17/02/17 - A mudança da paisagem farmacêutica significa oportunidades perdidas para a descoberta de drogas para Parkinson, mas a Parkinson do Reino Unido têm uma nova estratégia para corrigir o equilíbrio.
Este será o 200.o ano desde que James Parkinson escreveu seu papel seminal "A paralisia agitante". Desde então, houve grandes desenvolvimentos no tratamento da doença de Parkinson. Medicamentos que foram desenvolvidos há mais de 50 anos, como levodopa, são usados por milhões em todo o mundo para controlar os sintomas de Parkinson.
Muitos podem esperar um desaparecimento quase completo dos sintomas quando eles primeiro tomam medicamentos de Parkinson. Mas, para todos os seus benefícios, nenhum dos medicamentos disponíveis retardam a degeneração progressiva nigrostriatal dos neurônios dopaminérgicos, e, como a condição progride, a sua dose deve ser aumentada para manter os seus benefícios. Depois de um tempo, os efeitos colaterais destes medicamentos tornam-se demasiado grandes para continuar a aumentar a sua dose.
A devastadora realidade é que as pessoas com a condição enfrentam um declínio contínuo progressivo e acumulando sintomas, sabendo que os tratamentos atuais acabarão por falhar. Nos estágios avançados do Parkinson, as pessoas podem passar muitas horas todos os dias incapazes de se mover, enquanto também lutam com uma miríade de sintomas não-motores, que podem incluir alucinações, declínio cognitivo, depressão e muitos outros.
É claro que o que é necessário um tratamento modificador da doença capaz de retardar ou parar a progressão de Parkinson. Mas 50 anos desde que os primeiros medicamentos de Parkinson foram descobertos, por que ainda estamos esperando por esses tratamentos?
Falhando no obstáculo final
As razões são numerosas; Parkinson é uma condição incrivelmente complexa que afeta todos de forma diferente. É difícil testar um fármaco numa população tão heterogénea e é provável que um número de diferentes causas subjacentes estejam a contribuir para o Parkinson de cada indivíduo.
Onde houve progresso na pesquisa que conduziu aos ensaios clínicos dos medicamentos, houve um número de falhas atrasadas da fase que impactaram no investimento em outros projetos de Parkinson.
Exames dispendiosos em estágio tardio são necessários para aprovação regulamentar de novos medicamentos, mas nos últimos anos, vários novos tratamentos promissores para o Parkinson falharam neste obstáculo final. Essas decepções levaram algumas empresas a redirecionar seus investimentos para outras doenças que podem ser percebidas como sendo de menor risco e potencialmente mais lucrativas. Sem investimento, a progressão em direção a um tratamento modificador para Parkinson será lento e, eventualmente, estático.
Novos tratamentos são criados a partir de descobertas científicas através de um processo de descoberta e desenvolvimento de fármacos, que alimentam a pesquisa pré-clínica e clínica.
Perda de oportunidades e falta de financiamento
Existe uma forte tradição de investigação farmacêutica no Reino Unido. Vinte e cinco anos atrás, quando o setor estava crescendo, 15 locais estavam ativamente envolvidos no desenvolvimento e testes de tratamentos futuros. Os estágios iniciais cruciais do desenvolvimento de novos medicamentos e tratamentos estavam sendo liderados por empresas de biotecnologia e grandes farmacêuticas.
Agora, devido às pressões globais e um recuo subseqüente das grandes farmacêuticas, há apenas 3 locais farmacêuticos ativos grandes. Para continuar a sobreviver, as empresas farmacêuticas tiveram que pensar estrategicamente sobre onde investir e ter afastado o seu financiamento de desenvolvimento de drogas no estágio inicial e trabalho pré-clínico e focado em vez de alto risco / na alta recompensa de fases posteriores de testes clínicos.
O que restou em sua esteira é um fosso de financiamento - um deserto em expansão que se tornou muito difícil para cruzar com as descobertas científicas, financiadas pela caridade. Embora Parkinson não seja a única área de doença que tem visto uma falta de investimento quando se trata de desenvolver os tratamentos de amanhã, é uma das condições que tem visto a maior negligência quando se trata de descoberta de fármacos fase inicial e trabalho de desenvolvimento. O pouco dinheiro que as empresas biotecnológicas e farmacêuticas ainda dirigem para preencher essa lacuna é mais frequentemente investido em outras condições, algumas das quais são vistas como mais fáceis ou mais rentáveis.
O principal obstáculo em transformar descobertas científicas em novos tratamentos agora ocorre muito mais cedo nas linhas de pesquisa. Pesquisadores acadêmicos estão constantemente descobrindo novas idéias, que têm potencial emocionante para desenvolver novos tratamentos para o Parkinson, mas sem investimento, essas descobertas nunca podem beneficiar a população de pacientes.
Falta de chances de descoberta de drogas de Parkinson
A mudança na paisagem farmacêutica é sem dúvida levar a oportunidades perdidas quando se trata de descoberta de drogas e desenvolvimento clínico precoce. Na ausência de grandes fármacos, vimos o surgimento de pequenas empresas comerciais de biotecnologia e organizações de pesquisa contratadas capazes de descoberta de fármacos padrão da indústria.
Essas empresas de menor escala oferecem oportunidades para instituições de caridade, que teriam uma vez restringido seu financiamento à fase de descoberta científica relativamente menos cara da linha de pesquisa, para ter um papel mais ativo no processo de descoberta de fármacos. Para a Parkinson's UK, o maior financiador de pesquisa de Parkinson da Europa, preencher essa lacuna é agora um grande foco em sua missão de desenvolver melhores tratamentos e uma cura, dentro de anos e não décadas. Diretor de Pesquisa da Parkinson's UK, Dr. Arthur Roach, explica:
"Há descobertas científicas promissoras para o Parkinson que não estão sendo apanhadas e desenvolvidas por empresas comerciais. Acreditamos que podemos entrar aqui para trazer novos tratamentos mais rapidamente.
"Estamos chamando este grande novo programa de trabalho da Parkinson's UK de Virtual Biotech, porque vamos estar agindo de forma semelhante a uma pequena empresa de biotecnologia. No entanto, ao contrário de uma empresa comercial, vamos nos dedicar ao desenvolvimento de novos tratamentos para uma condição - Parkinson - e nosso foco principal é oferecer melhores tratamentos que melhoram a vida o mais rapidamente possível, em vez de maximizar os retornos dos investidores.
Um portfólio de descoberta de medicamentos patrocinado pela caridade
Parkinson's UK planeja trabalhar virtualmente, fornecendo liderança e financiamento crítico, e trabalhando em parceria com uma série de outras organizações que têm as instalações e pessoal para realizar trabalhos científicos em regime de contrato. Eles vão encorajar pesquisadores universitários, que têm idéias para levar adiante, para formar empresas de qualidade em inovações (spin-out single-asset).
Com o gerenciamento cuidadoso dos projetos e a orientação de uma equipe de especialistas da indústria e científicos que estão oferecendo seu tempo, a biotecnologia virtual produzirá um portfólio patrocinado por caridade de projetos de descoberta de fármacos - todos em diferentes estágios deste processo e do desenvolvimento clínico inicial. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Adjacent Open Access.
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