"Muitas doenças neurodegenerativas, como a demência de Parkinson ou Lewy, afetam as células cerebrais de forma generalizada. Um estudo italiano demonstra a capacidade sem precedentes de um novo vetor viral para espalhar e liberar um gene terapêutico em todo o sistema nervoso central, um resultado chave para o desenvolvimento de terapias genéticas contra essas patologias" é relatado em uma nota CNR.
"Não só isso", continuou ele, "os pesquisadores testaram a técnica experimental de Parkinson em ratos, reduzindo os depósitos tóxicos que causam a morte dos neurônios e melhoram a saúde animal".
"Na base da doença de Parkinson e outros similares (Parkinsonismos) existem a formação de depósitos tóxicos de proteínas, incluindo o principal conhecido como sinucleína. Esses depósitos causam a morte de neurônios dopaminérgicos e tornam muitos outros neurônios disfuncionais, com sintomas motores debilitantes", explica Vania Broccoli, pesquisadora do Instituto de Neurociências do Conselho Nacional de Pesquisa (In-Cnr) em Milão e chefe da Unidade de Pesquisa em Células-Sangue e Neurogenics do Hospital San Raffaele e coordenadora de estudo publicado em 'Molecular Therapy' pelo grupo 'Cell'.
"Embora existam vários tratamentos para tratar os sintomas, não há tratamentos efetivos para retardar a progressão da doença, atacando a formação de depósitos tóxicos". - Está estressado - A terapia genética, com a capacidade de administrar genes terapêuticos às células, é um ótimo candidato: sabemos que a enzima produzida pelo gene GBA1 é capaz de eliminar esses depósitos e há evidências de uma redução na capacidade dessa enzima para funcionar na doença de Parkinson ".
"Cerca de 5% dos pacientes de Parkinson - aqueles com formas mais agressivas e prematuras - têm uma mutação no gene GBA1, o que torna essa enzima "limpadora" ineficaz. Ao fornecer células nervosas a esses pacientes, mais cópias do gene poderiam ajudá-los para produzir a quantidade certa de enzima para eliminar os depósitos, provocando a regressão da doença", ressalta o pesquisador.
"O problema é que os vetores virais geralmente utilizados na terapia genética - os vírus que são esvaziados do seu conteúdo viral são usados para administrar genes terapêuticos às células - são incapazes de se espalhar para o sistema nervoso e apenas atuam em áreas de tecido O vírus testado no estudo - e apenas implementado há apenas um ano no Instituto de Tecnologia da Califórnia - é diferente" é especificado.
"A descoberta da eficácia deste novo vetor na superação da barreira hematoencefálica e disseminação em todo o cérebro é crucial: altera os gráficos para o tratamento de doenças neurodegenerativas, como Parkinson - continua Broccoli - Com este vetor A terapia genética para esses distúrbios torna-se muito eficaz. Nós demonstramos isso no caso de Parkinson, embora seja um resultado limitado ao modelo experimental, é muito promissor ".
"Na verdade, depois de ter caracterizado a capacidade desse vírus se espalhar por todo o sistema nervoso central, os pesquisadores testaram sua eficácia ao dar-lhe o gene terapêutico GBA1, aquele que produz a enzima, no cérebro de camundongos Parkinsonianos, limpadora e capaz de eliminar depósitos de proteínas" é destacado.
"Uma única injeção de sangue deste vírus permitiu que o gene GBA1 fosse ativado em vastas áreas do cérebro e prevenindo ou retardando a formação de acumulações, protegendo os neurônios", conclui o pesquisador. "Nos animais de Parkinson, esse tratamento bloqueou o desenvolvimento da doença , mantendo suas habilidades motoras e cognitivas inalteradas, com um aumento na expectativa de vida. O próximo passo irá testar a segurança e a eficácia da terapia de laboratório antes de chegar ao primeiro estudo em humanos". Original em italiano, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Mainfatti.
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| Fonte: Science Direct, in Molecular Therapy / 31 August 2017. |
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