele também está melhorando constantemente, a partir do livro de John Palferman, Brain Storms, "Em vez de implantar dispositivos que simplesmente entregam uma estimulação elétrica contínua, eles estão desenvolvendo tecnologias que fornecem estimulantes solavancos apenas quando necessário. .. A idéia é projetar DBS de modo que o sistema possa monitorar a atividade elétrica nos gânglios basais, e quando detecta um sinal anormal, pode responder automaticamente com uma estimulação apropriada. Um dispositivo inteligente ... "
Terapias que em breve estarão disponíveis (2 a 5 anos)
Novas Drogas - Há uma longa lista de medicamentos promissores que já estão em ensaios clínicos. Algumas dessas drogas têm o potencial de não só oferecer alívio sintomático, mas bater o Santo Graal que é terapia que modifica a doença.
Técnicas de neuromodulação - Várias técnicas de neuromodulação estão sendo testadas para uso clínico. O mais prevalente é chamado de estimulação magnética transcraniana em que ímãs são anexados para o exterior da cabeça do paciente que enviam uma corrente elétrica focada profundamente nas áreas-alvo do cérebro. Já uma terapia aprovada para a depressão, TMS está agora a ser experimentado em DP.
Terapias no horizonte (5 a 10 anos)
Imunoterapias - A relativamente recente identificação de alfa-sinucleína como desempenhando um papel fundamental na formação da doença levou os pesquisadores a acreditar que podemos ser capazes de aproveitar o sistema imunológico dos corpos para parar a proteína de aglutinação, enquanto também atenua respostas inflamatórias aos corpos naturaisque danificam os neurônios.
Farmacogenética - A revolução genética estimulou o desenvolvimento de um campo relativamente novo de farmacologia chamado farmacogenética. Eventualmente, em vez de fazer uma droga para todos, nós seremos capazes de adaptar medicamentos para melhor se encaixam condição única de cada pessoa.
Terapias de Células-Tronco - Embora houvesse uma série de testes nos anos 90 que tinham resultados mistos, recentemente um número de laboratórios ao redor do mundo começaram a reexaminar o potencial terapêutico das células-tronco. Isto é graças em parte à descoberta de 2007 de um novo tipo de célula-tronco chamado IPS células que permitem que os investigadores a crescer o pleno funcionamento células estaminais de células da pele do próprio paciente. Isto abriu a porta a um jogo novo das terapias ao igualmente dar-nos melhores modelos da doença. Desde aqueles primeiros ensaios, também fizemos uma série de outros avanços em nossa compreensão de como usar células-tronco que levou a alguns resultados impressionantes em ensaios com outros macacos. Alguns laboratórios estão esperando para avançar com ensaios humanos a partir do final deste ano.
Terapias de modificação gênica - Como discutido anteriormente, o campo da genética está explodindo e um dos maiores benefícios para a sociedade que virá dele é um novo conjunto de terapias chamadas terapias de modificação genética. O mais popular hoje é chamado CRISPR, uma técnica que já permite aos pesquisadores cortar e colar o código genético, alterando o genoma dos organismos vivos. Um número de artigos vieram para fora touting este tipo de gene-edição de técnicas como o futuro da medicina. Este primeiro uso de CRISPR foi em um paciente com câncer de pulmão na China no outono passado, mas também está sendo usado para nos ajudar a compreender transtornos neurodegenerativos, incluindo a doença de Parkinson.
Tratamentos futuros (10+ anos)
Programação direta - Em conjunto com a terapia genética, acredita-se que a programação direta seja a solução final para o problema da neurodegeneração. É um subconjunto do novo campo da biologia sintética que eventualmente nos permitirá mudar tipos de células em organismos vivos. Por exemplo, em pessoas com doença de Parkinson, seremos capazes de reprogramar outras células saudáveis na área afetada, como células gliais ou astrócitos, e transformá-las diretamente em células produtoras de dopamina.
