A 97% reduction in free serum α-synuclein levels was observed after a single dose of PRX002 at the highest concentration. |
Este estudo randomizado duplo-cego de múltiplas doses ascendentes incluiu 80 participantes aleatoriamente designados para receber PRX002 intravenoso a 0,3 mg / kg, 1,0 mg / kg, 3,0 mg / kg, 10 mg / kg, 30 mg / kg ou 60 mg / kg ou uma dose de placebo. Os participantes do estudo foram administrados 3 doses por mês e monitorados por 6 meses. Os eventos adversos emergentes do tratamento que ocorreram incluíram 5 casos de constipação, 4 casos de reação à infusão e 3 casos de diarreia, cefaléia, edema periférico, síndrome de punção pós-lombar e infecção do trato respiratório superior. Nenhum evento adverso emergente ou grave ocorreu. Anticorpos em desenvolvimento contra a droga não foram detectados.
Os níveis séricos de PRX002 aumentaram conforme o esperado e a meia-vida de eliminação terminal média foi de 10,2 dias em diferentes doses. Uma redução de 97% nos níveis de α-sinucleína sérica livre foi observada após uma dose única de PRX002 na concentração mais alta (F 78,284 = 1,66; P = 0,002), com reduções comparáveis após mais 2 doses. Em cada grupo, a concentração de PRX002 no líquido cefalorraquidiano aumentou com a dose para aproximadamente 0,3% em relação ao soro.
Dos 80 participantes deste estudo, 78 eram brancos e 64 eram homens, com uma mediana de idade de 58 ± 8,4 anos. O estudo foi realizado em 8 centros de estudo nos Estados Unidos entre julho de 2014 e setembro de 2016 e envolveu participantes com doença de Parkinson idiopática de gravidade leve a moderada. Os pesquisadores avaliaram a segurança e a tolerabilidade por meio de exames neurológicos e físicos, sinais vitais, exames laboratoriais e eventos adversos.
Os pesquisadores
concluíram que “as doses [únicas] e múltiplas de PRX002 eram
geralmente seguras e bem toleradas e resultaram em uma ligação
robusta de α-sinucleína periférica e aumentos dose-dependentes de
PRX002 no líquido cefalorraquidiano, atingindo concentrações de
líquido cefalorraquidiano que podem ser esperadas A-sinucleína
agregada extracelular no cérebro. Os resultados apoiam o desenho de
um estudo clínico em fase 2 em andamento (identificador
Clinicaltrials.gov: NCT03100149).” Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Neurology Advisor.
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