Mostrando postagens com marcador MJFF. Mostrar todas as postagens
Mostrando postagens com marcador MJFF. Mostrar todas as postagens
terça-feira, 25 de fevereiro de 2020
A Michael J. Fox Foundation lança a série Fox Trot 5K Run / Walk 2020 nos Estados Unidos para arrecadar US $ 1,2 milhão para a pesquisa de doenças de Parkinson
NEW YORK, Feb. 24, 2020 - The Michael J. Fox Foundation Launches 2020 Fox Trot 5K Run/Walk Series across the United States to Raise $1.2M for Parkinson's Disease Research.
Nos bastidores do maior conjunto de dados dos resultados relatados por pacientes de Parkinson
Por 23andMe sob 23andMe Research
February 24, 2020 - Pessoas com Parkinson podem experimentar sintomas variáveis ao longo da doença, ter respostas diferentes ao tratamento e frequentemente progredir em taxas distintas.
Os estudos clínicos presenciais tradicionais não incluem uma gama diversificada de pacientes, limitando nossa compreensão da doença.
Um novo artigo publicado hoje na Scientific Data, uma revista da Nature Research, explica como a Michael J. Fox Foundation (MJFF) e a 23andMe estão lidando com essa lacuna de entendimento.
Dados Disponíveis para Pesquisadores
O documento descreve os dados que estão sendo coletados através do Fox Insight, um estudo longitudinal on-line de pessoas com e sem a doença de Parkinson patrocinada pelo MJFF. É o maior estudo de resultados relatados por pacientes no Parkinson, com mais de 44.000 participantes atuais e planeja recrutar milhares mais. Voluntários interessados podem aprender mais no site foxinsight.org. Dados não identificados do Fox Insight estão disponíveis para pesquisadores qualificados por meio da plataforma Fox DEN.
"Neste novo documento descritor de dados, explicamos o que está disponível, como foi coletado e de quem", disse Luba Smolensky, diretora de dados e análises de pesquisa do MJFF e principal autora do estudo. "Os resultados relatados pelos pacientes neste conjunto de dados são críticos para o avanço das novas terapias de Parkinson, e queremos que a comunidade de pesquisadores entenda e use esse importante recurso".
Tipos de dados
O Fox Insight integra três tipos de dados:
dados demográficos e resultados relatados pelos pacientes de instrumentos validados avaliados em intervalos de rotina,
informações de pesquisas únicas sobre questões relacionadas ao Parkinson, como carga econômica e uso de terapias complementares
dados genéticos coletados através da colaboração com o 23andMe.
Tanto o conteúdo quanto o momento dos questionários dependem do diagnóstico autorreferido pelos participantes. O Fox Insight também foi projetado para suportar ajustes na coleta de dados multimodais à medida que a pesquisa de Parkinson evolui.
Os pesquisadores da 23andMe vêem o potencial que essa rica coleção de dados oferece para entender melhor os fatores que influenciam a progressão da doença de Parkinson entre diferentes pacientes e, por sua vez, impulsionam a percepção de novas terapias modificadoras da doença.
"Os dados oferecem novas oportunidades para obter informações importantes sobre a doença de Parkinson", disse Paul Cannon, Ph.D., gerente do programa de doença de Parkinson da 23andMe. "Como o MJFF está disponibilizando esses dados para outros pesquisadores qualificados por meio da plataforma Fox Den, ele permite que a comunidade de pesquisadores acelere o ritmo dessa importante pesquisa e compreenda melhor a experiência única do paciente, e isso está no centro de nossa missão".
O objetivo do Fox Insight é fornecer aos pesquisadores de Parkinson um rico conjunto de dados combinando experiências de pacientes com riscos e modificadores genéticos que podem ser usados para descoberta, validação e reprodutibilidade. Pesquisadores qualificados são convidados a explorar e analisar os dados por meio da plataforma de dados do estudo, Fox DEN. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: blog.23andme, com os links correspondentes.
February 24, 2020 - Pessoas com Parkinson podem experimentar sintomas variáveis ao longo da doença, ter respostas diferentes ao tratamento e frequentemente progredir em taxas distintas.
Os estudos clínicos presenciais tradicionais não incluem uma gama diversificada de pacientes, limitando nossa compreensão da doença.
Um novo artigo publicado hoje na Scientific Data, uma revista da Nature Research, explica como a Michael J. Fox Foundation (MJFF) e a 23andMe estão lidando com essa lacuna de entendimento.
