terça-feira, 5 de julho de 2016

Terapia genética para a doença de Parkinson

Ampla matéria com 18 páginas sobre o tema, que me restringi a traduzir do inglês apenas a apresentação e a conclusão, dada a extensão. A matéria pode ser lida na íntegra em inglês na fonte. Saliento que a fase mais avançada de tais estudos de que se tem notícia, está em desenvolvimento na Nova Zelândia, com xenotransplantes originários de suínos, através da NTCELL.

05/07/2016 - Resumo

Os tratamentos farmacológicos e cirúrgicos oferecem benefícios sintomáticos para pacientes com doença de Parkinson. No entanto, como a doença progride, os pacientes experimentam agravamento gradual no controle de sintomas, com o desenvolvimento de uma variedade de complicações debilitantes. Além disso, nenhuma das terapias atualmente disponíveis têm convincentemente mostrado efeitos modificadores da doença - quer no abrandamento ou reversão da mesma. Estes problemas levaram a uma extensa pesquisa sobre a possibilidade de utilização de terapia gênica como um tratamento para a doença de Parkinson. Vários tratamentos atingiram fases de ensaios clínicos humanos, fornecendo informações importantes sobre os riscos e benefícios desta nova abordagem terapêutica, e a promessa tentadora de melhora do controle desta disordem neurodegenerativa crônica atualmente incurável.

Conclusão

A terapia genética para DP está liderando o caminho para fazer avançar nossa compreensão desta abordagem importante para o tratamento de doenças neurodegenerativas. Vetores virais bem caracterizados podem ser administrados com precisão para as regiões do cérebro que se pensa serem relevantes responsáveis ​​pelas principais sintomas de DP. Perfis de segurança aparecem favoráveis, com efeitos sustentados ao longo de anos e pouca ou nenhuma evidência de uma resposta imunológica resultante para o vetor ou transgene. Avaliações pré-clínicas extensivas levaram a pequena escala de ensaios em pacientes Fase I e II, ambos com alguns resultados benéficos previsíveis e algumas observações imprevisíveis. A necessidade para a seleção cuidadosa do paciente e monitoramento tem sido destacados em várias ocasiões, a par das dificuldades éticas com a realização de ensaios verdadeiramente ocultos (que envolvem procedimentos cirúrgicos placebos). No entanto, várias terapias parecem promissoras, mas vão exigir uma validação adicional em ensaios de Fase III, com comparações posteriores com tratamentos medicamentosos e cirúrgicos estabelecidos. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: MedScape.

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