October 16, 2017 - Pesquisadores da BGU (Ben-Gurion University) estão desenvolvendo uma nova terapia para a Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS) usando parte de um medicamento aprovado pela FDA que restaura as defesas imunológicas do sistema nervoso central (SNC) e aumenta a expectativa de vida.
ALS, também conhecida como doença de Lou Gehrig, é uma doença neurodegenerativa letal e progressiva que afeta as células nervosas motoras, tanto no cérebro quanto na medula espinhal.
A degeneração progressiva dos neurônios motores leva à atrofia, paralisia e, eventualmente, a morte por insuficiência dos músculos respiratórios.
Uma vez que a causa exata da ALS é desconhecida, a pesquisa atual se concentrou em estender a expectativa de vida pós-início, que atualmente está entre dois a cinco anos para a maioria dos pacientes.
Parte da progressão da doença está ligada ao aumento da atividade das células gliais, um tipo de célula imune que danifica e mata as células do neurônio motor do corpo e diminui sua capacidade de limpar o ambiente do SNC.
A Dra. Rachel Lichtenstein, do Departamento de Engenharia de Biotecnologia da Avram e Stella Goldstein-Goren, trabalhou na redução dessa resposta imune negativa. "Nós encontramos uma maneira de impedir que as células gliais atacassem e matassem células cerebrais saudáveis", diz o Dr. Lichtenstein.
Ela redesenhou com sucesso uma porção de MabThera, uma droga aprovada pela FDA usada para tratar certas doenças autoimunes e tipos de câncer, em uma nova molécula para tratar ALS.
"Nossos resultados experimentais em camundongos transgênicos de ALS mostraram um aumento significativo na expectativa de vida", diz o Dr. Lichtenstein. "Uma vez que a droga já está aprovada, acreditamos que só precisaremos de testes pré-clínicos limitados para atingir a fase clínica mais cedo do que outras iniciativas".
"Isso também pode ter grandes implicações na expectativa de vida de outros pacientes com doença de Alzheimer e Parkinson", diz o Dr. Ora Horovitz, vice-presidente sênior de desenvolvimento de negócios da BGN Technologies, empresa de transferência e comercialização de tecnologia da BGU.
"Nosso novo candidato à droga pode se revelar eficaz para aumentar o mecanismo de auto-limpeza do cérebro humano, melhorando assim a vida de milhões de pessoas". Os pesquisadores agora estão buscando um parceiro de empresa farmacêutica.
Atualmente, existem apenas dois medicamentos disponíveis para pacientes com ALS: Reluzole (Rilutek), que ajuda a prolongar a sobrevivência do paciente em apenas três a seis meses; e o Edaravone recentemente aprovado pela FDA (Radicava), que demonstrou sucesso relativamente modesto. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Health Minute.
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