Dados Disponíveis para Pesquisadores
O documento descreve os dados que estão sendo coletados através do Fox Insight, um estudo longitudinal on-line de pessoas com e sem a doença de Parkinson patrocinada pelo MJFF. É o maior estudo de resultados relatados por pacientes no Parkinson, com mais de 44.000 participantes atuais e planeja recrutar milhares mais. Voluntários interessados podem aprender mais no site foxinsight.org. Dados não identificados do Fox Insight estão disponíveis para pesquisadores qualificados por meio da plataforma Fox DEN.
"Neste novo documento descritor de dados, explicamos o que está disponível, como foi coletado e de quem", disse Luba Smolensky, diretora de dados e análises de pesquisa do MJFF e principal autora do estudo. "Os resultados relatados pelos pacientes neste conjunto de dados são críticos para o avanço das novas terapias de Parkinson, e queremos que a comunidade de pesquisadores entenda e use esse importante recurso".
Tipos de dados
O Fox Insight integra três tipos de dados:
dados demográficos e resultados relatados pelos pacientes de instrumentos validados avaliados em intervalos de rotina,
informações de pesquisas únicas sobre questões relacionadas ao Parkinson, como carga econômica e uso de terapias complementares
dados genéticos coletados através da colaboração com o 23andMe.
Tanto o conteúdo quanto o momento dos questionários dependem do diagnóstico autorreferido pelos participantes. O Fox Insight também foi projetado para suportar ajustes na coleta de dados multimodais à medida que a pesquisa de Parkinson evolui.
Os pesquisadores da 23andMe vêem o potencial que essa rica coleção de dados oferece para entender melhor os fatores que influenciam a progressão da doença de Parkinson entre diferentes pacientes e, por sua vez, impulsionam a percepção de novas terapias modificadoras da doença.
"Os dados oferecem novas oportunidades para obter informações importantes sobre a doença de Parkinson", disse Paul Cannon, Ph.D., gerente do programa de doença de Parkinson da 23andMe. "Como o MJFF está disponibilizando esses dados para outros pesquisadores qualificados por meio da plataforma Fox Den, ele permite que a comunidade de pesquisadores acelere o ritmo dessa importante pesquisa e compreenda melhor a experiência única do paciente, e isso está no centro de nossa missão".
O objetivo do Fox Insight é fornecer aos pesquisadores de Parkinson um rico conjunto de dados combinando experiências de pacientes com riscos e modificadores genéticos que podem ser usados para descoberta, validação e reprodutibilidade. Pesquisadores qualificados são convidados a explorar e analisar os dados por meio da plataforma de dados do estudo, Fox DEN. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: blog.23andme, com os links correspondentes.
sábado, 8 de fevereiro de 2020
domingo, 27 de outubro de 2019
A Fundação Michael J. Fox para Parkinson faz pedidos por reforma da maconha medicinal
A Michael J. Fox Foundation (FMJF) é uma associação sem fins lucrativos que colabora na busca de uma cura para essa condição. O próprio ator sofre de há mais de uma década. A FMJF quer eliminar as barreiras governamentais nos EUA que impedem novas pesquisas sobre a maconha medicinal.
“O FMJF apóia o acesso à pesquisa de maconha medicinal. O Congresso começou a reconhecer essa necessidade e existem várias propostas de legislação na Câmara dos Deputados e no Senado destinadas a remover barreiras que impedem o acesso seguro e legal à cannabis para pesquisas médicas”, afirmou a organização em comunicado. "A política pública da FMJF é acompanhar essas propostas e trabalhar para informar os membros do Congresso e suas equipes sobre a importância da comunidade com Parkinson".
A FMJF está se referindo, em particular, à Lei de Pesquisa sobre Cannabis Medicinal, uma lei que busca proteger as instituições que desejam fazer pesquisas com cannabis para uso médico de processos federais.
Outra das propostas pelas quais a FMJF está por trás é mudar a maconha e reclassificar de uma droga perigosa (Categoria I) para Categoria III.
Recentemente, a FMJF publicou um vídeo no qual você pode ver a Dra. Rachel Dolun respondendo perguntas sobre como a maconha poderia ajudar os pacientes de Parkinson. Original em espanhol, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Revista Canamo.
sexta-feira, 13 de setembro de 2019
segunda-feira, 25 de fevereiro de 2019
sexta-feira, 26 de outubro de 2018
Marco histórico: A droga para Parkinson segue em frente com a ajuda de Michael J. Fox
October 25, 2018 - Hoje, "Forbes" publicou uma história detalhando um "marco histórico" na história da LRRK2 e o papel central da The Michael J. Fox Foundation (MJFF) no avanço deste promissor alvo genético para a frente.
