quinta-feira, 13 de setembro de 2018

Edição de genoma direcionado como "drogas da próxima geração" para a doença de Parkinson

Wednesday, September 12, 2018 - Até 2020, a Fundação Parkinson estima que quase um milhão de pessoas viverá com a doença de Parkinson (DP) nos EUA. Isso é mais do que o número de pessoas diagnosticadas com esclerose múltipla, distrofia muscular e doença de Lou Gehrig combinadas. Pesquisadores da Duke estão agindo.

Ornit Chiba-Falek, PHD professor associado de neurologia e membro do Centro Duke de Genômica e Biologia Computacional, colaborou com Boris Kantor, PhD, professor assistente de pesquisa em neurobiologia, pioneiro no desenvolvimento de uma nova estratégia terapêutica para DP que visa a maquinaria que controla a expressão do gene SNCA. Suas descobertas foram publicadas on-line em 28 de agosto na revista Molecular Therapy Cell Press.

A superexpressão do gene SNCA, embora não seja a única maneira pela qual as pessoas podem contrair a doença, mostrou causar DP e transtornos relacionados. Se os pesquisadores puderem elaborar um método para manipular com precisão e eficiência os níveis de SNCA, eles podem criar uma terapia genética como um meio de medicina de precisão para pacientes com DP nos quais a doença é causada pela desregulação da SNCA.

A Chiba-Falek e a equipe criaram uma plataforma inovadora que permite que a regulação dos programas de expressão gênica seja ajustada. "Essa abordagem", disse Chiba-Falek, "seria altamente atraente para o desenvolvimento de 'drogas inteligentes' como intervenções modificadoras de doenças para DP, doença de Alzheimer e outras doenças neurológicas e patologias associadas à desregulação da expressão genética".

Este artigo de Alissa Kocer apareceu originalmente no site do Duke Center for Genomic and Computational Biology. Leia o artigo completo aqui. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Duke.

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