E se falha toda mais, talvez os robôs o figurarão para fora
Quando se trata de diretamente combater doenças, a razão pela qual não temos sido capazes de curar muitas das doenças que ainda estão conosco hoje, como a neurodegeneração ou câncer, é que há um número incrível de fatores a considerar ao tentar tratá-las, possíveis demais para qualquer humano, ou mesmo qualquer grupo de seres humanos, para dar sentido. Mas pode haver uma solução para este problema, como estamos agora descobrir maneiras de exportar mais e mais de nossas habilidades intelectuais em computadores. Já os computadores tornaram-se tão bons quanto os seres humanos ao diagnosticar certas condições, e um número assombroso de empresas de saúde investiram agora pesadamente na aplicação de inteligência artificial para a indústria médica. Isto, juntamente com outros avanços na nanotecnologia, tem um grande potencial para nos ajudar a compreender doenças como a de Parkinson e pode revelar novos conhecimentos sobre como tratá-los. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: TMRW Edition, com imagens.
Mapeando o futuro da medicina de precisão na doença de Parkinson
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| (Os desenhos acima são neurônios desenhados pelo pai da neurociência do século 19, Santiago Ramón y Cajal) |
March 22, 2017
Resumo:
Uma nova abordagem transformadora para definir, estudar e tratar a doença de Parkinson foi revelada pelos investigadores. Em vez de se aproximar da doença de Parkinson como uma única entidade, o quadro internacional de pesquisadores defende a segmentação de terapias para diferentes "nodos ou clusters" de pacientes com base em sintomas específicos ou características moleculares de sua doença.
Duas publicações de referência com um ou mais co-autores da Universidade de Cincinnati Gardner Instituto de Neurociência esboçaram uma abordagem transformadora para definir, estudar e tratar a doença de Parkinson. Em vez de se aproximar da doença de Parkinson como uma única entidade, o quadro internacional de pesquisadores defende a segmentação de terapias para distintos "nós ou clusters" de pacientes com base em sintomas específicos ou características moleculares de sua doença.
Alberto Espay, MD, professor associado de neurologia na Faculdade de Medicina da UC e diretor do Centro James J. e Joan A. Gardner Família para a Doença de Parkinson e Transtornos do Movimento, é autor principal das publicações, que recentemente apareceu online nas revistas Nature Reviews Neurologia e Distúrbios do Movimento.
"Chegou a hora de perguntar o que devemos fazer de maneira diferente", diz Espay. "A ciência médica fez um investimento global de US $ 23 bilhões em terapias com a promessa de retardar a progressão da doença de Parkinson, e os 17 ensaios clínicos concluídos fase III têm rendido pouco mais do que decepção. Precisamos perguntar se o crescente número de falhas, os ensaios podem ser explicados pela nossa abordagem de um único alvo e uma única doença para o desenvolvimento de fármacos ".
Espay e seus colegas teorizam que a doença de Parkinson não é uma doença, mas sim várias doenças quando consideradas a partir de perspectivas genéticas e moleculares. Eles reconhecem que a visualização do Parkinson como um único transtorno que envolve predominantemente a degeneração dos neurônios de dopamina tem sido útil no desenvolvimento de tratamentos para sintomas como tremores e caminhadas instáveis que atingem a grande maioria dos pacientes. Ao mesmo tempo, este ponto de vista ainda tem de entregar uma terapia que é eficaz na desaceleração, modificação ou cura Parkinson. Uma razão importante, diz Espay, pode ser que terapias moleculares promissoras foram testadas em grandes ensaios clínicos de pessoas que compartilham o diagnóstico de Parkinson, mas não com o subtipo de doença específico mais provável de se beneficiar.
Os pesquisadores defendem uma "medicina de precisão" abordagem que está enraizada na biologia de sistemas, um estudo interdisciplinar que incide sobre as complexas interações dos sistemas biológicos.
"Olhando para a doença de uma perspectiva de biologia de sistemas nos permite reconhecer que nossos pacientes podem ser divididos em subtipos baseados em anormalidades genéticas, biológicas e moleculares", diz Espay. "Como resultado, eles vão responder de forma diferente a diferentes terapias."
Os neurologistas têm observado há muito tempo as muitas faces do Parkinson em seus pacientes. Alguns progridem rapidamente em sua doença, alguns lentamente. Alguns desenvolvem demência relativamente cedo, enquanto outros não.
Os testes também revelaram que os pacientes desenvolvem depósitos de alfa-sinucleína, uma proteína, em graus variados no cérebro, cólon, coração, pele e bulbo olfatório. Mas embora esses depósitos tenham sido pensados para serem denominadores comuns na maioria dos indivíduos com Parkinson, eles podem representar subprodutos de uma série de anomalias biológicas e podem não ser os melhores alvos da terapia. "Perseguir essa cauda pode se tornar um alvo indescritível", diz Espay.
