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terça-feira, 17 de dezembro de 2019
Droga contra câncer mostra promessa para pacientes com Parkinson
Dec. 16, 2019 - Cancer Drug Shows Promise for Parkinson's Patients.
quarta-feira, 13 de março de 2019
sábado, 25 de agosto de 2018
quinta-feira, 16 de novembro de 2017
Pacientes de Parkinson procurados para a fase 2a Testes de ensaio da reapresentada Terapia Nilotinib
NOVEMBER 8, 2017 -Um novo ensaio clínico da Fase 2a, financiado pela Fundação Michael J. Fox (MJFF), está agora recrutando pacientes com doença de Parkinson para testar a segurança e tolerabilidade do nilotinib, um tratamento aprovado para leucemia mielóica crônica (CML) que agora está sendo reutilizado para a doença de Parkinson.
Nilotinib, comercializado como Tasigna para CML, é um inibidor de tirosina quinase que bloqueia a proteína c-Abl em células de leucemia com um cromossomo anormal, chamado cromossoma de Filadélfia, impedindo-os de crescer. Mas estudos sugerem que o c-Abl também está envolvido em vias celulares associadas à doença de Parkinson, sugerindo que o nilotinib poderia ser promissor para esta doença neurodegenerativa.
O teste tem como objetivo inscrever um total de 75 pessoas com Parkinson moderado a avançado e será conduzido em um máximo de 25 locais clínicos em todo os Estados Unidos. Os pacientes dispostos a participar são encorajados a visitar o Fox Trial Finder para ver uma lista de sites de recrutamento e critérios de elegibilidade.
Os participantes serão randomizados para doses diárias de nilotinib ou placebo por um período de seis meses. Eles serão monitorados de perto durante o período experimental e por mais oito semanas após a cessação dos tratamentos.
Os resultados permitirão aos pesquisadores avaliar a segurança e a tolerabilidade do nilotinib e determinar a dose máxima tolerada da terapia.
A eficácia do nilotinib para parar os sintomas de Parkinson e / ou a progressão da doença será determinada através de uma análise abrangente que inclui testes completos motores, cognitivos e biológicos (por exemplo, sangue e espinha).
Se os pesquisadores encontrarem provas conclusivas da segurança do nilotinib, um segundo ensaio é criado para incluir 60 participantes com doença de Parkinson precoce para testar nilotinib por um período de 12 meses na dose diária mais tolerada. O teste também incluirá um grupo de controle de placebo.
A investigadora principal Tanya Simuni, professora de neurologia e chefe da divisão de distúrbios do movimento na Faculdade de Medicina de Northwestern University Feinberg, lidera o ensaio/teste/julgamento. É criado com a colaboração do Parkinson Study Group, que é a maior rede científica sem fins lucrativos dos centros de doença de Parkinson na América do Norte.
Nilotinib, desenvolvido pela Novartis, é um exemplo de drogas que estão sendo reapresentadas (também conhecidas como "reposicionadas") para a doença de Parkinson. Esta estratégia tem várias vantagens, já que drogas aprovadas para outra condição já são conhecidas por serem seguras em seres humanos. Como resultado, as drogas reutilizadas geralmente podem ignorar os testes clínicos de Fase 1, mas ainda precisam passar por testes de Fase 2 e Fase 3 para determinar sua eficácia em outras configurações de doenças.
"Reapresentação é um caminho promissor para os novos tratamentos de Parkinson, mas devemos demonstrar a segurança e a eficácia das terapias especificamente para DP", disse Todd Sherer, PhD, CEO da MJFF, em um comunicado de imprensa. "Como parte de nossa abordagem sem obstáculos, a Fundação Michael J. Fox persegue todas as vias, incluindo a reutilização/reapresentação, para acelerar avanços para pacientes que precisam urgentemente".Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Parkinson´s News Today.
Nilotinib, comercializado como Tasigna para CML, é um inibidor de tirosina quinase que bloqueia a proteína c-Abl em células de leucemia com um cromossomo anormal, chamado cromossoma de Filadélfia, impedindo-os de crescer. Mas estudos sugerem que o c-Abl também está envolvido em vias celulares associadas à doença de Parkinson, sugerindo que o nilotinib poderia ser promissor para esta doença neurodegenerativa.
O teste tem como objetivo inscrever um total de 75 pessoas com Parkinson moderado a avançado e será conduzido em um máximo de 25 locais clínicos em todo os Estados Unidos. Os pacientes dispostos a participar são encorajados a visitar o Fox Trial Finder para ver uma lista de sites de recrutamento e critérios de elegibilidade.
