terça-feira, 28 de novembro de 2017

Nova terapia genética para Parkinson será desenvolvida no Reino Unido

28/11/2017 - Synpromics e UCL colaborarão para desenvolver uma terapia genética para tratar a doença de Parkinson que almeja apenas neurônios específicos envolvidos na doença.

A Synpromics, com sede em Edimburgo, na Escócia, é uma empresa que se concentra no controle de genes. A biotecnológica decidiu colocar sua tecnologia para o desenvolvimento de uma terapia genética para Parkinson em colaboração com o University College London (UCL), uma universidade com uma forte experiência no desenvolvimento de terapias genéticas.

Como parte da colaboração de dois anos, a Synpromics criará promotores de genes sintéticos para controlar a expressão de um gene terapêutico em subpopulações neuronais específicas no sistema nervoso central (SNC). Esta abordagem de abordar apenas alvos específicos tem o potencial de reduzir os efeitos colaterais e tornar a terapia mais segura e eficaz.

Synpromics cria promotores de genes sintéticos projetados para otimizar a expressão em alvos específicos usando seu banco de dados de bioinformática PromPT.

A UCL incorporará os interruptores de genes desenvolvidos pela Synpromics no desenvolvimento de uma terapia genética para doença de Parkinson de início jovem (YOPD) em pacientes que começam a mostrar os sintomas de Parkinson antes de 50.

A terapia de genes para Parkinson não é um conceito novo. No Reino Unido, a Oxford BioMedica já completou um estudo de Fase I / II, onde mostrou que esta tecnologia poderia melhorar a função motora. Nos Estados Unidos, a Voyager Therapeutics completou um teste de Fase I este ano com resultados positivos.

Em comparação, Synpromics e UCL ainda estão em estágio inicial, mas sua abordagem para tornar o tratamento altamente específico pode trazer uma diferença em termos de segurança e eficácia. Especialmente em uma doença em que novos tratamentos são necessários desesperadamente. Este ano, a primeira droga nova para Parkinson em 11 anos foi finalmente aprovada globalmente. Felizmente, começaremos a ver a aprovação de mais opções terapêuticas para pacientes necessitados. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Labiotech.

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