Rumo a um conjunto ideal de biomarcadores
Espay e seus colegas dizem que o campo deve trabalhar para desenvolver um conjunto ideal de biomarcadores. Sua decepcionante conclusão vem depois de um investimento de US $ 45 milhões pela Fundação Michael J. Fox na Parkinson's Progression Markers Initiative (PPMI). Espay, líder do site da parte de Cincinnati do estudo de 33 locais, esperava que o esforço ajudasse os pesquisadores a descobrir biomarcadores que identificassem os processos de doença subjacentes.
A abordagem ideal, escrevem Espay e seus co-autores, começaria com "uma avaliação de processos biológicos" em grandes populações de idosos. As avaliações capturariam varreduras do cérebro, perfis genéticos e outras medidas biológicas de indivíduos saudáveis e insalubres ao longo do tempo. Sinais anormais dentro de cada uma dessas medidas biológicas seriam então rastreados para o grupo de pessoas de onde emergem. Ao fazê-lo, o campo iria desenvolver "biomarcadores imparciais" que impulsionam a criação de subtipos de doenças específicas.
"Esse processo é o inverso do que temos hoje, com biomarcadores sendo validados por ancoragem ao paciente observável pelas características clínicas, ou fenótipos", diz Espay.
Espay comparou a situação com um período anterior em oncologia, quando os pesquisadores buscaram "a cura para o câncer". Ao longo de um período de décadas, os pesquisadores de câncer evoluíram longe do foco geral para uma compreensão da complexidade profunda do câncer. Eles aprenderam a avaliar o perfil molecular de um câncer e a segmentar sua mutação ou vulnerabilidade única. Ao fazer isso, inauguraram a era da medicina de precisão - a combinação de medicamentos com subtipos de doenças.
"O neurologista do futuro seria muito parecido com o oncologista do presente", diz Espay. "O diagnóstico da doença de Parkinson só estará completo quando um perfil de biomarcador for capaz de identificar os subtipos moleculares da doença e sugerir um tratamento modificador de doença a ser aplicado".
História Fonte:
Materiais fornecidos pela Universidade de Cincinnati Academic Health Center.
Journal References:
Alberto J. Espay, Patrik Brundin, Anthony E. Lang. Precision medicine for disease modification in Parkinson disease. Nature Reviews Neurology, 2017; 13 (2): 119 DOI: 10.1038/nrneurol.2016.196
Alberto J. Espay, Michael A. Schwarzschild, Caroline M. Tanner, Hubert H. Fernandez, David K. Simon, James B. Leverenz, Aristide Merola, Alice Chen-Plotkin, Patrik Brundin, Marcelo A. Kauffman, Roberto Erro, Karl Kieburtz, Daniel Woo, Eric A. Macklin, David G. Standaert, Anthony E. Lang. Biomarker-driven phenotyping in Parkinson's disease: A translational missing link in disease-modifying clinical trials. Movement Disorders, 2017; 32 (3): 319 DOI: 10.1002/mds.26913
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University of Cincinnati Academic Health Center. "Mapping the future of precision medicine in Parkinson's disease." ScienceDaily. ScienceDaily, 22 March 2017.
quarta-feira, 6 de abril de 2016
A maquinaria da mente: O que está adiante na pesquisa do cérebro?
Extraí um trecho, de introdução e um específico sobre o Parkinson:
April 5, 2016 - Uma das últimas fronteiras da humanidade da investigação é o cérebro humano. Dmitry Itskov, um bilionário russo, se mantém a par da investigação como parte de seu projeto Imortalidade 2045, que tem o objetivo final de fazer upload de sua consciência humana para um cérebro computadorizado, e viver para sempre em um corpo artificial. Desejo-lhe sorte, pois ele vai precisar cada bocado de tempo disponível para atingir seu objetivo.
O cérebro humano é tremendamente complexo, o objeto mais complexo no universo conhecido, e nós estamos apenas começando a entender alguns dos seus mecanismos subjacentes. Sem uma compreensão completa do cérebro, nunca será capaz de reproduzi-lo, ou tornar possível fazer upload de seu conteúdo. Deixe-me explorar algumas das áreas de pesquisa em andamento.
