07/12/2016 - Um tratamento experimental - desenvolvido pela pequena biotecnológica Voyager Therapeutics - para ajudar as pessoas com doença de Parkinson a responder melhor à sua medicação parece estar funcionando.
A doença de Parkinson é caracterizada por sintomas motores, tais como tremores nas mãos e pernas, bem como rigidez e equilíbrio prejudicado.
Uma droga tomada para tratar esses sintomas, chamada levodopa, começa a perder sua eficácia ao longo do tempo. É porque uma enzima chamada L-aminoácido descarboxilase aromática (AADC para abreviar), começa a morrer. Sem esta enzima, é mais difícil para o cérebro converter a levodopa em dopamina, um neurotransmissor chave que as pessoas com Parkinson têm dificuldade em dispô-lo.
É isso que a Voyager está tentando resolver, usando a terapia genética para criar essencialmente mais dessa enzima no cérebro. Em resultados de fase muito cedo - um ensaio de fase 1b com base em 10 pacientes que receberam a terapia - a empresa mostrou que os pacientes que receberam a maior dose de sua terapia obtiveram uma melhor resposta à sua medicação.
"Estamos passando por aquelas células moribundas, colocando a enzima e permitindo que os pacientes tomem sua levodopa", disse Bernard Ravina, vice-presidente de desenvolvimento clínico da Voyager, à Business Insider. A terapia também ajudou a melhorar as funções motoras dos pacientes.
As ações da Voyager subiram 44% depois das horas de quarta-feira.
Os ensaios de Fase 1 tendem a ser menores do que os ensaios de estádio posterior, e os dados de um terceiro grupo de pacientes ainda estão a caminho. Espera-se que os resultados desse grupo sejam divulgados até meados do próximo ano.
Como funciona
O tratamento é "um efeito", cirurgia, o CEO da Voyager, Steve Paul, disse ao Business Insider em agosto. E esta não é a primeira vez que os pesquisadores tentaram essa abordagem. Um estudo feito em 2009 não foi bem sucedido, porque não suficientes células no cérebro estavam recebendo o novo DNA, segundo relatórios do MIT Technology Review.
No entanto, a Voyager espera que usando a tecnologia de MRI, o cirurgião possa liberar a terapia genética para o putamen, a área do cérebro que começa a ter dificuldade em produzir dopamina em pacientes com Parkinson, e o cirurgião pode saber que estão ficando bastante células cobertas no cérebro. A terapia genética entra e ajuda o putamen a produzir novas enzimas AADC, criando essencialmente um reservatório que agora pode ser usado para converter levodopa em dopamina.
Uma vez que a injeção acontece, a esperança é que a pessoa que desenvolveu resistência ao longo do tempo, porque suas enzimas têm morrido pode ter um tempo mais hábil a obter essa medicação para o trabalho.
Até agora, nos 10 pacientes que foram testados, a terapia ajudou as pessoas com doença de Parkinson avançada - que viveram com ela por um número de anos - respondem melhor à levodopa. Isto foi particularmente verdadeiro no grupo que tinha recebido uma dose mais elevada da terapia. Esse grupo, de cinco pacientes, foi capaz de diminuir a quantidade de levodopa que eles estavam tomando em 34% seis meses após a cirurgia.
A terapia levou a mais enzimas AADC no putamen aos seis meses. No segundo grupo, essa atividade aumentou 56% em comparação com o nível de atividade dos outros pacientes.
Uma vez que este era um estudo de fase 1, ele estava olhando para como o procedimento foi seguro em quantidade crescente de doses. Com a exceção de um paciente que teve um coágulo de sangue nos pulmões que os médicos foram capazes de tratar, a Voyager não relatou quaisquer efeitos secundários importantes.
O que está por vir
Ainda é cedo para este tratamento. Em seguida, Voyager terá que mostrar que isso funciona em um estudo randomizado controlado - ou seja, alguns dos participantes não vão realmente obter a terapia genética - para mostrar que a terapia funciona melhor do que o placebo. Ravina disse que espera que isso comece até o final de 2017.
O programa de Parkinson da Voyager é mais longo, mas a Voyager está trabalhando em outras condições neurológicas, incluindo a doença de Huntington e uma forma genética de ELA. (original em inglês, tradução Google, revisão Hugo) Fonte: Business Insider.
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