quinta-feira, 18 de outubro de 2018

Duas novas drogas de Parkinson se aproximam do mercado: FDA se prepara para regulamentar novos tratamentos financiados pelo MJFF no início do desenvolvimento

October 17, 2018 - Para muitas pessoas com Parkinson, episódios de "off" - quando os sintomas incapacitantes voltam antes da hora da próxima dose de levodopa oral - estão entre os aspectos mais preocupantes da doença. Agora, duas formulações de medicamentos inteiramente novas, com potencial para aliviar episódios "off", podem ter atingido o trecho inicial de sua longa jornada até o mercado. Espera-se que a FDA decida sobre uma formulação de levodopa em pó inalado (com distribuição semelhante a um inalador de asma) e uma formulação de apomorfina em "tira de listerina" sob a língua em janeiro de 2019.

Em uma pesquisa do MJFF de 2014 com mais de 3.000 entrevistados, quase 50% relataram que os episódios "off" afetaram moderada ou severamente sua capacidade de realizar tarefas diárias. "As aprovações dessas drogas representariam um marco em nossa estratégia de 'redução de risco'", disse o CEO da MJFF, Todd Sherer, PhD. "Na busca urgente de melhores opções de tratamento para os pacientes, trabalhamos para identificar e financiar as idéias mais promissoras. O objetivo é mantê-las avançando no desenvolvimento e ajudar as farmacêuticas a atrair os recursos necessários para obter novos tratamentos na linha de chegada."

Capital criado por doadores impulsiona resultados relevantes para o paciente
A MJFF não assume uma posição de IP (n.t.: Intellectual Property) sobre a pesquisa que financiamos, avaliando o ROI (n.t.: Return On Investment) exclusivamente com base no potencial para melhor atender às necessidades médicas não atendidas dos pacientes. As doações da Fundação de US $ 1,3 milhão e US $ 1,5 milhão (respectivamente) financiaram testes clínicos iniciais com levodopa inalada e apomorfina solúvel, e ajudaram fabricantes de medicamentos a obter centenas de milhões de dólares em investimentos adicionais para impulsionar as terapias durante os ensaios clínicos de Fase II e Fase III. Ambas são "terapias de resgate", destinadas a aliviar rapidamente os sintomas de movimento, incluindo tremores, rigidez e lentidão durante os períodos de folga.

A levodopa inalada, a ser comercializada como Inbrija, foi desenvolvida pela biotecnologia Civitas Therapeutics, que recebeu doações do MJFF em 2011 e 2013. Depois de promissores resultados iniciais ajudaram a empresa a levantar três rodadas de capital no total de US $ 121 milhões. Civitas foi adquirida pela empresa biofarmacêutica Acorda por US $ 525 milhões em 2014.

Em uma cadeia semelhante de eventos, a biotecnologia Cynapsus Therapeutics recebeu doações de MJFF para testes iniciais de sua fita apomorfina em 2012 e 2014. Ele arrecadou US $ 99 milhões em financiamentos (incluindo o IPO de 2015) e foi adquirido pela farmacêutica Sunovion para US $ 624 milhões em 2016.

O risco de descida aproxima o campo das curas
Não é exagero dizer que desde que Michael fundou a Fundação, o financiamento de mais de US $ 800 milhões em pesquisa pela MJFF transformou o desenvolvimento de medicamentos de Parkinson. Hoje, a pesquisa de Parkinson representa uma tremenda oportunidade para muitas empresas e investidores, e o pipeline está repleto de novas abordagens terapêuticas em desenvolvimento.

O apoio do MJFF está impulsionando novos tratamentos para os sintomas de Parkinson, bem como terapias que podem retardar, parar ou até mesmo prevenir a doença. Um rico portfólio de estratégias está mirando nos principais alvos genéticos:

A biotecnologia de San Francisco, Denali Therapeutics, anunciou resultados promissores de seu estudo clínico de Fase I de um inibidor de LRRK2 em voluntários saudáveis ​​e está planejando um estudo de Fase II em pacientes com Parkinson.

Sete terapias com alfa-sinucleína estão agora em ensaios clínicos (três receberam doações iniciais do MJFF). Depois que doações da Fundação totalizaram US $ 740.000, a Neuropore, empresa de biotecnologia de San Diego, assinou um contrato no valor de até US $ 460 milhões com a empresa farmacêutica UCB para continuar desenvolvendo seu pipeline terapêutico.

Cambridge biotecnologia Lysosomal Therapeutics recebeu financiamento de MJFF de US $ 230.000 para desenvolver uma droga contra a disfunção GBA, que está associada a mutações do gene GBA, a causa genética mais comum conhecida de Parkinson. A Allergan pagou pelos direitos de aquisição da Lysosomal Therapeutics após a fase I dos ensaios de sua droga. As empresas estão atualmente analisando dados de teste.

O apoio do MJFF também permite pesquisas sobre tratamentos aprovados para outras condições que se mostram promissoras na doença de Parkinson. Depois de apoiarmos os ensaios de fase II do isradipina (um medicamento para pressão alta), os Institutos Nacionais de Saúde estão financiando estudos de Fase III em andamento para testar sua eficácia em retardar a doença de Parkinson.

O papel do MJFF evolui com um pipeline robusto
Enquanto continuamos a financiar terapias específicas, nossos recursos não financeiros estão diminuindo os riscos da pesquisa de Parkinson como um todo, atraindo cientistas e desenvolvedores de drogas com as ferramentas para buscar novas terapias.

Talvez a contribuição mais valiosa do MJFF, além do financiamento, esteja galvanizando uma comunidade de voluntários de pesquisa. Nossa Fundação está reunindo informações críticas para ajudar os pesquisadores a entender melhor a doença de Parkinson e projetar melhores testes de drogas. Por meio de estudos em grande escala, como a Iniciativa de Marcadores de Progressão de Parkinson e o Fox Insight online, a MJFF está criando uma rica variedade de dados sobre pacientes e sua experiência única com o doença de Parkinson.

Talvez a contribuição mais valiosa do MJFF, além do financiamento, esteja galvanizando uma comunidade de voluntários de pesquisa. Nossa Fundação está reunindo informações críticas para ajudar os pesquisadores a entender melhor a doença de Parkinson e projetar melhores testes de drogas. Por meio de estudos em grande escala, como a Iniciativa de Marcadores de Progressão de Parkinson e o Fox Insight online, a MJFF está criando uma rica variedade de dados sobre pacientes e sua experiência única com a doença de Parkinson. As empresas estão usando esses dados - todos desidentificados e disponíveis para pesquisadores qualificados - para saber mais sobre quem se inscreve em seus estudos e como medir o sucesso, por exemplo.

Também estamos fornecendo ferramentas de laboratório acessíveis para a pesquisa de Parkinson, juntamente com materiais e suporte para recrutamento de estudos. Esses recursos de “habilitação terapêutica” não apenas ajudam as empresas a executar seus estudos, mas também ajudam a inclinar as chances em favor de sua decisão de buscar o desenvolvimento de drogas para Parkinson. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: MichaelJFox.

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