Vamos começar por discutir a doença de Alzheimer. Uma pesquisa recente é encontrar disparadores para a doença de Alzheimer, bem como o autismo, e mesmo senilidade, e começando a desenvolver tratamentos para eles. Mas ainda há um número enorme de coisas que não sabemos, e o fato de que o cérebro não depende de um único sistema torna mais difícil ainda. Vou dar três exemplos de pesquisa de Alzheimer, cada um promissora, cada examinando um caminho diferente. (...)
2016 (hoje) - Continuamos a reunir informações sobre como funciona o cérebro e várias doenças cerebrais, usando modelos e ensaios clínicos. Existem alguns medicamentos e tratamentos que mostram a promessa, mas todas elas requerem mais estudos antes de serem usadas em testes em humanos.
2020 - Os primeiros tratamentos realmente eficazes para a doença de Parkinson e doença de Alzheimer são aprovados. Estes não nos permitirão reverter os danos já feitos, mas vão colocar um poder permanente sobre a progressão dessas doenças. Com rastreio precoce, e usando tratamentos profilaticamente sobre aqueles com estágios iniciais ou de alto risco, as consequências desagradáveis e progressão destas doenças podem ser interrompidas. (…) Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Future Reasearch.
Em resumo, no ano de 2020 já teríamos tratamento eficaz para o Parkinson! Futurologia plausível ante o quadro atual, vide posts abaixo sobre vacinas.
quarta-feira, 28 de outubro de 2015
Deep Brain Stimulation / Parkinson: O caminho à frente: A vida com Parkinson Após Esti...
Deep Brain Stimulation / Parkinson: O caminho à frente: A vida com Parkinson Após Esti...: October 27th, 2015 – Pelo o tempo que Karyn Spilberg foi diagnosticada com a doença de Parkinson , ela sabia muito bem os efeitos devastador...
domingo, 19 de julho de 2015
Será que pesquisadores desbloquearam o segredo para combater a doença de Parkinson?
July 18, 2015 | Câncer e doença cardíaca podem, com razão, reunir uma grande quantidade de atenção do mundo, e que normalmente são responsáveis por uma grande parte do orçamento de pesquisa e desenvolvimento dos setores farmacêuticos, mas o grande número de casos da doença de Parkinson nos Estados Unidos e em todo o mundo está empurrando esta doença até a escada metafórica e torná-la uma prioridade para os investigadores.
Este é um problema crescente
A doença de Parkinson é uma doença progressiva que afeta o sistema nervoso e resulta na eventual degradação da função motora de uma pessoa. A causa raiz do problema é que as células nervosas no cérebro param de produzir níveis adequados de dopamina, e não há atualmente nenhuma cura. Nos estágios iniciais da doença, os sintomas podem aparecer menores, incluindo tremor das extremidades ou na face, falta de equilíbrio e coordenação, ou rigidez nos braços ou pernas de uma pessoa. Em estágios mais avançados, Parkinson pode afetar a capacidade de uma pessoa a andar, falar, dormir, mastigar os alimentos, ou mesmo engolir.
De acordo com a Fundação da Doença de Parkinson (PDF), muitos como 1 milhão de americanos podem estar vivendo com a doença de Parkinson, agora, com cerca de 60.000 novos casos diagnosticados a cada ano. Em todo o mundo, o PDF estima que cerca de 7 a 10 milhões casos foram diagnosticados.
Mas a doença de Parkinson não é apenas uma assassina - é também um encargo financeiro para os pacientes, suas famílias, e do sistema de saúde. O PDF estima que os custos diretos (tais como despesas médicas e de hospitalização) e os custos indiretos (por exemplo, salários perdidos e morte prematura) da doença de Parkinson totalizam quase US $ 25 mil milhões por ano! A medicação para a doença de Parkinson custa ao paciente a média de mais de US $ 200 por mês, enquanto a cirurgia terapêutica pode dispender mais de US $ 100.000.
Longa história resumida. Uma variedade de opções terapêuticas são necessários para combater a doença de Parkinson - e pesquisadores da McLean Hospital de Harvard Medical School e Universidade Tecnológica de Nanyang, em Singapura podem ter descoberto a resposta.
Tratamento de Parkinson inovador poderá em breve estar a caminho?