Agendada para a conferência científica anual da Fundação, a Denali Therapeutics - uma empresa de biotecnologia sediada em San Francisco - apresentou dados de seu ensaio clínico Phase I LRRK2 para mais de 300 pesquisadores e profissionais da indústria de Parkinson. Conforme relatado na história, o estudo da Fase I do Denali, que investigou a droga em voluntários saudáveis, procurou responder a duas questões importantes:
"A droga LRRK2 pode bloquear o LRRK2 o suficiente para que ele funcione em pacientes com Parkinson? Pode fazê-lo sem efeitos colaterais sérios, particularmente nos pulmões, ou relacionados à pressão arterial? A resposta para ambas as perguntas parece ser sim."
Alguns anos atrás, depois que pesquisadores publicaram descobertas pré-clínicas mostrando que um inibidor de LRRK2 levou a alterações no tecido pulmonar, o alvo LRRK2 estava quase parado. Então, "a Fox Foundation entrou em cena." A MJFF reuniu três empresas concorrentes no desenvolvimento de medicamentos LRRK2 para o Parkinson através da LRRK2 Safety Initiative. A Iniciativa demonstrou que os inibidores de LRRK2 eram seguros para testes em humanos, permitindo investimento e pesquisa contínuos. Este consórcio da indústria, juntamente com o financiamento pré-clínico da The Michael J. Fox Foundation, garantiu que a próxima fase do desenvolvimento da droga LRRK2 pudesse avançar.
O vice-presidente sênior de programas de pesquisa da MJFF, Brian Fiske, PhD, explicou a importância desses novos dados:
"Para nós, é muito emocionante e promissor ver que um inibidor de LRRK2 entrou em testes em humanos. Obviamente, esse é o primeiro passo para testar pessoas com Parkinson. Este foi um momento marcante."
Leia a história completa em "Forbes" (em iglês). Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Michael J Fox.
Agendada para a conferência científica anual da Fundação, a Denali Therapeutics - uma empresa de biotecnologia sediada em San Francisco - apresentou dados de seu ensaio clínico Phase I LRRK2 para mais de 300 pesquisadores e profissionais da indústria de Parkinson. Conforme relatado na história, o estudo da Fase I do Denali, que investigou a droga em voluntários saudáveis, procurou responder a duas questões importantes:
"A droga LRRK2 pode bloquear o LRRK2 o suficiente para que ele funcione em pacientes com Parkinson? Pode fazê-lo sem efeitos colaterais sérios, particularmente nos pulmões, ou relacionados à pressão arterial? A resposta para ambas as perguntas parece ser sim."
Alguns anos atrás, depois que pesquisadores publicaram descobertas pré-clínicas mostrando que um inibidor de LRRK2 levou a alterações no tecido pulmonar, o alvo LRRK2 estava quase parado. Então, "a Fox Foundation entrou em cena." A MJFF reuniu três empresas concorrentes no desenvolvimento de medicamentos LRRK2 para o Parkinson através da LRRK2 Safety Initiative. A Iniciativa demonstrou que os inibidores de LRRK2 eram seguros para testes em humanos, permitindo investimento e pesquisa contínuos. Este consórcio da indústria, juntamente com o financiamento pré-clínico da The Michael J. Fox Foundation, garantiu que a próxima fase do desenvolvimento da droga LRRK2 pudesse avançar.
O vice-presidente sênior de programas de pesquisa da MJFF, Brian Fiske, PhD, explicou a importância desses novos dados:
"Para nós, é muito emocionante e promissor ver que um inibidor de LRRK2 entrou em testes em humanos. Obviamente, esse é o primeiro passo para testar pessoas com Parkinson. Este foi um momento marcante."
Leia a história completa em "Forbes" (em iglês). Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Michael J Fox.
quinta-feira, 25 de outubro de 2018
Drogas de Parkinson da Pfizer serão desenvolvidas pela Start-up Therapeutics Cerevel
October 24, 2018 - Ontem, a Pfizer Inc. e a Bain Capital anunciaram a criação de uma nova empresa de biotecnologia, a Cerevel Therapeutics. A Cerevel desenvolverá vários programas de medicamentos do programa de neurociências da Pfizer, encerrado no início deste ano.
