domingo, 2 de julho de 2017

PRX002

PRX002 é um anticorpo monoclonal em investigação que visa α-sinucleína, uma proteína que se acredita que disforme e agregada forma as estruturas de proteínas que estão altamente implicadas na patologia da doença de Parkinson.

A doença de Parkinson é uma doença neurodegenerativa progressiva do sistema nervoso central. Os sintomas motores associados classicamente ao Parkinson resultam da perda de neurônios geradores de dopamina no mesencéfalo. Estudos recentes sugerem que direcionar a α-sinucleína patogênica podem melhorar a saúde dos neurônios e interromper a disseminação da neurodegeneração associada à α-sinucleína.

Os tratamentos atuais para a doença de Parkinson são puramente sintomáticos e abordam apenas um subconjunto de sintomas como deficiência motora, demência ou psicose. As terapias sintomáticas não visam a causa subjacente da doença e perdem a eficácia, levando frequentemente a efeitos colaterais debilitantes à medida que a doença progride.

O PRX002 visa a α-sinucleína e está sendo desenvolvida através de uma colaboração mundial com a Roche como uma terapia potencialmente modificadora de doenças que é projetada para retardar ou reduzir a neurodegeneração associada ao misfolding de α-sinucleína e / ou a sua transmissão.

Em abril de 2017, Prothena apresentou os resultados da linha de topo de um estudo de dose crescente de Fase 1b de PRX002 em pacientes com doença de Parkinson. Um estudo de Fase 2 está planejado para iniciar no segundo trimestre de 2017. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Prothena.

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