O especialista em imunoterapia de proteínas da Prothena está comemorando alguns dados positivos do estágio inicial de um programa em parceria com a Roche que visa encontrar uma terapia modificadora de doença para a doença de Parkinson.
Os resultados da primeira linha do programa foram anunciados em novembro passado, mas a Prothena conseguiu colocar os resultados diante de mais de 3.200 cientistas e clínicos na Conferência Internacional sobre Alzheimer e Doenças de Parkinson (AD / PD) em Viena.
O fármaco chamado PRX002 alvos alfa-sinucleína, uma proteína que está recebendo crescente atenção entre os investigadores da doença de Parkinson. As mutações no gene da alfa-sinucleína parecem corresponder a doenças semelhantes a Parkinson em modelos animais, e a proteína é encontrada em concentrações mais altas que as habituais nos corpos de Lewy - um tipo de lesão encontrado nos cérebros de pacientes com doença de Parkinson. A hipótese é que ela é secretada por neurônios doentes e absorvida por neurônios saudáveis, contribuindo para a disseminação da patologia.
O estudo de dose ascendente múltipla da fase 1b de Prothena representa o primeiro relato de um anticorpo dirigido à alfa-sinucleína em pacientes com doença de Parkinson e mostrou que PRX002 - também conhecido como RG7935 - foi capaz de reduzir os níveis séricos da proteína em até 97% com uma única dose.
Armada com os dados, Prothena diz que vai agora iniciar um ensaio de fase 2, usando doses mais propensas a reduzir os níveis "patogênicos" de alfa-sinucleína, mais tarde neste trimestre.
O Dr. Joseph Jankovic, do Baylor College of Medicine, que apresentou os dados no AD / PD, disse que o estudo cumpre seus objetivos de segurança e tolerabilidade até uma dose de 60 mg / kg e sugere que o PRX002 pode ser administrado como uma dose uma vez por mês na próxima fase 2 julgamento, apelidada de PASADENA.
"Uma das perguntas mais freqüentes dos pacientes é o que podemos fazer para retardar a progressão da doença", disse Jankovic. "Acho que esta é a primeira tentativa de não apenas tratar os sintomas da doença de Parkinson - o que estamos fazendo razoavelmente bem até agora - mas talvez também alterar a história natural da doença".
O anticorpo pareceu ser seguro em todas as doses testadas no estudo da fase 1b, penetrou no líquido cefalorraquidiano (LCR) e reduziu rapidamente os níveis de alfa-sinucleína, particularmente uma forma agregada que se pensa desempenhar um papel na patologia de Parkinson, disse o Presidente e CEO, Gene Kinney, Ph.D., em uma chamada do investidor.
Vale ressaltar que o efeito do fármaco sobre a forma livre da proteína na periferia é apenas um marcador de substituição da atividade do fármaco, uma vez que se pensa ter uma afinidade muito maior pela forma agregada que se espera que seja mais prevalente no LCR. Original em inglês, tradução Google, revisão Hugo. Fonte: Fierce Biotech.
Matéria redundante com a previamente postada, embora um pouco mais ampla.
Será que agora vai?
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