Enquanto a maioria dos estudos anteriores da doença de Parkinson resultaram em fracasso, novos dados revelados na semana passada na revista Proceedings, da Academia Nacional de Ciências dos Estados Unidos da América, um jornal online, sugerem uma cura para a doença de Parkinson pode ser possível.
Pesquisadores de duas universidades examinaram mais de 1.000 medicamentos aprovados pela Food and Drug Administration e descobriram que dois medicamentos aprovados pela FDA - cloroquina e amodiaquina - poderiam ligar e ativar um tipo de proteína conhecida como Nurr1 para combater a doença de Parkinson. Nurr1 é a proteína que protege as células nervosas do cérebro e lhes permite produzir dopamina. Se a produção de dopamina era para continuar sem degradação, o paciente não deve experimentar a perda de função motora progressiva.
Como o professor Kwang-Soo Kim, um dos pesquisadores participantes e um especialista em doença de Parkinson notou e observou:
Nurr1 é conhecido por ser um potencial alvo da droga para o tratamento de doença de Parkinson. Apesar dos grandes esforços de empresas farmacêuticas e universidades, ninguém conseguiu encontrar uma molécula que pode ligar-se diretamente a ele e ativá-lo, exceto para nós.
Os pesquisadores testaram seu modelo com ratos em laboratório e descobriram que ratos em que foi ativada Nurr1 exibiram melhor comportamento e não pareceram estar sofrendo de doença de Parkinson. Os pesquisadores ainda planejam olhar em combinação adicional a droga que pode deter ou retardar a progressão da doença de Parkinson e observou a sua intenção de modificar as formulações existentes de cloroquina e amodiaquina para testes clínicos em humanos (o que eles esperam começar em breve).
Existem outros caminhos, mas a taxa de insucesso é alta
A única desvantagem para o estudo recém-divulgado é que ele não está nem mesmo em testes clínicos em humanos ainda. Isto implica que todas as drogas desenvolvidas visando Nurr1 poderiam estar um meia década ou mais longe de fazer o seu caminho para prateleiras das farmácias.
No futuro, outras vias mais imediatas para tratar a doença de Parkinson que potencialmente existem, mas as muitas falhas que precederam o estudo de Harvard-Singapura sugerem que as pessoas não devam elevar muito suas esperanças muito.
Uma terapia experimental. Vale a pena manter seus olhos na CVT-301, uma formulação inalada de levodopa. Em dezembro, Acorda Therapeutics (NASDAQ: ACOR) começou a se matricular num estudo de fase 3 envolvendo o CVT-301 para pacientes com doença de Parkinson que experimentam episódios OFF (um episódio OFF é onde um paciente experimenta uma recaída dos sintomas, apesar de tomar a medicação para seu Parkinson). O objectivo de CVT-301 é entregar levodopa através dos pulmões e retornar ao paciente para uma posição de onde os seus sintomas sejam mantidos à distância por medicação. A Acorda observa que cerca de metade de todas as pessoas a tomar levodopa (o padrão atual de tratamento de cuidados para o Parkinson) que experienciam episódios OFF.
Em meados de junho a Acorda apresentou dados encorajadores de seu estudo de fase 2b envolvendo CVT-301 no Congresso Internacional, evento anual da doença e Movimento Transtornos de Parkinson". Como os dados mostram, a CVT-301 mostrou uma redução "estatisticamente significativa e clinicamente importante em média UPDRS III [Unified Disease Rating Scale Parte de Parkinson 3] Resultado motor em comparação com o placebo (...)
<0 10="" 60="" a="" administra="" ap="" at="" de="" e="" em="" medidos="" minutos="" o="" os="" p="" pontos="" s="" tempo="" todos="">
Se tudo correr bem, a Acorda poderia arquivar aplicação para uma nova droga no mais tardar em 2016 e ter o seu produto nas prateleiras das farmácias, assumindo uma revisão prioritária, ou antes de meados de 2017.
Mas temos sido animados sobre medicamentos da doença de Parkinson, que antes só víamos terminar em fracasso.
Em maio de 2013, a gigante Pharma Merck suspendeu os estudos futuros envolvendo o Preladenant como um tratamento para a doença de Parkinson após não conseguir superar estatisticamente o placebo em três estudos de fase 3 separado (dois combinados com levodopa e um como uma monoterapia).
