Projetando estudos de substituição de células de dopamina baseadas em células-tronco para a doença de Parkinson

01 July 2019 - Resumo
Estudos clínicos da doença de Parkinson (DP) usando uma estratégia de substituição de células de dopamina foram tentados por mais de 30 anos. Os resultados após o transplante de tecido mesencefálico ventral humano fetal (hfVM) têm sido variáveis, com alguns pacientes saindo de seu tratamento anti-DP por muitos anos e outros não respondendo e / ou desenvolvendo efeitos colaterais significativos, incluindo discinesia induzida por enxerto. Isso levou a uma reavaliação da melhor maneira de realizar esses testes, o que resultou em um novo teste de aloenxerto financiado pela União Européia com células de dopamina fetal em vários centros da Europa. Este novo estudo, o TRANSEURO (NCT01898390), é um estudo aberto no qual alguns indivíduos em uma grande coorte observacional de pacientes com DP leve que foram submetidos a avaliações idênticas foram selecionados aleatoriamente para receber transplantes de hfVM. O estudo TRANSEURO está atualmente em andamento, pois os pesquisadores concluíram o recrutamento em um grande estudo observacional multicêntrico de DP de início precoce e transplante de hfVM em 11 pacientes. Embora a conclusão do TRANSEURO não seja esperada até 2021, sentimos que compartilhar a justificativa para o projeto do TRANSEURO, juntamente com as lições que aprendemos ao longo do caminho, pode ajudar a informar pesquisadores e facilitar o planejamento de transplantes de células produtoras de dopamina derivadas de humanos. células-tronco pluripotentes para futuros ensaios clínicos. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Nature.