A Cerevel obtém um pipeline robusto de medicamentos pré-clínicos e clínicos para o Parkinson, bem como outras doenças do sistema nervoso central (SNC). No anúncio, Cerevel observou que provavelmente começará os ensaios clínicos de Fase III de um agente terapêutico da doença de Parkinson - um agonista D1 parcial para tratar os sintomas da doença - em 2019. Esse tipo de medicamento é projetado para aumentar os níveis de dopamina, um importante sinal químico no cérebro que está esgotado em pessoas com Parkinson.
Marco Baptista, PhD, Diretor de Programas de Pesquisa da Michael J. Fox Foundation, comenta: "Esta é uma boa notícia para os pacientes e pesquisadores de Parkinson. A Pfizer desenvolveu um grupo diversificado de novas terapias para a doença de Parkinson, que agora O MJFF espera estabelecer parcerias com a Cerevel para apoiar o avanço desses promissores programas".
Em um comentário no Fortune em janeiro, o professor Allan Hugh Cole Jr. da Universidade do Texas em Austin, que também é um paciente de Parkinson, escreveu sobre o papel de MJFF: "Sua missão é ajudar a minimizar o risco de pesquisa e desenvolvimento que deu à Pfizer insegurança. Em outras palavras, eles tornam menos arriscado para as empresas investirem em pesquisa e desenvolvimento, subscrevendo os custos”.
A MJFF diminui o risco de investir em drogas de Parkinson de várias maneiras. Começamos ajudando a identificar os mecanismos biológicos subjacentes que levam à doença de Parkinson e podem ser alvo de novos medicamentos. Em seguida, financiamos os estudos iniciais desses medicamentos para criar evidências de que eles são seguros e eficazes, para que empresas como a Bain Capital queiram investir nelas. O MJFF também financia ferramentas de pesquisa e outros recursos necessários para desenvolver novos medicamentos. Para o programa D1 (então ainda na Pfizer), convocamos uma reunião de aconselhamento aos pacientes para que as pessoas com Parkinson pudessem compartilhar suas opiniões sobre esse tipo de medicamento e também apoiaram os esforços iniciais de recrutamento.
Para saber mais sobre como "de-risk" (n.t.: diminuimos o risco) do investimento em medicamentos de Parkinson, leia o último post do nosso CEO, Todd Sherer, PhD. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Michael J Fox.
A Cerevel obtém um pipeline robusto de medicamentos pré-clínicos e clínicos para o Parkinson, bem como outras doenças do sistema nervoso central (SNC). No anúncio, Cerevel observou que provavelmente começará os ensaios clínicos de Fase III de um agente terapêutico da doença de Parkinson - um agonista D1 parcial para tratar os sintomas da doença - em 2019. Esse tipo de medicamento é projetado para aumentar os níveis de dopamina, um importante sinal químico no cérebro que está esgotado em pessoas com Parkinson.
Marco Baptista, PhD, Diretor de Programas de Pesquisa da Michael J. Fox Foundation, comenta: "Esta é uma boa notícia para os pacientes e pesquisadores de Parkinson. A Pfizer desenvolveu um grupo diversificado de novas terapias para a doença de Parkinson, que agora O MJFF espera estabelecer parcerias com a Cerevel para apoiar o avanço desses promissores programas".
Em um comentário no Fortune em janeiro, o professor Allan Hugh Cole Jr. da Universidade do Texas em Austin, que também é um paciente de Parkinson, escreveu sobre o papel de MJFF: "Sua missão é ajudar a minimizar o risco de pesquisa e desenvolvimento que deu à Pfizer insegurança. Em outras palavras, eles tornam menos arriscado para as empresas investirem em pesquisa e desenvolvimento, subscrevendo os custos”.
A MJFF diminui o risco de investir em drogas de Parkinson de várias maneiras. Começamos ajudando a identificar os mecanismos biológicos subjacentes que levam à doença de Parkinson e podem ser alvo de novos medicamentos. Em seguida, financiamos os estudos iniciais desses medicamentos para criar evidências de que eles são seguros e eficazes, para que empresas como a Bain Capital queiram investir nelas. O MJFF também financia ferramentas de pesquisa e outros recursos necessários para desenvolver novos medicamentos. Para o programa D1 (então ainda na Pfizer), convocamos uma reunião de aconselhamento aos pacientes para que as pessoas com Parkinson pudessem compartilhar suas opiniões sobre esse tipo de medicamento e também apoiaram os esforços iniciais de recrutamento.