A falha também atingiu a Acadia Pharmaceuticals em 2009 levando suas ações a perder dois terços de seu valor num único dia após o Pimavanserin perder o seu objectivo primário de redução do número de alucinações e delírios associados à doença de Parkinson em comparação com o placebo.
A falha tornou-se uma ocorrência muito comum quando se estuda tratamentos para a doença de Parkinson, e minha esperança é que CVT-301, ou talvez o trabalho que está sendo realizado no McLean Hospital da Harvard Medical School e da Universidade Tecnológica de Nanyang, um dia mude isso.
Estes 19 trilhões de dólares poderiam destruir a indústria da Internet
Uma tecnologia de ponta está prestes a colocar a World Wide Web à nocaute. E se você agir rapidamente, você poderia estar entre os investidores experientes que apreciam os lucros desta mudança impressionante. Os especialistas a estão chamando de a maior oportunidade de negócio único na história do capitalismo ... The Economist está chamando-a "transformadora" ... Mas você provavelmente vá chamá-la de "como eu fiz meus milhões." Que não seja demasiado tarde para a partida - clique aqui para possuir ações para quando a Web ficar escura. (original em inglês, tradução Google, revisão Hugo) Fonte: Fool Investing.
Este é um problema crescente
A doença de Parkinson é uma doença progressiva que afeta o sistema nervoso e resulta na eventual degradação da função motora de uma pessoa. A causa raiz do problema é que as células nervosas no cérebro param de produzir níveis adequados de dopamina, e não há atualmente nenhuma cura. Nos estágios iniciais da doença, os sintomas podem aparecer menores, incluindo tremor das extremidades ou na face, falta de equilíbrio e coordenação, ou rigidez nos braços ou pernas de uma pessoa. Em estágios mais avançados, Parkinson pode afetar a capacidade de uma pessoa a andar, falar, dormir, mastigar os alimentos, ou mesmo engolir.
De acordo com a Fundação da Doença de Parkinson (PDF), muitos como 1 milhão de americanos podem estar vivendo com a doença de Parkinson, agora, com cerca de 60.000 novos casos diagnosticados a cada ano. Em todo o mundo, o PDF estima que cerca de 7 a 10 milhões casos foram diagnosticados.
Mas a doença de Parkinson não é apenas uma assassina - é também um encargo financeiro para os pacientes, suas famílias, e do sistema de saúde. O PDF estima que os custos diretos (tais como despesas médicas e de hospitalização) e os custos indiretos (por exemplo, salários perdidos e morte prematura) da doença de Parkinson totalizam quase US $ 25 mil milhões por ano! A medicação para a doença de Parkinson custa ao paciente a média de mais de US $ 200 por mês, enquanto a cirurgia terapêutica pode dispender mais de US $ 100.000.
Longa história resumida. Uma variedade de opções terapêuticas são necessários para combater a doença de Parkinson - e pesquisadores da McLean Hospital de Harvard Medical School e Universidade Tecnológica de Nanyang, em Singapura podem ter descoberto a resposta.
Tratamento de Parkinson inovador poderá em breve estar a caminho?
Enquanto a maioria dos estudos anteriores da doença de Parkinson resultaram em fracasso, novos dados revelados na semana passada na revista Proceedings, da Academia Nacional de Ciências dos Estados Unidos da América, um jornal online, sugerem uma cura para a doença de Parkinson pode ser possível.
Pesquisadores de duas universidades examinaram mais de 1.000 medicamentos aprovados pela Food and Drug Administration e descobriram que dois medicamentos aprovados pela FDA - cloroquina e amodiaquina - poderiam ligar e ativar um tipo de proteína conhecida como Nurr1 para combater a doença de Parkinson. Nurr1 é a proteína que protege as células nervosas do cérebro e lhes permite produzir dopamina. Se a produção de dopamina era para continuar sem degradação, o paciente não deve experimentar a perda de função motora progressiva.
Como o professor Kwang-Soo Kim, um dos pesquisadores participantes e um especialista em doença de Parkinson notou e observou:
Nurr1 é conhecido por ser um potencial alvo da droga para o tratamento de doença de Parkinson. Apesar dos grandes esforços de empresas farmacêuticas e universidades, ninguém conseguiu encontrar uma molécula que pode ligar-se diretamente a ele e ativá-lo, exceto para nós.