Os participantes serão randomizados para doses diárias de nilotinib ou placebo por um período de seis meses. Eles serão monitorados de perto durante o período experimental e por mais oito semanas após a cessação dos tratamentos.
Os resultados permitirão aos pesquisadores avaliar a segurança e a tolerabilidade do nilotinib e determinar a dose máxima tolerada da terapia.
A eficácia do nilotinib para parar os sintomas de Parkinson e / ou a progressão da doença será determinada através de uma análise abrangente que inclui testes completos motores, cognitivos e biológicos (por exemplo, sangue e espinha).
Se os pesquisadores encontrarem provas conclusivas da segurança do nilotinib, um segundo ensaio é criado para incluir 60 participantes com doença de Parkinson precoce para testar nilotinib por um período de 12 meses na dose diária mais tolerada. O teste também incluirá um grupo de controle de placebo.
A investigadora principal Tanya Simuni, professora de neurologia e chefe da divisão de distúrbios do movimento na Faculdade de Medicina de Northwestern University Feinberg, lidera o ensaio/teste/julgamento. É criado com a colaboração do Parkinson Study Group, que é a maior rede científica sem fins lucrativos dos centros de doença de Parkinson na América do Norte.
Nilotinib, desenvolvido pela Novartis, é um exemplo de drogas que estão sendo reapresentadas (também conhecidas como "reposicionadas") para a doença de Parkinson. Esta estratégia tem várias vantagens, já que drogas aprovadas para outra condição já são conhecidas por serem seguras em seres humanos. Como resultado, as drogas reutilizadas geralmente podem ignorar os testes clínicos de Fase 1, mas ainda precisam passar por testes de Fase 2 e Fase 3 para determinar sua eficácia em outras configurações de doenças.
"Reapresentação é um caminho promissor para os novos tratamentos de Parkinson, mas devemos demonstrar a segurança e a eficácia das terapias especificamente para DP", disse Todd Sherer, PhD, CEO da MJFF, em um comunicado de imprensa. "Como parte de nossa abordagem sem obstáculos, a Fundação Michael J. Fox persegue todas as vias, incluindo a reutilização/reapresentação, para acelerar avanços para pacientes que precisam urgentemente".Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Parkinson´s News Today.
terça-feira, 7 de novembro de 2017
Universidade de Iowa é parte do estudo de Parkinson que pode representar uma virada
A Fundação Michael J. Fox lançou segunda-feira ensaio sobre o uso de drogas contra o câncer
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| O ator Michael J. Fox, à direita, caminha com a jornalista de televisão Jane Pauley, à esquerda, quando aparece com ela no dia 29 de outubro em "CBS Sunday Morning" para discutir a pesquisa sobre a doença de Parkinson. A Universidade de Iowa esteve envolvida em vários projetos de pesquisa lançados pela Fox Foundation. (Foto cortesia de CBS Sunday Morning) |
A questão que o estudo procura responder é se uma droga aprovada para tratar câncer pode ser reutilizada para pacientes de Parkinson, potencialmente retardando a progressão da doença ou mesmo revertendo seus efeitos.
O teste inicial da Universidade de Georgetown de 2015 encontrou indicações "espetaculares", como o processamento mental melhorado entre os 12 pacientes envolvidos.
A Georgetown está acompanhando um estudo de segunda fase, como é a Fundação Michael J. Fox, que na segunda-feira começou a matricular os pacientes de Parkinson para testar a segurança e tolerabilidade de Nilotinib - aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA em 2007 para tratar um tipo de leucemia.
A primeira parte do estudo espera inscrever 75 pessoas com Parkinson moderado a avançado em até 25 locais clínicos em todo o país. O Centro de Gerenciamento de Dados Estatísticos de Ensaios Clínicos da Faculdade de Saúde Pública da UI irá coletar e analisar dados para o julgamento e seus principais pesquisadores - servindo como centro de coordenação de bioestatística do estudo.
Chris Coffey, diretor do centro de UI, esteve envolvido no planejamento do teste por cerca de um ano. Esta colaboração mais nova contribui para uma crescente lista de projetos da Fox Foundation em que o centro de UI vem trabalhando - uma parceria que começou em 2009.
Dos US $ 4 a US $ 5 milhões no financiamento de pesquisa externa, cerca de um terço vem da Fox Foundation.