Para saber mais sobre como "de-risk" (n.t.: diminuimos o risco) do investimento em medicamentos de Parkinson, leia o último post do nosso CEO, Todd Sherer, PhD. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Michael J Fox.
quarta-feira, 23 de maio de 2018
sexta-feira, 11 de maio de 2018
quinta-feira, 16 de novembro de 2017
Michael J. Fox Foundation e 23andMe anunciam colaboração
November 16, 2017 - A Fundação Michael J. Fox para Pesquisa de Parkinson (MJFF) e 23andMe anunciaram uma colaboração para construir uma coorte grande e diversificada de pacientes e voluntários de controle que concordaram em participar da pesquisa.
Esta coorte proporcionará aos pesquisadores, farmacêuticos, reguladores e pagadores uma visão crítica da experiência vivida, genética e variabilidade da doença de Parkinson. O estudo, Fox Insight (foxinsight.org), está aberto a qualquer pessoa de 18 anos ou mais em todo o mundo com ou sem doença de Parkinson e tem como objetivo recrutar dezenas ou mesmo centenas de milhares de pacientes para contribuir com dados.
"A Fox Insight amplifica a voz do paciente na pesquisa e permite uma colaboração científica de alto impacto para resultados relevantes para o paciente", diz Todd Sherer, PhD, CEO da MJFF. "Nossa parceria expandida com o 23andMe tem potencial para iluminar novos caminhos para descobertas de tratamento, acoplando informações genéticas com o poder dos dados fenotípicos relatados pelo paciente".
Descoberta de condução de dados direto do paciente
Cada vez mais, os pacientes de Parkinson buscam ser contribuidores ativos para melhorar a compreensão da doença e buscar novas terapias. Para esse fim, a Fox Insight facilita o compartilhamento de informações por parte dos pacientes sobre a experiência vivida do Parkinson.
O estudo complementa a pesquisa clínica tradicional com escala e acessibilidade, complementando estudos em pessoa com tamanho de coorte e dados rigorosos da perspectiva do paciente reunidos ao longo do tempo. O design flexível da Fox Insight permite a integração de diversas modalidades de coleta de dados - como coleções de amostras biológicas remotas - e a natureza on-line do estudo permite que uma população mais ampla de pacientes, que possam enfrentar desafios geográficos, de mobilidade ou de transporte, contribuam com dados.
A partir de 2018, os dados da Fox Insight serão des-identificados e tornados acessíveis a cientistas de DP qualificados em tempo real, para estudos independentes. O objetivo é aumentar a compreensão da variabilidade e progressão da DP, expandir a compreensão da doença e influenciar o desenvolvimento de medicamentos de pesquisa e as prioridades de saúde. O acesso ao conjunto de dados do Fox Insight pode encurtar os cronogramas de pesquisa, acelerar decisões "go / no-go" e avançar novas terapias de forma mais rápida.
"O que eu acho realmente fascinante quando falo com os pacientes de Parkinson é que todos nós temos uma doença diferente", diz Michael J. Fox, que lançou a Fundação em 2000 com uma visão de levar os pacientes e cientistas de Parkinson a um verdadeiro diálogo bidirecional para acelerar os resultados de pesquisa relevantes para o paciente. "Um dos objetivos mais importantes da nossa Fundação tem sido encontrar uma maneira de incorporar o envolvimento do paciente e o conhecimento do paciente, sabedoria e entusiasmo na pesquisa. Capturar o natural de ida e volta entre os pacientes realmente ajuda médicos e pesquisadores ".
O estudo Fox Insight é patrocinado pela Fundação Michael J. Fox e financiado por investimentos da Fundação de US $ 6 milhões até à data. O apoio filantrópico de liderança para Fox Insight foi fornecido por Connie e Steven Ballmer.
Colaboração com 23andMe integra dados de experiência genética e vivida
Através de uma colaboração entre a MJFF e a empresa de genética pessoal 23andMe, os participantes da Fox Insight, diagnosticados com Parkinson também podem optar por contribuir com dados genéticos para pesquisa ao completar um teste genético 23andMe, sem nenhum custo. Isso abrirá novas oportunidades para que os pesquisadores correlacionem os aspectos clínicos da DP com a biologia genética subjacente e individual para um melhor desenho da droga em direção à medicina de precisão.