Os pesquisadores testaram seu modelo com ratos em laboratório e descobriram que ratos em que foi ativada Nurr1 exibiram melhor comportamento e não pareceram estar sofrendo de doença de Parkinson. Os pesquisadores ainda planejam olhar em combinação adicional a droga que pode deter ou retardar a progressão da doença de Parkinson e observou a sua intenção de modificar as formulações existentes de cloroquina e amodiaquina para testes clínicos em humanos (o que eles esperam começar em breve).
Existem outros caminhos, mas a taxa de insucesso é alta
A única desvantagem para o estudo recém-divulgado é que ele não está nem mesmo em testes clínicos em humanos ainda. Isto implica que todas as drogas desenvolvidas visando Nurr1 poderiam estar um meia década ou mais longe de fazer o seu caminho para prateleiras das farmácias.
No futuro, outras vias mais imediatas para tratar a doença de Parkinson que potencialmente existem, mas as muitas falhas que precederam o estudo de Harvard-Singapura sugerem que as pessoas não devam elevar muito suas esperanças muito.
Uma terapia experimental. Vale a pena manter seus olhos na CVT-301, uma formulação inalada de levodopa. Em dezembro, Acorda Therapeutics (NASDAQ: ACOR) começou a se matricular num estudo de fase 3 envolvendo o CVT-301 para pacientes com doença de Parkinson que experimentam episódios OFF (um episódio OFF é onde um paciente experimenta uma recaída dos sintomas, apesar de tomar a medicação para seu Parkinson). O objectivo de CVT-301 é entregar levodopa através dos pulmões e retornar ao paciente para uma posição de onde os seus sintomas sejam mantidos à distância por medicação. A Acorda observa que cerca de metade de todas as pessoas a tomar levodopa (o padrão atual de tratamento de cuidados para o Parkinson) que experienciam episódios OFF.
Em meados de junho a Acorda apresentou dados encorajadores de seu estudo de fase 2b envolvendo CVT-301 no Congresso Internacional, evento anual da doença e Movimento Transtornos de Parkinson". Como os dados mostram, a CVT-301 mostrou uma redução "estatisticamente significativa e clinicamente importante em média UPDRS III [Unified Disease Rating Scale Parte de Parkinson 3] Resultado motor em comparação com o placebo (...)
<0 10="" 60="" a="" administra="" ap="" at="" de="" e="" em="" medidos="" minutos="" o="" os="" p="" pontos="" s="" tempo="" todos="">
Se tudo correr bem, a Acorda poderia arquivar aplicação para uma nova droga no mais tardar em 2016 e ter o seu produto nas prateleiras das farmácias, assumindo uma revisão prioritária, ou antes de meados de 2017.
Mas temos sido animados sobre medicamentos da doença de Parkinson, que antes só víamos terminar em fracasso.
Em maio de 2013, a gigante Pharma Merck suspendeu os estudos futuros envolvendo o Preladenant como um tratamento para a doença de Parkinson após não conseguir superar estatisticamente o placebo em três estudos de fase 3 separado (dois combinados com levodopa e um como uma monoterapia).
A falha também atingiu a Acadia Pharmaceuticals em 2009 levando suas ações a perder dois terços de seu valor num único dia após o Pimavanserin perder o seu objectivo primário de redução do número de alucinações e delírios associados à doença de Parkinson em comparação com o placebo.
A falha tornou-se uma ocorrência muito comum quando se estuda tratamentos para a doença de Parkinson, e minha esperança é que CVT-301, ou talvez o trabalho que está sendo realizado no McLean Hospital da Harvard Medical School e da Universidade Tecnológica de Nanyang, um dia mude isso.
Estes 19 trilhões de dólares poderiam destruir a indústria da Internet
Uma tecnologia de ponta está prestes a colocar a World Wide Web à nocaute. E se você agir rapidamente, você poderia estar entre os investidores experientes que apreciam os lucros desta mudança impressionante. Os especialistas a estão chamando de a maior oportunidade de negócio único na história do capitalismo ... The Economist está chamando-a "transformadora" ... Mas você provavelmente vá chamá-la de "como eu fiz meus milhões." Que não seja demasiado tarde para a partida - clique aqui para possuir ações para quando a Web ficar escura. (original em inglês, tradução Google, revisão Hugo) Fonte: Fool Investing.
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