Outros projetos para os quais o centro de UI forneceu assistência de dados ou análise estatística incluem uma Iniciativa de Marcador de Progresso de Parkinson referente à identificação de biomarcadores da progressão da doença e ao desenvolvimento de um banco de dados abrangente e biorepositório.
O centro da UI também está envolvido em uma iniciativa mais recente chamada Fox Insight, que a estrela de televisão e o paciente e ativista Michael J. Fox, da Parkinson, falaram recentemente no "CBS Sunday Morning".
Esse projeto é um estudo de estilo multidões em que os pacientes de Parkinson e seus entes queridos podem se registrar on-line para compartilhar informações sobre seus sintomas e tratamentos.
"Porque nós fazemos muito desenvolvimento de banco de dados aqui, nós fomos envolvidos nisso - particularmente algumas pessoas do nosso grupo aqui - para garantir que, ao configurar isso, esteja configurado de maneira que você esteja recebendo dados “Isso é útil”, disse Coffey.
Quanto ao estudo, Coffey disse que seu centro espera começar a processar dados logo que os grupos de teste serão implantados e o primeiro pode começar rapidamente. O objetivo é rastrear o uso da droga reutilizada por parte dos recrutados ao longo de seis meses.
Os 75 participantes da primeira coorte serão divididos em três grupos - 25 receberão um placebo, 25 receberão uma dose mais baixa e 25 tomarão uma dose mais alta, segundo Coffey.
Como a droga vem com uma linha significativa de possíveis efeitos colaterais - incluindo problemas cardíacos e até mesmo a morte - a esperança é determinar sua segurança e tolerabilidade entre uma população de Parkinson mais vulnerável em primeiro lugar.
Os resultados então informarão uma segunda coorte de participantes que estarão em estágios anteriores do Parkinson.
O Parkinson é um distúrbio neurológico que causa movimentos involuntários e tremores e pode afetar a fala e o equilíbrio. De acordo com a Fox Foundation, um milhão de pessoas nos Estados Unidos podem ter isso. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: The Gazette.
domingo, 18 de outubro de 2015
Poderia uma droga contra o cancer reverter o parkinson e a demência?
OCTOBER 17, 2015 - Um medicamento que já está aprovado para tratar a leucemia parece reduzir drasticamente os sintomas em pessoas que têm doença de parkinson com demência, ou de uma condição relacionada chamada demência de Lewy.
Um estudo piloto de 12 pacientes que receberam pequenas doses de nilotinib (nomes comerciais no Brasil - Tasigna, Glivec), constatou que o movimento e a função mental melhoraram em todas as 11 pessoas que completaram o teste de seis meses, pesquisadores relataram sábado na reunião em Chicago da Sociedade de Neurociência.
E para muitos pacientes as melhorias foram dramáticas, diz Fernando Pagan, um dos autores do estudo e diretor do Programa de Transtornos Movimento na Georgetown University Medical Center. Uma mulher recuperou a capacidade de alimentar-se, um homem foi capaz de parar de usar um andador, e três pacientes que previamente não-verbalizavam começaram a falar de novo, diz Pagan.
"Depois de 25 anos na pesquisa da doença de parkinson, este é a mais animada em que eu já estive", diz Pagan.
Se a eficácia da droga é confirmada em estudos controlados com placebo maiores, o nilotinib poderia tornar-se o primeiro tratamento a interromper um processo que mata as células cerebrais no parkinson e outras doenças neurodegenerativas, incluindo a doença de Alzheimer.
Um dos pacientes no estudo piloto foi Alan Hoffman, 74, que vive com sua esposa, Nancy, na Virgínia do Norte.
Antes e depois de tomar nilotinib
Mary Leigh tem a doença de parkinson há quase 20 anos. Aqui está ela antes do tratamento e depois de cinco meses usando a droga. (veja fotos na fonte)
Hoffman foi diagnosticado com parkinson em 1997. No início, ele teve dificuldade para mover seus braços. Com o tempo, tornou-se a caminhada mais difícil e sua fala tornou-se arrastada. E, em 2007, a doença começou a afetar seu pensamento.
"Eu sabia que tinha deixado a minha capacidade de ler", diz Hoffman. "As pessoas continua me dando livros e eu li o primeiro capítulo de cerca de 10 deles. Eu não tinha a capacidade de de concentrar neles."
"Ele tinha cada vez mais dificuldade em fazer sentido", diz Nancy Hoffman. Ele também se tornou menos ativo, menos capaz de ter conversas e, eventualmente, até mesmo parou de fazer as tarefas domésticas, diz ela.
