Leia mais sobre as cinco terapias de alfa-sinucleína em ensaios clínicos em nossa atualização recente.
O artigo da semana passada, publicado em Experimental Neurology, é de autoria de Patrik Brundin, MD, PhD, do Van Andel Research Institute (VARI) em Michigan; Jeffrey Kordower, PhD, que realiza uma consulta conjunta na VARI e Rush University em Chicago; e Kuldip Dave, PhD, cientista da equipe na Fundação Michael J. Fox (MJFF).
Eles descrevem os desafios enfrentados pelos cinco ensaios clínicos atuais com terapias de alfa-sinucleína e muitos outros em seus calcanhares. O MJFF está liderando vários projetos para responder a questões-chave e acelerar os tratamentos para parar a DP.
Que espécies moleculares de alfa-sinucleína é o melhor alvo?
Ainda não está claro quais as espécies moleculares de alfa-sinucleína são tóxicas. Esta proteína é naturalmente desordenada com extrema diversidade estrutural, dificultando a associação de uma determinada espécie à toxicidade. O MJFF está reunindo um consórcio de pesquisadores e financiando uma grande iniciativa de descoberta usando diferentes tecnologias para identificar, replicar e validar formas moleculares específicas de alfa-sinucleína. Este conhecimento permitiria uma segmentação mais específica da proteína e o desenvolvimento de testes para avaliar se as terapias estão atingindo os tipos certos de alfa-sinucleína para parar a DP.
Como medimos a alfa-sinucleína?
Um objetivo, medida biológica (biomarcador) de alfa-sinucleína ajudaria a escolher voluntários para ensaios e determinar se um medicamento é eficaz. Uma vez que todos com DP possuem agregados de alfa-sinucleína - agora mesmo vistos em autópsia - a capacidade de obter imagem de alfa-sinucleína no cérebro seria a mudança de jogo. O MJFF implantou recursos significativos para desenvolver uma ferramenta para ver essa proteína e anunciou um prêmio de US $ 2 milhões para a primeira equipe a fazê-lo. E na ausência de habilidade para visualizar diretamente alfa-sinucleína no cérebro, o campo fez testes para medir em fluídos mais facilmente acessíveis, como fluido espinhal, sangue e saliva.
Podemos parar a doença antes do início dos sintomas?
O processo subjacente à doença de Parkinson começa vários anos, ou mesmo décadas, antes do desenvolvimento dos sintomas motores. Alguns sintomas iniciais não motores (por exemplo, perda de olfato, constipação) podem ser causados por alterações de alfa-sinucleína, de modo que a ação direcionada à proteína nos primeiros dias da doença pode retardar a progressão. O MJFF está estudando pessoas com sintomas associados com alto risco de DP (perda de olfato e distúrbio do comportamento do sono REM) para medir alfa-sinucleína nesta fase. (segue...) Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Com vários links. Fonte: Michael J Fox. Veja também Alpha-synuclein and Parkinson's Disease.
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