Hoje a Michael J. Fox Foundation (MJFF) anunciou o financiamento de dois projetos, aproveitando a promessa das células-tronco modificadas para acelerar novas terapias e mais profunda compreensão da doença Parkinson.
Os avanços na tecnologia estão permitindo que os cientistas projetem neurônios de dopamina, que degeneram e morrem na doença Parkinson, a partir de células da pele e do sangue. Os pesquisadores estão tentando usar esses neurônios para substituir o que é perdido no Parkinson e restaurar a função motora. Além disso, as células podem servir como ferramentas de investigação para exploração do processo da doença e o impacto da intervenção terapêutica.
A complexidade e mistério de doenças cerebrais as torna incrivelmente difíceis de entender e de tratar, diz o CEO da MJFF Todd Sherer, PhD. Tecnologias de células tronco podem oferecer uma abordagem de reposição de dopamina mais sofisticada e oferecer a oportunidade de estudar a influência da doença e das intervenções sobre estas células vulneráveis.
As células estaminais formam um tipo de célula mais especializado (por exemplo, músculo ou de células vermelhas no sangue - hemácias). As células estaminais embrionárias (também chamadas pluripotentes) são encontradas em ovos fertilizados e podem tornar-se qualquer tipo de célula. Em 2007, com a manipulação genética, os cientistas primeiramente obtiveram através da engenharia, células estaminais embrionárias a partir de uma célula adulta encontrada no tecido conjuntivo. A criação destas células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs) são essencialmente células humanas - que podem tornar-se outros tipos de células, tem transformado a investigação médica-básica. As iPSCs são mais fáceis de acessar e podem ser a fonte de uma terapia personalizada que o corpo é menos propenso a rejeitar (ou seja, os neurônios de dopamina feitos a partir da própria célula de sangue ou pele humana).
A perda de dopamina provoca sintomas motores Parkinsonianos, incluindo tremores, rigidez e lentidão e pode desempenhar um papel em alguns sintomas não-motores. Substituir neurônios de dopamina pode fornecer um fluxo regular de dopamina que iria aliviar os sintomas motores.
A MJFF e Stem Cell National Foundation (NSCF) estão em parceria para financiar Ole Isacson, MD, do McLean Hospital e do Harvard Stem Cell Institute, para um estudo mais aprofundado sobre a implantação de neurônios de dopamina feitos de iPSCs no cérebro de modelos pré-clínicos.
A restauração do sistema de abastecimento de dopamina seria um passo significativo em nosso tratamento da doença Parkinson disse o Dr. Isacson. Um projeto destes traz-nos mais perto de realizar tal terapia, embora ainda haja muito trabalho a ser feito.
A MJFF também está a financiar um projeto liderado por Lorenz Studer, MD, do Memorial Sloan Kettering Cancer Center, investigando o transplante de neurônios de dopamina derivados de células-tronco embrionárias extraídas de linhas celulares existentes.
Enquanto o nosso financiamento é testemunho da nossa crença nessa rota terapêutica, a MJFF também acredita que as terapias com células-tronco devem ser comprovadamente eficazes antes de serem levadas ao mercado. A Fundação assinou uma carta da coalizão sobre a legislação que daria aprovação condicional para conter terapias com células que têm demonstrado a segurança, mas ainda não eficácia adversária (efeitos malignos).
Além de criação de uma terapia direta, as iPSCs são usadas para desenvolver e testar outros tratamentos. Engenharia de neurônios de dopamina com iPSCs fornecem um modelo sem precedentes para imitar processo de doença do Parkinson em experimentos de laboratório. Os cientistas podem usar este recurso para, por exemplo, investigar o impacto de fatores causais, tais como mutações genéticas e exposições ambientais e o papel patogênico de processos celulares, incluindo a disfunção mitocondrial e estresse oxidativo. Além disso, os pesquisadores podem introduzir compostos de drogas e avaliar o impacto sobre a manutenção ou restauração da função da dopamina.
Para promover estas investigações, a Iniciativa MJFF patrocina Parkinson Progressão Markers (PPMI) fazendo iPSCs disponíveis sem nenhum custo para a comunidade de investigadores. A PPMI está seguindo uma população diversificada de pessoas com Parkinson, com fatores de risco dos voluntários e controle da doença há mais de cinco anos no total 33 locais clínicos. Robustos dados clínicos, de imagem e dados biológicos de PPMI (também disponível a todos os investigadores qualificados) aumentam o valor das iPSCs a estudar.
O PPMI constrói a infra-estrutura off que a maior comunidade de pesquisa pode conduzir descoberta, validação e replicação, disse Mark Frasier, PhD, MJFF vice-presidente sênior de programas de investigação. A doença num modelo de disco é forrnecido pela iPSCs é um ativo no desenvolvimento e testes de novos tratamentos e acesso simplificado a estas ferramentas que bem caracterizados irá acelerar o progresso.
A Golub Capital iPSC PPMI em estudo tem duas fases. A primeira é uma parceria com a New York Stem Cell Foundation (NYSCF) Instituto de Pesquisa financiada por Lawrence E. Golub e Karen L. Finerman, um membro do Conselho de Administração MJFF que criou linhas de IPSC e fibroblastos de amostras de pele de 20 pessoas com doença Parkinson e cinco voluntários de controle. Esta extensa coleção de Pessoas com Parkinsonâ e participantes controle de iPSCs com informações clínicas complementares está agora disponível para os pesquisadores interessados em http://www.ppmi-info.org/cell-lines/.
A segunda fase é "financiada pelo nacionalmente reconhecida empresa de gestão de ativos de crédito Golub Capital, liderada por Lawrence e David Golub, também membro do Conselho de Administração da MJFF” e contratos da Cellular Dynamics International para disponibilizar iPSCs derivadas de amostras de sangue de 85 participantes do PPMI. Esta coorte inclui voluntários com diagnóstico recente de Parkinson, aqueles com mutações genéticas associadas com a doença, as pessoas com um fator de risco clínico de transtorno hiposmia ou comportamento do sono REM, e os voluntários de controle. Esta população diversificada e o número de amostras irá aumentar o alcance e a escala de investigação com esses recursos, e essas iPSCs estarão disponíveis ainda este ano. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Michael J Fox Foundation.
Em tempo de Brasil podre, imagino a empresa de gestão de ativos de crédito do governo. O presidente desta empresa afiliado de um partido, comprometido com a própria campanha política. Só nos EUA para acreditar no sucesso da empreitada! Enquanto isso o fundo de pensão das estatais vai p´ro brejo. E isso que recém começaram a escalar o iceberg.
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