Mas depois de algumas semanas de nilotinib, Hoffman "melhorou em todos os sentidos", diz a mulher. "Ele começou a carregar a máquina de lavar louça, carregando as roupas na secadora, coisas que ele não tinha fazia ha um longo tempo."
Ainda mais surpreendente, os escores de Hoffman nos testes cognitivos começaram a melhorar. Em casa, Nancy Hoffman diz que seu marido estava fazendo sentido novamente e recuperou a sua capacidade de se concentrar. "Ele realmente leu um livro de David McCullough sobre os irmãos Wright e começou a ler o jornal do começo ao fim", diz ela.
A idéia de usar nilotinib para tratar pessoas como Alan Hoffman veio de Charbel Moussa, professor assistente de neurologia na Universidade de Georgetown e um dos autores do estudo.
Moussa sabia que em pessoas que têm doença de parkinson com demência ou uma condição relacionada chamada demência de Lewy, onde proteínas tóxicas se acumulam em certas células cerebrais, eventualmente, matando-as. Moussa pensou que o nilotinib pudesse ser capaz de reverter esse processo.
Seu raciocínio era que o nilotinib ativa um sistema em células que funciona como um depósito de lixo - ele limpa, tira fora as proteínas indesejadas. Além disso, Moussa havia mostrado que, enquanto as células cancerosas tendem a morrer quando expostas ao nilotinib, as células do cérebro na verdade se tornam mais saudáveis.
Então Moussa teve em seu laboratório experimentos da droga sobre as células cerebrais em uma placa de Petri. "E descobrimos que, surpreendentemente, com uma quantidade muito pequena da droga que pode-se limpar todas essas proteínas que supostamente são neurotóxicas", diz ele.
Em seguida, Moussa teve sua equipe dando a droga aos ratos transgénicos que foram quase completamente paralisados pela doença de parkinson. O tratamento "resgatou" os animais, diz ele, o que lhes permite mover-sem quase tão bem quanto ratos saudáveis.
Os camundongos de Moussa chamaram a atenção de Pagan do Programa de Transtornos do Movimento de Georgetown. "Quando o Dr. Moussa mostrou para mim", diz Pagan, "parecia que, hey, este é o tipo de droga que estamos procurando porque vai à raiz do problema."
O estudo piloto foi desenhado para determinar se nilotinib era seguro para os doentes de parkinson e para determinar a quantidade de droga a partir das cápsulas que estavam consumindo atingia seus cérebros. "Mas nós também vimos eficácia, que é realmente inédita em um estudo de segurança", diz Pagan.
O estudo descobriu que os níveis de proteínas tóxicas no sangue e fluido espinhal diminuiu uma vez que os pacientes começaram a tomar nilotinib. Além disso, testes mostraram que os sintomas, incluindo tremor de parkinson e "congelamentos" diminuiram. E durante o estudo os pacientes foram capazes de utilizar doses menores de medicamentos de parkinson, o que sugere que as células do cérebro que produzem dopamina estavam trabalhando melhor.
Mas existem algumas ressalvas, diz Pagan. Por um lado, o estudo foi pequeno, não foi concebido para medir a eficácia, e não incluiu pacientes que tomaram um placebo.
Além disso, o nilotinib é muito caro. O custo da sua prestação para pacientes com leucemia é milhares de dólares por mês. Original em inglês, traducao Google, revisao Hugo. Fonte- Health News from NPR.
Um estudo piloto de 12 pacientes que receberam pequenas doses de nilotinib (nomes comerciais no Brasil - Tasigna, Glivec), constatou que o movimento e a função mental melhoraram em todas as 11 pessoas que completaram o teste de seis meses, pesquisadores relataram sábado na reunião em Chicago da Sociedade de Neurociência.
E para muitos pacientes as melhorias foram dramáticas, diz Fernando Pagan, um dos autores do estudo e diretor do Programa de Transtornos Movimento na Georgetown University Medical Center. Uma mulher recuperou a capacidade de alimentar-se, um homem foi capaz de parar de usar um andador, e três pacientes que previamente não-verbalizavam começaram a falar de novo, diz Pagan.
"Depois de 25 anos na pesquisa da doença de parkinson, este é a mais animada em que eu já estive", diz Pagan.
Se a eficácia da droga é confirmada em estudos controlados com placebo maiores, o nilotinib poderia tornar-se o primeiro tratamento a interromper um processo que mata as células cerebrais no parkinson e outras doenças neurodegenerativas, incluindo a doença de Alzheimer.
