July 18, 2015 | Câncer e doença cardíaca podem, com razão, reunir uma grande quantidade de atenção do mundo, e que normalmente são responsáveis por uma grande parte do orçamento de pesquisa e desenvolvimento dos setores farmacêuticos, mas o grande número de casos da doença de Parkinson nos Estados Unidos e em todo o mundo está empurrando esta doença até a escada metafórica e torná-la uma prioridade para os investigadores.
Este é um problema crescente
A doença de Parkinson é uma doença progressiva que afeta o sistema nervoso e resulta na eventual degradação da função motora de uma pessoa. A causa raiz do problema é que as células nervosas no cérebro param de produzir níveis adequados de dopamina, e não há atualmente nenhuma cura. Nos estágios iniciais da doença, os sintomas podem aparecer menores, incluindo tremor das extremidades ou na face, falta de equilíbrio e coordenação, ou rigidez nos braços ou pernas de uma pessoa. Em estágios mais avançados, Parkinson pode afetar a capacidade de uma pessoa a andar, falar, dormir, mastigar os alimentos, ou mesmo engolir.
De acordo com a Fundação da Doença de Parkinson (PDF), muitos como 1 milhão de americanos podem estar vivendo com a doença de Parkinson, agora, com cerca de 60.000 novos casos diagnosticados a cada ano. Em todo o mundo, o PDF estima que cerca de 7 a 10 milhões casos foram diagnosticados.
Mas a doença de Parkinson não é apenas uma assassina - é também um encargo financeiro para os pacientes, suas famílias, e do sistema de saúde. O PDF estima que os custos diretos (tais como despesas médicas e de hospitalização) e os custos indiretos (por exemplo, salários perdidos e morte prematura) da doença de Parkinson totalizam quase US $ 25 mil milhões por ano! A medicação para a doença de Parkinson custa ao paciente a média de mais de US $ 200 por mês, enquanto a cirurgia terapêutica pode dispender mais de US $ 100.000.
Longa história resumida. Uma variedade de opções terapêuticas são necessários para combater a doença de Parkinson - e pesquisadores da McLean Hospital de Harvard Medical School e Universidade Tecnológica de Nanyang, em Singapura podem ter descoberto a resposta.
Tratamento de Parkinson inovador poderá em breve estar a caminho?
Enquanto a maioria dos estudos anteriores da doença de Parkinson resultaram em fracasso, novos dados revelados na semana passada na revista Proceedings, da Academia Nacional de Ciências dos Estados Unidos da América, um jornal online, sugerem uma cura para a doença de Parkinson pode ser possível.
Pesquisadores de duas universidades examinaram mais de 1.000 medicamentos aprovados pela Food and Drug Administration e descobriram que dois medicamentos aprovados pela FDA - cloroquina e amodiaquina - poderiam ligar e ativar um tipo de proteína conhecida como Nurr1 para combater a doença de Parkinson. Nurr1 é a proteína que protege as células nervosas do cérebro e lhes permite produzir dopamina. Se a produção de dopamina era para continuar sem degradação, o paciente não deve experimentar a perda de função motora progressiva.
Como o professor Kwang-Soo Kim, um dos pesquisadores participantes e um especialista em doença de Parkinson notou e observou:
Nurr1 é conhecido por ser um potencial alvo da droga para o tratamento de doença de Parkinson. Apesar dos grandes esforços de empresas farmacêuticas e universidades, ninguém conseguiu encontrar uma molécula que pode ligar-se diretamente a ele e ativá-lo, exceto para nós.
Os pesquisadores testaram seu modelo com ratos em laboratório e descobriram que ratos em que foi ativada Nurr1 exibiram melhor comportamento e não pareceram estar sofrendo de doença de Parkinson. Os pesquisadores ainda planejam olhar em combinação adicional a droga que pode deter ou retardar a progressão da doença de Parkinson e observou a sua intenção de modificar as formulações existentes de cloroquina e amodiaquina para testes clínicos em humanos (o que eles esperam começar em breve).
Existem outros caminhos, mas a taxa de insucesso é alta
A única desvantagem para o estudo recém-divulgado é que ele não está nem mesmo em testes clínicos em humanos ainda. Isto implica que todas as drogas desenvolvidas visando Nurr1 poderiam estar um meia década ou mais longe de fazer o seu caminho para prateleiras das farmácias.
No futuro, outras vias mais imediatas para tratar a doença de Parkinson que potencialmente existem, mas as muitas falhas que precederam o estudo de Harvard-Singapura sugerem que as pessoas não devam elevar muito suas esperanças muito.
Uma terapia experimental. Vale a pena manter seus olhos na CVT-301, uma formulação inalada de levodopa. Em dezembro, Acorda Therapeutics (NASDAQ: ACOR) começou a se matricular num estudo de fase 3 envolvendo o CVT-301 para pacientes com doença de Parkinson que experimentam episódios OFF (um episódio OFF é onde um paciente experimenta uma recaída dos sintomas, apesar de tomar a medicação para seu Parkinson). O objectivo de CVT-301 é entregar levodopa através dos pulmões e retornar ao paciente para uma posição de onde os seus sintomas sejam mantidos à distância por medicação. A Acorda observa que cerca de metade de todas as pessoas a tomar levodopa (o padrão atual de tratamento de cuidados para o Parkinson) que experienciam episódios OFF.
Em meados de junho a Acorda apresentou dados encorajadores de seu estudo de fase 2b envolvendo CVT-301 no Congresso Internacional, evento anual da doença e Movimento Transtornos de Parkinson". Como os dados mostram, a CVT-301 mostrou uma redução "estatisticamente significativa e clinicamente importante em média UPDRS III [Unified Disease Rating Scale Parte de Parkinson 3] Resultado motor em comparação com o placebo (...)
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Se tudo correr bem, a Acorda poderia arquivar aplicação para uma nova droga no mais tardar em 2016 e ter o seu produto nas prateleiras das farmácias, assumindo uma revisão prioritária, ou antes de meados de 2017.
Mas temos sido animados sobre medicamentos da doença de Parkinson, que antes só víamos terminar em fracasso.
Em maio de 2013, a gigante Pharma Merck suspendeu os estudos futuros envolvendo o Preladenant como um tratamento para a doença de Parkinson após não conseguir superar estatisticamente o placebo em três estudos de fase 3 separado (dois combinados com levodopa e um como uma monoterapia).
A falha também atingiu a Acadia Pharmaceuticals em 2009 levando suas ações a perder dois terços de seu valor num único dia após o Pimavanserin perder o seu objectivo primário de redução do número de alucinações e delírios associados à doença de Parkinson em comparação com o placebo.
A falha tornou-se uma ocorrência muito comum quando se estuda tratamentos para a doença de Parkinson, e minha esperança é que CVT-301, ou talvez o trabalho que está sendo realizado no McLean Hospital da Harvard Medical School e da Universidade Tecnológica de Nanyang, um dia mude isso.
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