Dec 16, 2016 - Um segundo paciente já foi tratado no primeiro ensaio de uma terapia com células estaminais para a doença de Parkinson desenvolvida pela Corporação Internacional de Células-Tronco (ISCO) da biotecnologia da Califórnia.
O tratamento envolve transplantes de milhões de células-tronco entregues por injeção intracraniana em uma tentativa de substituir células produtoras de dopamina que morreram. No Parkinson, que a neurodegeneração perturba os caminhos neurais que governam os movimentos musculares e causa sintomas característicos, como agitação dos membros.
Até agora, os dois pacientes tratados até à data não estão mostrando nenhum efeito negativo da terapia, que está sendo estudada em um ensaio de fase 1 envolvendo 12 pacientes com doença de Parkinson realizado por pesquisadores do Royal Melbourne Hospital, na Austrália.
É muito cedo para ver se há algum efeito clínico da terapia ISC-hpNSC agora, mas pode não haver muito tempo para esperar - a equipe estará verificando se os sintomas de Parkinson melhoram ao longo do período de 12 meses de avaliação E os primeiros dados poderiam estar disponíveis no primeiro trimestre de 2017, dizem os analistas da Edison.
"Esperamos atualmente que a empresa será capaz de progredir para um estudo de fase 2 no final de 2017 ou 2018, dependendo do perfil de segurança e eficácia descobertos no julgamento atual", disseram em nota de pesquisa.
O julgamento da ISCO começou no início deste ano com o primeiro paciente a receber o transplante em julho, mas procedimentos cirúrgicos adicionais foram adiados por "uma interrupção da cadeia de suprimentos de equipamentos críticos para a operação", de acordo com o diretor científico da empresa Russell Kern.
O ensaio está retomando e verá as doses gradualmente aumentadas de um nível de 30 milhões de células nos dois primeiros pacientes para um máximo de 70 milhões de células.
Se segura e eficaz, a terapia com células-tronco poderia ser um avanço massivo para pacientes com doença de Parkinson, que ainda são tratados principalmente com a combinação de levodopa e carbidopa, que substituem a dopamina perdida pela morte de neurônios.
A maior parte do desenvolvimento clínico de novas terapias até à data tem-se centrado na reformulação dos regimes de substituição da dopamina e, até à data, nenhuma terapêutica modificadora da doença foi aprovada para ajudar os 7-10 milhões de pessoas em todo o mundo com a doença.
Outras empresas com terapias baseadas em células e genes para Parkinson em testes clínicos incluem Living Cell Technologies, uniQure, Voyager Therapeutics e Oxford BioMedica. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Fierce Biotech.
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