Um dos pacientes no estudo piloto foi Alan Hoffman, 74, que vive com sua esposa, Nancy, na Virgínia do Norte.
Antes e depois de tomar nilotinib
Mary Leigh tem a doença de parkinson há quase 20 anos. Aqui está ela antes do tratamento e depois de cinco meses usando a droga. (veja fotos na fonte)
Hoffman foi diagnosticado com parkinson em 1997. No início, ele teve dificuldade para mover seus braços. Com o tempo, tornou-se a caminhada mais difícil e sua fala tornou-se arrastada. E, em 2007, a doença começou a afetar seu pensamento.
"Eu sabia que tinha deixado a minha capacidade de ler", diz Hoffman. "As pessoas continua me dando livros e eu li o primeiro capítulo de cerca de 10 deles. Eu não tinha a capacidade de de concentrar neles."
"Ele tinha cada vez mais dificuldade em fazer sentido", diz Nancy Hoffman. Ele também se tornou menos ativo, menos capaz de ter conversas e, eventualmente, até mesmo parou de fazer as tarefas domésticas, diz ela.
Mas depois de algumas semanas de nilotinib, Hoffman "melhorou em todos os sentidos", diz a mulher. "Ele começou a carregar a máquina de lavar louça, carregando as roupas na secadora, coisas que ele não tinha fazia ha um longo tempo."
Ainda mais surpreendente, os escores de Hoffman nos testes cognitivos começaram a melhorar. Em casa, Nancy Hoffman diz que seu marido estava fazendo sentido novamente e recuperou a sua capacidade de se concentrar. "Ele realmente leu um livro de David McCullough sobre os irmãos Wright e começou a ler o jornal do começo ao fim", diz ela.
A idéia de usar nilotinib para tratar pessoas como Alan Hoffman veio de Charbel Moussa, professor assistente de neurologia na Universidade de Georgetown e um dos autores do estudo.
Moussa sabia que em pessoas que têm doença de parkinson com demência ou uma condição relacionada chamada demência de Lewy, onde proteínas tóxicas se acumulam em certas células cerebrais, eventualmente, matando-as. Moussa pensou que o nilotinib pudesse ser capaz de reverter esse processo.
Seu raciocínio era que o nilotinib ativa um sistema em células que funciona como um depósito de lixo - ele limpa, tira fora as proteínas indesejadas. Além disso, Moussa havia mostrado que, enquanto as células cancerosas tendem a morrer quando expostas ao nilotinib, as células do cérebro na verdade se tornam mais saudáveis.
Então Moussa teve em seu laboratório experimentos da droga sobre as células cerebrais em uma placa de Petri. "E descobrimos que, surpreendentemente, com uma quantidade muito pequena da droga que pode-se limpar todas essas proteínas que supostamente são neurotóxicas", diz ele.
Em seguida, Moussa teve sua equipe dando a droga aos ratos transgénicos que foram quase completamente paralisados pela doença de parkinson. O tratamento "resgatou" os animais, diz ele, o que lhes permite mover-sem quase tão bem quanto ratos saudáveis.
Os camundongos de Moussa chamaram a atenção de Pagan do Programa de Transtornos do Movimento de Georgetown. "Quando o Dr. Moussa mostrou para mim", diz Pagan, "parecia que, hey, este é o tipo de droga que estamos procurando porque vai à raiz do problema."
O estudo piloto foi desenhado para determinar se nilotinib era seguro para os doentes de parkinson e para determinar a quantidade de droga a partir das cápsulas que estavam consumindo atingia seus cérebros. "Mas nós também vimos eficácia, que é realmente inédita em um estudo de segurança", diz Pagan.
O estudo descobriu que os níveis de proteínas tóxicas no sangue e fluido espinhal diminuiu uma vez que os pacientes começaram a tomar nilotinib. Além disso, testes mostraram que os sintomas, incluindo tremor de parkinson e "congelamentos" diminuiram. E durante o estudo os pacientes foram capazes de utilizar doses menores de medicamentos de parkinson, o que sugere que as células do cérebro que produzem dopamina estavam trabalhando melhor.
Mas existem algumas ressalvas, diz Pagan. Por um lado, o estudo foi pequeno, não foi concebido para medir a eficácia, e não incluiu pacientes que tomaram um placebo.
Além disso, o nilotinib é muito caro. O custo da sua prestação para pacientes com leucemia é milhares de dólares por mês. Original em inglês, traducao Google, revisao Hugo. Fonte- Health News from NPR.
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