"Unir forças com a Fundação Michael J. Fox ajudará nossos objetivos de pesquisa em entender, tratar e prevenir esta doença", disse Anne Wojcicki, CEO da 23andMe e co-fundadora. "A disponibilização dos dados à comunidade de pesquisa mais ampla acelerará nossa compreensão da doença de Parkinson".
MJFF e 23andMe compartilham um compromisso de construir grandes redes de pacientes e pesquisadores para trabalhar em conjunto para uma compreensão mais profunda dos Parkinson e novos tratamentos de DP. De 2009 a 2017, a comunidade de pesquisa de DP de 23andMe (que agora pode escolher participar da Fox Insight) matriculou 12 mil pacientes que contribuíram com dados genéticos e fenotípicos para estudo de doenças. 23andMe continua a gerar um profundo conhecimento do conhecimento em torno da genética por trás da DP e uma infra-estrutura para extrair dados para a descoberta genética.
Os participantes do estudo Fox Insight, que são novos para o 23andMe, receberão o serviço completo 23andMe, incluindo a opção de acessar relatórios de risco de saúde genética contendo informações sobre variantes genéticas associadas ao risco de Parkinson e outras condições.
As descobertas genéticas nas últimas duas décadas revolucionaram o desenvolvimento de drogas de Parkinson ao iluminar novas vias patológicas onde os desenvolvedores de drogas visam terapias para retardar ou parar a doença. A combinação dos conjuntos de dados genéticos e fenotípicos da Fox Insight levará a um conhecimento mais completo da doença através de uma melhor compreensão do processo da doença subjacente, potenciais alvos terapêuticos e como os sintomas e o curso da doença podem variar de acordo com a presença de uma mutação genética.
A privacidade do paciente é uma prioridade da Fox Insight. Todos os dados contribuídos são des-identificados e mantidos em um servidor seguro para maximizar a proteção de dados de nível individual. Os indivíduos que acessam o relatório de risco de saúde genética de Parkinson são elegíveis para aconselhamento genético complementar sobre genes associados a DP incluídos nesse relatório.
A coleção de dados genéticos da Fox Insight é financiada pela Fundação Michael J. Fox com uma concessão de mais de US $ 4 milhões para 23 e Me, que inclui os custos de disponibilizar o serviço 23andMe aos participantes sem custo, além de armazenar e manter os dados.
Para mais informações sobre como a Fundação Michael J. Fox e 23andMe estão colaborando para acelerar a pesquisa genética de Parkinson, visite michaeljfox.org ou 23andme.com/PD. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Look To The Stars.
Esta coorte proporcionará aos pesquisadores, farmacêuticos, reguladores e pagadores uma visão crítica da experiência vivida, genética e variabilidade da doença de Parkinson. O estudo, Fox Insight (foxinsight.org), está aberto a qualquer pessoa de 18 anos ou mais em todo o mundo com ou sem doença de Parkinson e tem como objetivo recrutar dezenas ou mesmo centenas de milhares de pacientes para contribuir com dados.
"A Fox Insight amplifica a voz do paciente na pesquisa e permite uma colaboração científica de alto impacto para resultados relevantes para o paciente", diz Todd Sherer, PhD, CEO da MJFF. "Nossa parceria expandida com o 23andMe tem potencial para iluminar novos caminhos para descobertas de tratamento, acoplando informações genéticas com o poder dos dados fenotípicos relatados pelo paciente".
Descoberta de condução de dados direto do paciente
Cada vez mais, os pacientes de Parkinson buscam ser contribuidores ativos para melhorar a compreensão da doença e buscar novas terapias. Para esse fim, a Fox Insight facilita o compartilhamento de informações por parte dos pacientes sobre a experiência vivida do Parkinson.
O estudo complementa a pesquisa clínica tradicional com escala e acessibilidade, complementando estudos em pessoa com tamanho de coorte e dados rigorosos da perspectiva do paciente reunidos ao longo do tempo. O design flexível da Fox Insight permite a integração de diversas modalidades de coleta de dados - como coleções de amostras biológicas remotas - e a natureza on-line do estudo permite que uma população mais ampla de pacientes, que possam enfrentar desafios geográficos, de mobilidade ou de transporte, contribuam com dados.
A partir de 2018, os dados da Fox Insight serão des-identificados e tornados acessíveis a cientistas de DP qualificados em tempo real, para estudos independentes. O objetivo é aumentar a compreensão da variabilidade e progressão da DP, expandir a compreensão da doença e influenciar o desenvolvimento de medicamentos de pesquisa e as prioridades de saúde. O acesso ao conjunto de dados do Fox Insight pode encurtar os cronogramas de pesquisa, acelerar decisões "go / no-go" e avançar novas terapias de forma mais rápida.
"O que eu acho realmente fascinante quando falo com os pacientes de Parkinson é que todos nós temos uma doença diferente", diz Michael J. Fox, que lançou a Fundação em 2000 com uma visão de levar os pacientes e cientistas de Parkinson a um verdadeiro diálogo bidirecional para acelerar os resultados de pesquisa relevantes para o paciente. "Um dos objetivos mais importantes da nossa Fundação tem sido encontrar uma maneira de incorporar o envolvimento do paciente e o conhecimento do paciente, sabedoria e entusiasmo na pesquisa. Capturar o natural de ida e volta entre os pacientes realmente ajuda médicos e pesquisadores ".
O estudo Fox Insight é patrocinado pela Fundação Michael J. Fox e financiado por investimentos da Fundação de US $ 6 milhões até à data. O apoio filantrópico de liderança para Fox Insight foi fornecido por Connie e Steven Ballmer.
Colaboração com 23andMe integra dados de experiência genética e vivida
Através de uma colaboração entre a MJFF e a empresa de genética pessoal 23andMe, os participantes da Fox Insight, diagnosticados com Parkinson também podem optar por contribuir com dados genéticos para pesquisa ao completar um teste genético 23andMe, sem nenhum custo. Isso abrirá novas oportunidades para que os pesquisadores correlacionem os aspectos clínicos da DP com a biologia genética subjacente e individual para um melhor desenho da droga em direção à medicina de precisão.
"Unir forças com a Fundação Michael J. Fox ajudará nossos objetivos de pesquisa em entender, tratar e prevenir esta doença", disse Anne Wojcicki, CEO da 23andMe e co-fundadora. "A disponibilização dos dados à comunidade de pesquisa mais ampla acelerará nossa compreensão da doença de Parkinson".
MJFF e 23andMe compartilham um compromisso de construir grandes redes de pacientes e pesquisadores para trabalhar em conjunto para uma compreensão mais profunda dos Parkinson e novos tratamentos de DP. De 2009 a 2017, a comunidade de pesquisa de DP de 23andMe (que agora pode escolher participar da Fox Insight) matriculou 12 mil pacientes que contribuíram com dados genéticos e fenotípicos para estudo de doenças. 23andMe continua a gerar um profundo conhecimento do conhecimento em torno da genética por trás da DP e uma infra-estrutura para extrair dados para a descoberta genética.
Os participantes do estudo Fox Insight, que são novos para o 23andMe, receberão o serviço completo 23andMe, incluindo a opção de acessar relatórios de risco de saúde genética contendo informações sobre variantes genéticas associadas ao risco de Parkinson e outras condições.
As descobertas genéticas nas últimas duas décadas revolucionaram o desenvolvimento de drogas de Parkinson ao iluminar novas vias patológicas onde os desenvolvedores de drogas visam terapias para retardar ou parar a doença. A combinação dos conjuntos de dados genéticos e fenotípicos da Fox Insight levará a um conhecimento mais completo da doença através de uma melhor compreensão do processo da doença subjacente, potenciais alvos terapêuticos e como os sintomas e o curso da doença podem variar de acordo com a presença de uma mutação genética.
A privacidade do paciente é uma prioridade da Fox Insight. Todos os dados contribuídos são des-identificados e mantidos em um servidor seguro para maximizar a proteção de dados de nível individual. Os indivíduos que acessam o relatório de risco de saúde genética de Parkinson são elegíveis para aconselhamento genético complementar sobre genes associados a DP incluídos nesse relatório.
A coleção de dados genéticos da Fox Insight é financiada pela Fundação Michael J. Fox com uma concessão de mais de US $ 4 milhões para 23 e Me, que inclui os custos de disponibilizar o serviço 23andMe aos participantes sem custo, além de armazenar e manter os dados.
Para mais informações sobre como a Fundação Michael J. Fox e 23andMe estão colaborando para acelerar a pesquisa genética de Parkinson, visite michaeljfox.org ou 23andme.com/PD. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Look To The Stars.
sábado, 17 de dezembro de 2016
Assinar:
Postagens (Atom)